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NPS annuncia i nuovi dati dallo studio di fase 3 di GATTEX sulla breve sindrome delle viscere

NPS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NPSP), una ditta farmaceutica di specialità che sviluppa terapeutica innovatrice per i disordini gastrointestinali ed endocrini rari, nuovi dati oggi annunciati da PUNTI 2, uno studio a lungo termine del aperto contrassegno, indicante che GATTEX (teduglutide) è stato associato con il raggiungimento ed il mantenimento clinicamente le riduzioni significative in nutrizione parenterale (PN) e del volume fluido del dispositivo di venipunzione (iv) negli oggetti adulti con la breve sindrome delle viscere. La breve sindrome delle viscere è un raro e lo stato debilitante in cui l'organismo non può assorbire abbastanza sostanze nutrienti e/o liquidi attraverso il tratto gastrointestinale ed i pazienti cronicamente conta sul alimentare endovenoso per sopravvivere a. NPS rimane sul cingolo presentare alla fine di quest'anno la sua nuova domanda della droga per GATTEX nella breve sindrome delle viscere.

Novantuno per cento degli oggetti hanno risposto dopo 12 mesi del trattamento di GATTEX a PUNTI 2. Un radar-risponditore è stato definito mentre un oggetto che ha raggiunto i 20 - 100 per cento di riduzione del volume di PN/IV dal riferimento. Più ulteriormente, 24 per cento degli oggetti hanno diminuito i loro giorni di infusione alla settimana entro tre o più giorni dopo 12 mesi del trattamento di GATTEX. Tre oggetti che partecipano a PUNTI 2 potevano guadagnare l'indipendenza completa da ed interrompere i liquidi di PN/IV.

Questi dati stanno presentandi oggi da Lauren Schwartz, il MD, assistente universitario di medicina, scuola di medicina di monte Sinai, durante la sessione del manifesto all'istituto universitario americano della riunione scientifica annuale 2011 della gastroenterologia (ACG) e del corso postuniversitario in Washington, DC.

“È incoraggiante vedere più di 90 per cento degli oggetti di studio raggiungere una risposta clinicamente significativa dopo 12 mesi della terapia di teduglutide,„ ha detto il Dott. Schwartz. “Diminuire ed i requisiti del volume del PN/IV dei pazienti della diminuzione i giorni di infusione alla settimana dovrebbero fornire i vantaggi clinici importanti e notevolmente migliorare la qualità di vita. Teduglutide può offrire a medici un avanzamento importante del trattamento con un vantaggio favorevole al profilo di rischio che potrebbe diminuire o persino eliminare la dipendenza da PN/IV.„

Un'analisi provvisoria di PUNTI 2 è stata eseguita per 34 oggetti che avevano ricevuto almeno 12 mesi del trattamento di GATTEX. Il trattamento a lungo termine con GATTEX ha provocato ulteriori riduzioni del numero dei giorni alla settimana che PN/IV è stato richiesto. Cinquantatre per cento degli oggetti (18/34) hanno diminuito i loro giorni di infusione alla settimana da uno o più, 38 per cento (13/34) hanno ridotto i loro giorni di infusione per settimana di due o più e 24 per cento (8/34) hanno ridotto i loro giorni di infusione per settimana di tre o più. La riduzione media del volume di PN/IV era di 5,2 litri alla settimana dal riferimento di pretrattamento.

L'obiettivo principale di PUNTI 2 era di studiare la sicurezza e la durevolezza a lungo termine di effetto negli oggetti che hanno completato, partecipato dentro, o qualificato per partecipazione ai PUNTI, le 24 settimane, studio controllato a placebo, multicentrato, internazionale di fase 3 di GATTEX negli oggetti adulti con la breve sindrome delle viscere. Settantasei sui 78 pazienti che hanno completato 24 settimane del trattamento ai PUNTI eletti per iscriversi a PUNTI 2, di cui 37 oggetti hanno ricevuto il teduglutide e 39 ha ricevuto il placebo. Inoltre, 12 pazienti che hanno completato con successo la fase di stabilizzazione e dell'ottimizzazione di PUNTI hanno scelto iscriversi a PUNTI 2 dopo che i PUNTI completamente sono stati ripartiti con scelta casuale.

