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El FDA aprueba UshStat IND de Oxford BioMedica para tratar el tipo 1B del síndrome de Usher

-- El tercer producto ocular partnered con Sanofi aprobó para incorporar el revelado clínico --

Plc de Oxford BioMedica (“Oxford BioMedica” o “la compañía”) (LSE: OXB), la compañía biopharmaceutical gen-basada principal, anuncia hoy que los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) han aprobado su nuevo uso de investigación (IND) de la droga para el revelado clínico de la fase I/IIa de UshStat®, un tratamiento gen-basado nuevo para el tipo 1B del síndrome de Usher.  UshStat® fue diseñado y desarrollado por Oxford BioMedica usando la tecnología propietaria de la plataforma de LentiVector® de la compañía y es el tercer programa para incorporar el revelado clínico según los términos del acuerdo ocular de la colaboración de la fase I/II firmado con Sanofi en abril de 2009.

La aprobación del IND sigue la decisión del comité consultivo recombinante de la DNA de los E.E.U.U. (RAC) para aprobar el protocolo® de la fase I/IIa de UshStat en mayo de 2011.  La escritura de la etiqueta abierta, estudio de la fase I/IIa de la escalada de la dosis alistará a hasta 18 pacientes con el tipo 1B del síndrome de Usher en el instituto del aro de Casey de la universidad de la salud y de la ciencia de Oregon, Portland, Oregon.  Se prevee que el estudio, llevado por profesor Richard Weleber, evaluará tres niveles de dosis para el seguro, la tolerabilidad y los aspectos de la actividad biológica y sea iniciado a finales de 2011.

El síndrome de Usher es la forma más común de la sordo-ceguera que afecta a aproximadamente 30,000-50,000 pacientes en los E.E.U.U. y la Europa.  Uno de los subtipos mas comunes es el tipo 1B del síndrome de Usher.  La enfermedad es causada por una mutación de la miosina VIIA (MY07A) de la codificación del gen, que lleva al pigmentosa progresivo de la retinitis combinado con un defecto congénito de la audiencia.  UshStat® utiliza la tecnología de la plataforma de LentiVector® de la compañía para entregar una versión corregida del gen de MYO7A para dirigir la baja de la visión asociada a la enfermedad.  En base de datos preclínicos, se anticipa que un único uso de UshStat® a la retina podría ofrecer largo plazo o la estabilización potencialmente permanente de la visión.  No hay actualmente tratamientos aprobados disponibles para el tipo 1B del síndrome de Usher.  UshStat® ha recibido la designación huérfana del europeo y de la droga de los E.E.U.U. que trae las ventajas del revelado, reguladoras y comerciales.

Juan Dawson, director general de Oxford BioMedica, dijo: “Ésta es la tercera aprobación ocular del IND que Oxford BioMedica ha recibido de las dependencias reguladoras de los E.E.U.U. durante los 12 meses pasados que representa un logro excepcional para nuestro R&D y personas reguladoras.  El progreso continuado de nuestros programas oculares partnered con Sanofi soportará más lejos el camino del revelado para otros productos® de la plataforma de LentiVector.  Sin el tratamiento aprobado disponible para los pacientes, observamos adelante a traer UshStat® en el revelado clínico de la fase I/IIa a finales de este año.”  

Profesor Richard Weleber, investigador principal en el instituto del aro de Casey, comentado: “Nos encantan para partnering con Oxford BioMedica en el diseño y la conducta de esto; la primera juicio del repuesto del gen para el pigmentosa de la retinitis asociado al tipo síndrome de la miosina 7A-deficient de I Usher.  Como tal, esta juicio representa una piedra miliaria importante en la historia del síndrome de Usher.  Concluimos que la terapia del repuesto del gen que será evaluada en esta juicio tiene el potencial de ofrecer una ventaja sustancial, duradera para la visión de estos pacientes.”

El Dr. Stephen Rose, principal oficial de la ceguera que lucha del asiento, colaborador temprano de la investigación del financiamiento del programa ocular preclínico de Oxford BioMedica, adicional: “La aprobación del IND para UshStat® es grandes noticias para la gente afectada por una condición determinado devastadora.  UshStat® será el primer tratamiento de la visión para cualquier tipo de síndrome de Usher a trasladarse a un estudio humano y, como terapia génica correctiva, lleva a cabo potencial de parar la enfermedad en sus carriles.”

Source:

Oxford BioMedica plc