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FDA approva UshStat IND di Oxford BioMedica per trattare il tipo 1B di sindrome di Usher

-- Il terzo prodotto oculare partnered con Sanofi ha approvato per entrare nello sviluppo clinico --

Plc di Oxford BioMedica (“Oxford BioMedica„ o “la società„) (LSE: OXB), alla la società biofarmaceutica basata a gene principale, oggi annuncia che gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno approvato la sua nuova domanda d'investigazione (IND) della droga di sviluppo clinico di fase I/IIa di UshStat®, ad un trattamento basato a gene novello per il tipo 1B di sindrome di Usher.  UshStat® è stato progettato e sviluppato stato da Oxford BioMedica facendo uso della tecnologia privata della piattaforma del LentiVector® della società ed è il terzo programma per fornire lo sviluppo clinico in virtù dell'accordo oculare di collaborazione di fase I/II firmato con Sanofi nell'aprile 2009.

L'approvazione del IND segue la decisione dal comitato consultivo di DNA ricombinante degli Stati Uniti (RAC) per approvare il protocollo® di fase I/IIa di UshStat nel maggio 2011.  Il contrassegno aperto, studio di fase I/IIa di escalation della dose iscriverà fino a 18 pazienti con il tipo 1B di sindrome di Usher all'istituto dell'occhio del Casey dell'università di salubrità e di scienza dell'Oregon, Portland, Oregon.  Lo studio, piombo dal professor Richard Weleber, valuterà tre livelli di dose per la sicurezza, la tollerabilità e gli aspetti di attività biologica e si pensa che inizi da ora alla fine del 2011.

La sindrome di Usher è il modulo più comune di sordo-cecità che pregiudica circa 30,000-50,000 pazienti negli Stati Uniti e l'Europa.  Uno dei sottotipi più comuni è tipo 1B di sindrome di Usher.  La malattia è causata da una mutazione della miosina VIIA (MY07A) della codifica del gene, che piombo alle retinite pigmentose progressive combinate con un difetto congenito di audizione.  UshStat® usa la tecnologia della piattaforma del LentiVector® della società per consegnare una versione corretta del gene di MYO7A per indirizzare la perdita della visione connessa con la malattia.  In base ai dati preclinici, è anticipato che una singola applicazione di UshStat® alla retina potrebbe fornire il lungo termine o la stabilizzazione potenzialmente permanente della visione.  Non ci sono corrente i trattamenti approvati disponibili per il tipo 1B di sindrome di Usher.  UshStat® ha ricevuto la designazione del medicinale orfano degli Stati Uniti e dell'europeo che porta i vantaggi regolatori e commerciali dello sviluppo.

John Dawson, direttore generale di Oxford BioMedica, ha detto: “Questa è la terza approvazione oculare di IND che Oxford BioMedica ha ricevuto dalle agenzie regolarici degli Stati Uniti durante gli ultimi 12 mesi che rappresenta un risultato eccezionale per la nostri R & S e gruppi regolatori.  Il progresso continuato dei nostri programmi oculari partnered con Sanofi più ulteriormente supporterà il percorso dello sviluppo per altri prodotti® della piattaforma di LentiVector.  Senza il trattamento approvato disponibile per i pazienti, aspettiamo con impazienza di introdurre UshStat® nello sviluppo clinico di fase I/IIa alla fine di quest'anno.„  

Il professor Richard Weleber, ricercatore principale all'istituto dell'occhio di Casey, commentato: “Siamo deliziati partnering con Oxford BioMedica nella progettazione e nel comportamento di questa; la prima prova della sostituzione del gene per le retinite pigmentose connesse con miosina 7A-deficient digita a I Usher la sindrome.  Come tale, questa prova rappresenta una pietra miliare importante in cronologia della sindrome di Usher.  Concludiamo che la terapia della sostituzione del gene che sarà valutata in questa prova ha il potenziale di fornire un vantaggio sostanziale e durevole per la visione di questi pazienti.„

Dott. Stephen Rosa, ufficiale principale della cecità di combattimento delle fondamenta, un collaboratore in anticipo di ricerca di finanziamento del programma oculare preclinico di Oxford BioMedica, aggiunto: “L'approvazione di IND per UshStat® è grandi notizie per la gente influenzata da una circostanza particolarmente devastante.  UshStat® sarà il primo trattamento della visione per qualunque tipo di sindrome di Usher da entrare in uno studio umano e, come terapia genica correttiva, tiene il potenziale di fermare la malattia nei sui cingoli.„

Source:

Oxford BioMedica plc