Nove oggetti hanno interrotto PUNTI 2 dovuto gli eventi avversi. Gli eventi gastrointestinali erano il più delle volte gli eventi avversi riferiti. Inoltre, tre casi di cancro, due di cui hanno provocato la morte, sono stati riferiti a due siti in Polonia durante il periodo del trattamento.

Attraverso 15 studi clinici, complessivamente 566 oggetti sono stati trattati con il teduglutide. Dei 566 oggetti trattati con il teduglutide, 299 oggetti sono stati trattati negli studi clinici di farmacologia, in 173 oggetti nell'efficacia di SBS e negli studi della sicurezza e 94 oggetti nel morbo di Crohn studia. Questi casi e morti del cancro sono quei soli che si siano presentati durante il periodo di studio di teduglutide. I dettagli dei tre casi sono riassunti sotto.

  • Un adenocarcinoma metastatico dell'origine gastrointestinale probabile ha provocato la morte. L'oggetto aveva 48 anni con una cronologia priore significativa della malattia di Hodgkin trattata con la chemioterapia e la radioterapia. Un neoplasma è stato scoperto dopo i 313 giorni della terapia. Un esame della tomografia computerizzata addominale (CT) sei mesi prima dell'iniziare la terapia di GATTEX ha rivelato un fegato contrassegnato ingrandetto con una lesione focale dell'origine poco chiara.
  • Un caso di non piccolo carcinoma del polmone delle cellule ha provocato la morte. Il caso è stato riferito in un 64enne con una cronologia significativa di fumo (30 sigarette al giorno per 30 anni). Il tumore è stato scoperto i 85 giorni dopo l'inizio del trattamento con GATTEX.
  • Un caso del carcinoma spinocellulare del polmone è stato riferito. L'oggetto aveva 74 anni con una cronologia di fumo. La diagnosi del cancro è stata perseguitata i 535 giorni del trattamento con GATTEX.

Entrambi i cancri polmonari si sono presentati ad un singolo sito e secondo il ricercatore del sito riferisce un'incidenza aumentata del cancro polmonare nei pazienti di SBS.

I tre casi di cancro sono stati esaminati da un comitato d'esame della sicurezza formato dagli esperti indipendenti ed attualmente nessun cambiamento nella progettazione di studio o dal video corrente degli oggetti nella prova è stato richiesto.

Dati supplementari a ACG

Presentazione orale:

#50 astratto: “Teduglutide, un analogo novello del peptide del tipo di glucagone 2 (GLP-2), è efficace e tollerato bene nella diminuzione del volume parenterale (PS) di sostegno negli oggetti Sindrome-Intestinali dell'errore delle brevi viscere (SBS-IF): Risultati a partire dalle 24 settimane, a prova Controllata a placebo di fase 3„ da O'Keefe et al.

Il professor Stephen J.D.O'Keefe, MD, MSc, università di Pittsburgh presenterà alla fase 3 risultati dai PUNTI ad una seduta plenaria il 1° novembre 2011.

Lo scopo dei PUNTI era di valutare GATTEX 0,05 mg/kg/d dato sottocute in paragone a placebo sulla sua capacità di diminuire il volume parenterale di sostegno (IV liquidi, sostanze nutrienti o entrambe) negli oggetti di SBS dipendenti da supporto parenterale.

Ottantasei oggetti, dipendenti da contributo parenterale almeno ad un anno sono stati iscritti ad una ripartita le probabilità a, la prova alla cieca, controllata a placebo, il parallelo-gruppo, la multinazionale, il multi-center, studio in due tappe.

I PUNTI hanno incontrato il punto finale primario di efficacia con una tariffa statisticamente significativamente più alta del radar-risponditore per GATTEX contro placebo. Un radar-risponditore è stato definito mentre un oggetto che ha avvertito i 20 per cento - 100 per cento di riduzione dal riferimento nel volume parenterale settimanale di sostegno alle settimane 20 e 24. i pazienti GATTEX-trattati egualmente hanno raggiunto le riduzioni significativamente maggiori dei giorni del volume e di infusione di PN/IV alla settimana contro placebo.

