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O FDA aprova UshStat IND de Oxford BioMedica para tratar o tipo 1B da síndrome de Usher

-- O terceiro produto da ocular partnered com Sanofi aprovou para incorporar a revelação clínica --

Plc de Oxford BioMedica (“Oxford BioMedica” ou “empresa”) (LSE: OXB), a empresa biofarmaceutico gene-baseada de condução, anuncia hoje que os E.U. Food and Drug Administration (FDA) aprovaram seu pedido novo de investigação (IND) da droga para a revelação clínica da fase I/IIa de UshStat®, um tratamento gene-baseado novo para o tipo 1B da síndrome de Usher.  UshStat® foi projectado e desenvolvido por Oxford BioMedica usando a tecnologia proprietária da plataforma do LentiVector® da empresa e é o terceiro programa para incorporar a revelação clínica sob o acordo da colaboração da ocular da fase I/II assinado com Sanofi em abril de 2009.

A aprovação do IND segue a decisão pelo comité consultivo do DNA recombinante dos E.U. (RAC) para aprovar o protocolo® da fase I/IIa de UshStat em maio de 2011.  A etiqueta aberta, estudo da fase I/IIa do agravamento da dose registrará até 18 pacientes com tipo 1B da síndrome de Usher no instituto do olho do Casey da universidade da saúde e da ciência de Oregon, Portland, Oregon.  O estudo, conduzido pelo professor Richard Weleber, avaliará três níveis de dose para a segurança, a tolerabilidade e os aspectos da actividade biológica e é esperado ser iniciado ao fim de 2011.

A síndrome de Usher é o formulário o mais comum da surdo-cegueira que afecta aproximadamente 30,000-50,000 pacientes nos E.U. e na Europa.  Um dos subtipos os mais comuns é o tipo 1B da síndrome de Usher.  A doença é causada por uma mutação do myosin VIIA da codificação do gene (MY07A), que conduz ao pigmentosa progressivo da retinite combinado com um defeito congenital da audição.  UshStat® usa a tecnologia da plataforma do LentiVector® da empresa para entregar uma versão corrigida do gene de MYO7A para endereçar a perda da visão associada com a doença.  Com base em dados pré-clínicos, antecipa-se que uma única aplicação de UshStat® à retina poderia fornecer o prazo ou a estabilização potencial permanente da visão.  Não há actualmente nenhum tratamento aprovado disponível para o tipo 1B da síndrome de Usher.  UshStat® recebeu a designação órfão do europeu e da droga dos E.U. que traz os benefícios da revelação, os reguladores e os comerciais.

John Dawson, director geral de Oxford BioMedica, disse: “Esta é a terceira aprovação do IND da ocular que Oxford BioMedica recebeu das entidades regulares dos E.U. durante os últimos 12 meses que representa uma realização excepcional para nossos R&D e equipes reguladoras.  O progresso continuado de nossos programas da ocular partnered com Sanofi apoiará mais o trajecto da revelação para outros produtos® da plataforma de LentiVector.  Sem tratamento aprovado disponível para pacientes, nós olhamos para a frente a trazer UshStat® na revelação clínica da fase I/IIa no fim deste ano.”  

Professor Richard Weleber, investigador principal no instituto do olho de Casey, comentado: “Nós somos deleitados partnering com Oxford BioMedica no projecto e na conduta deste; a primeira experimentação da substituição do gene para o pigmentosa da retinite associado com o tipo do myosin 7A-deficient mim síndrome de Usher.  Como tal, esta experimentação representa um marco miliário principal na história da síndrome de Usher.  Nós concluímos que a terapia da substituição do gene que será avaliada nesta experimentação tem o potencial fornecer um benefício substancial, durável para a visão destes pacientes.”

Dr. Stephen Rosa, oficial principal da cegueira de combate da fundação, um colaborador adiantado da pesquisa do financiamento do programa pré-clínico da ocular de Oxford BioMedica, adicionado: “A aprovação do IND para UshStat® é grande notícia para os povos afetados por uma condição particularmente da devastaçã0.  UshStat® será o primeiro tratamento da visão para qualquer tipo de síndrome de Usher a mover-se em um estudo humano e, como uma terapia genética correctiva, guardara o potencial parar a doença em suas trilhas.”

Source:

Oxford BioMedica plc