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ApoPharma recibe la aprobación del FDA para que Ferriprox trate sobrecarga del hierro del transfusional

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Ferriprox (deferiprone) para tratar a pacientes con la sobrecarga del hierro debido a las transfusiones de sangre en pacientes con la talasemia, un desorden de sangre genético que causa la anemia, que tenía una reacción inadecuada a la terapia anterior de la quelación.

Los pacientes con talasemia tienen exceso de hierro en la carrocería de las transfusiones de sangre frecuentes (sobrecarga del hierro del transfusional), una condición que sea seria y pueda ser fatal.  Estos pacientes también tienen un riesgo de desarrollar enfermedad del higado, la diabetes, la artritis, el paro cardíaco o un ritmo anormal del corazón.  

La asistencia estándar para tratar sobrecarga del hierro del transfusional es terapia de la quelación - los agentes químicos que se utilizan para quitar los metales pesados de la carrocería. Ferriprox se piensa para el uso cuando la terapia de la quelación es inadecuada.

“Ferriprox representa el primer nuevo tratamiento aprobado por la FDA para este desorden desde 2005,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director de la oficina de la hematología y de los productos de la oncología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga.

El seguro y la eficacia de Ferriprox se basa en un análisis de datos a partir de doce estudios clínicos en 236 pacientes. Los pacientes que participaban en el estudio no respondieron a la terapia anterior de la quelación del hierro.  Ferriprox era considerado un tratamiento acertado para los pacientes que experimentaron por lo menos una disminución del 20 por ciento de la ferritina del suero, una proteína que salva el hierro en la carrocería para su uso posterior. La mitad de los pacientes en el estudio experimentó por lo menos una disminución del 20 por ciento de niveles de la ferritina.

Los efectos secundarios mas comunes vistos en los pacientes que recibieron náusea incluida Ferriprox, el vomitar, dolor abdominal y común, descoloración de la orina (chromaturia), una disminución del número de glóbulos blancos (neutropenia), y un aumento en el nivel de una enzima del hígado que puede ser indicativa de tejido o de daño hepático en las cantidades inseguras.

El efecto secundario más serio considerado en el cerca de dos por ciento de pacientes tratados con Ferriprox era el revelado de la agranulocitosis, de una reducción seria y potencialmente peligrosa para la vida en el número de los granulocytes (un tipo de glóbulo blanco que lucha la infección).

La terapia está siendo aprobada bajo programa acelerado de la aprobación del FDA, diseñado para proveer de pacientes el acceso anterior a prometer las nuevas drogas seguidas por otros estudios para confirmar la ventaja clínica de la droga.

El programa acelerado de la aprobación permite que la dependencia apruebe una droga para tratar una enfermedad seria basada en la demostración clínica de los datos que la droga tiene un efecto sobre una punto final que sea razonablemente probable predecir una ventaja clínica a los pacientes, o sobre un efecto sobre una punto final clínica con excepción de la supervivencia o de la morbosidad irreversible (enfermedad).

ApoPharma ha estado de acuerdo varios el requisito y consolidaciones posteriores a la comercialización. Una consolidación incluye el estudio adicional del uso de Ferriprox en los pacientes con la anemia de células falciformes que tienen sobrecarga del hierro del transfusional.

A principios de este año, el departamento de sanidad y servicios sociales de los E.E.U.U. (HHS) puso en marcha la iniciativa (SCD) de la anemia de células falciformes que reunía las dependencias de HHS para aumentar la calidad y la cantidad de datos de SCD, para desarrollar pautas de mejor práctica y la calidad de la métrica del cuidado, para perfeccionar lanzamiento de atención sanitaria y la coordinación del cuidado para los pacientes con SCD, para facilitar la aprobación de nuevos productos médicos, y para desplegar la investigación sobre SCD.  El requisito posterior a la comercialización para el estudio adicional de Ferriprox alinea con las metas de la iniciativa de SCD.

Ferriprox es comercializado por ApoPharma Inc. de Toronto.

Source:

U.S. Food and Drug Administration