GATTEX ben-è stato tollerato. Otto oggetti hanno interrotto presto lo studio, tre di quattro nel gruppo del placebo e due di quattro nel gruppo di GATTEX erano dovuto gli eventi avversi. Gli eventi avversi più comuni erano dolore addominale, nausea, complicazioni gastrointestinali dello stoma e distensione addominale.

Presentazioni del manifesto:

#P109 astratto: “L'effetto composito fluido (FCE): Una misura sostitutiva clinicamente importante di assorbimento intestinale negli oggetti adulti con il dipendente Sindrome-Intestinale (SBS) dell'errore delle brevi (IF) viscere su supporto parenterale (PS) che è trattato con Teduglutide„ da Jeppesen et al.

Il professor Palle Bekker Jeppesen, M.D., ospedale universitario di Copenhaghen, Danimarca, presentata i risultati da uno studio ha progettato per descrivere gli effetti del teduglutide quando le diverse componenti quali volume parenterale, il volume dell'urina e l'assunzione fluida orale sono utilizzate per caratterizzare completamente l'effetto del teduglutide su assorbimento fluido intestinale.

L'effetto o il FCE composito fluido è definito mentre il cambiamento dal riferimento nei volumi combinati di output dell'urina (sottratto), di infusione di PN/IV (aggiunta) e di liquido orale (aggiunto). Il FCE è stato calcolato nei 24 studi di PUNTI di settimana di GATTEX negli oggetti con la breve sindrome delle viscere per confrontare il teduglutide 0,05 mg/kg/d contro placebo.

Durante tutte le visite, una maggior riduzione di FCE è stata veduta del gruppo GATTEX-trattato che del gruppo del placebo. La riduzione media del gruppo di teduglutide era di 5,4 litri alla settimana contro 1,1 litri alla settimana nel gruppo del placebo.

Nell'utilizzazione del FCE come misura presunta di assorbimento intestinale, GATTEX è indicato per migliorare significativamente l'assorbimento e fare diminuire la perdita fluida in paragone a placebo. Il FCE può riflettere l'effetto vero dell'analogo del romanzo GLP-2, teduglutide e permette il video più appropriato dai professionisti che gestiscono i pazienti complessi di SBS-IF.

#P949 astratto: “Teduglutide, l'analogo del tipo di glucagone Peptide-2 (GLP-2) di A, migliora la struttura di piccole mucose intestinali negli oggetti Sindrome-intestinali dell'errore delle brevi viscere Supporto-dipendenti parenterali (SBS-IF) senza indurre la displasia„ da Tappenden et al.

Il professor Kelly Tappenden, PhD, RD, università dell'Illinois aUrbana-Champagne, presenterà i risultati il 1° novembre 2011 da un protocollo di patologia destinato per valutare le funzionalità citologiche ed architettoniche mucose degli esemplari di biopsia dal grande o dell'intestino tenue, in pazienti curati con il teduglutide o il placebo, con un fuoco primario sulle funzionalità displastiche.

Duecento e ventisette esemplari intestinali sono stati valutati in base a 77 oggetti che hanno partecipato ai 24 studi di fase 3 di settimana che ha valutato due dosi di GATTEX (teduglutide) contro placebo.

Nessuna funzionalità di displasia è stata trovata in tutta la biopsia, dal grande o dall'intestino tenue, in qualunque oggetto che riceve il placebo o GATTEX dopo 6 mesi del trattamento. L'incidenza dei risultati patologici secondari era maggior nel gruppo del placebo una volta confrontata ai gruppi del trattamento. GATTEX ha aumentato l'altezza del villo nelle piccole mucose delle viscere e la profondità della cripta in sia piccole che grandi mucose delle viscere senza causare alcuni cambiamenti displastici dopo 24 settimane del trattamento

Source:

NPS Pharmaceuticals, Inc.