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La FDA reconnaît UshStat Ind d'Oxford BioMedica pour traiter le type 1B de syndrome d'Usher

-- Le troisième produit oculaire partnered avec Sanofi a reconnu pour écrire le développement clinique --

AP d'Oxford BioMedica (« Oxford BioMedica » ou « la compagnie ») (LANDSOUTHEAST : OXB), la principale compagnie biopharmaceutical basée sur gène, annonce aujourd'hui que les USA Food and Drug Administration (FDA) ont reconnu sa demande neuve d'investigation (IND) de médicament de développement clinique de la phase I/IIa d'UshStat®, une demande de règlement basée sur gène nouvelle pour le type 1B de syndrome d'Usher.  UshStat® a été conçu et développé par Oxford BioMedica utilisant la technologie de propriété industrielle de plate-forme® de LentiVector de la compagnie et est le troisième programme pour écrire le développement clinique aux termes de la convention oculaire de collaboration de la phase I/II signée avec Sanofi en avril 2009.

L'approbation de l'Ind suit la décision du comité consultatif d'ADN recombiné des USA (RAC) pour reconnaître le protocole® de la phase I/IIa d'UshStat en mai 2011.  Le préliminaire, étude de la phase I/IIa d'escalade de dose inscrira jusqu'à 18 patients présentant le type 1B de syndrome d'Usher à l'institut d'oeil de Casey de l'université de santé et de la Science de l'Orégon, Portland, Orégon.  On s'attend à ce que l'étude, aboutie par professeur Richard Weleber, évaluera trois niveaux de dose pour la sécurité, la tolérabilité et les aspects de l'activité biologique et soit commencée d'ici fin 2011.

Le syndrome d'Usher est la forme la plus courante de la sourd-cécité qui affecte approximativement 30,000-50,000 patients aux USA et l'Europe.  Un des sous-types les plus courants est le type 1B de syndrome d'Usher.  La maladie est provoquée par une mutation de la myosine VIIA (MY07A) de codage de gène, qui mène aux rétinites pigmentaires graduelles combinées avec une défectuosité congénitale d'audition.  UshStat® emploie la technologie de plate-forme® de LentiVector de la compagnie pour fournir une version rectifiée du gène de MYO7A pour adresser la perte de vision liée à la maladie.  Sur la base des caractéristiques précliniques, on l'anticipe qu'une application unique d'UshStat® à la rétine pourrait fournir le long terme ou la stabilisation potentiellement permanente de la visibilité.  Il n'y a actuel aucune demande de règlement approuvée procurable pour le type 1B de syndrome d'Usher.  UshStat® a reçu la nomination orpheline d'Européen et de médicament des USA qui porte les avantages de développement, de réglementation et commerciaux.

John Dawson, Président Directeur Général d'Oxford BioMedica, a dit : « C'est la troisième approbation oculaire d'Ind qu'Oxford BioMedica a reçue des autorités de régulation des USA au cours des 12 derniers mois qui représente un accomplissement exceptionnel pour notre R&D et équipes de réglementation.  Le progrès prolongé de nos programmes oculaires partnered avec Sanofi supportera davantage le circuit de développement pour d'autres produits® de plate-forme de LentiVector.  Sans la demande de règlement approuvée procurable pour des patients, nous attendons avec intérêt d'introduire UshStat® dans le développement clinique de la phase I/IIa dans le courant de l'année. »  

Professeur Richard Weleber, investigateur principal à l'institut d'oeil de Casey, a commenté : « Nous sommes enchantés partnering avec Oxford BioMedica dans le modèle et la conduite de ceci ; la première étude du remontage de gène pour des rétinites pigmentaires liées à la myosine 7A-deficient tapent à I Usher le syndrome.  En soi, cet essai représente une étape importante dans l'histoire du syndrome d'Usher.  Nous concluons que le traitement de remontage de gène qui sera évalué dans cet essai a le potentiel de fournir une indemnité considérable et durable pour la visibilité de ces patients. »

M. Stephen Rose, officier en chef de recherches de la cécité de combat de fondation, un premier collaborateur du financement de programme oculaire préclinique d'Oxford BioMedica, ajouté : « L'approbation d'Ind pour UshStat® est grande nouvelle pour des gens affectés par une condition particulièrement dévastatrice.  UshStat® sera la première demande de règlement de visibilité pour n'importe quel type de syndrome d'Usher à entrer dans une étude humaine et, comme thérapie génique corrective, il retient le potentiel d'arrêter la maladie dans ses pistes. »

Source:

Oxford BioMedica plc