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NPS anuncia dados novos do estudo da fase 3 de GATTEX na síndrome curto das entranhas

NPS Fármacos, Inc. (NASDAQ: NPSP), uma companhia farmacéutica da especialidade que desenvolve a terapêutica inovativa para as desordens raras gastrintestinais e da glândula endócrina, dados novos hoje anunciados de ETAPAS 2, um estudo a longo prazo da aberto-etiqueta, mostrando que GATTEX (teduglutide) estêve associado com a realização e a manutenção clìnica de reduções significativas na nutrição parenteral (PN) e do volume fluido do intravenous (iv) em assuntos adultos com síndrome curto das entranhas. A síndrome curto das entranhas é uma rara e a condição debilitante em que o corpo é incapaz de absorver crônica bastante nutrientes e/ou líquidos através do aparelho gastrointestinal e dos pacientes confia na alimentação intravenosa para sobreviver. NPS permanece na trilha submeter no fim deste ano sua aplicação nova da droga para GATTEX na síndrome curto das entranhas.

Os por cento da Noventa-um dos assuntos responderam após 12 meses do tratamento de GATTEX em ETAPAS 2. Um que responde foi definido enquanto um assunto que conseguisse uns 20 a 100 por cento da redução no volume de PN/IV da linha de base. Mais, 24 por cento dos assuntos reduziram seus dias da infusão pela semana em três ou mais dias após 12 meses do tratamento de GATTEX. Três assuntos que participam em ETAPAS 2 podiam ganhar a independência completa de e interromper líquidos de PN/IV.

Estes dados estão sendo apresentados hoje por Lauren Schwartz, DM, professor adjunto da medicina, Faculdade de Medicina do monte Sinai, durante uma sessão do cartaz na faculdade americana da gastroenterologia (ACG) 2011 curso científico anual da reunião e do pós-graduado em Washington, C.C.

“É encorajadora ver mais de 90 por cento de assuntos do estudo para conseguir uma resposta clìnica significativa após 12 meses da terapia do teduglutide,” disse o Dr. Schwartz. Da “as exigências do volume do PN/IV dos pacientes diminuição e a diminuição de dias da infusão pela semana devem fornecer benefícios clínicos importantes e extremamente melhorar a qualidade de vida. Teduglutide pode oferecer a médicos um avanço importante do tratamento com um benefício favorável ao perfil de risco que poderia reduzir ou mesmo eliminar a dependência em PN/IV.”

Uma análise provisória de ETAPAS 2 foi executada para 34 assuntos que tinham recebido pelo menos 12 meses do tratamento de GATTEX. O tratamento a longo prazo com GATTEX conduziu a umas reduções mais adicionais no número de dias pela semana que PN/IV estêve exigido. Cinquenta e três por cento dos assuntos (18/34) reduziram seus dias da infusão pela semana por uns ou vários, 38 por cento (13/34) reduziram seus dias da infusão pela semana por dois ou o mais, e 24 por cento (8/34) reduziram seus dias da infusão pela semana por três ou o mais. A redução média no volume de PN/IV era 5,2 litros pela semana da linha de base do pré-tratamento.

O objetivo preliminar de ETAPAS 2 era estudar a segurança e a durabilidade a longo prazo do efeito nos assuntos que terminaram, participaram dentro, ou qualificado para a participação nas ETAPAS, umas 24 semanas, estudo placebo-controlado, multicentrado, internacional da fase 3 de GATTEX em assuntos adultos com síndrome curto das entranhas. Seventy-six dos 78 pacientes que terminaram 24 semanas do tratamento nas ETAPAS eleitas para se registrar em ETAPAS 2, de quem 37 assuntos receberam o teduglutide e os 39 receberam o placebo. Além, 12 pacientes que terminaram com sucesso a fase da optimização e da estabilização de ETAPAS optaram para registrar-se em ETAPAS 2 depois que as ETAPAS randomized inteiramente.

Nove assuntos interromperam ETAPAS 2 devido aos eventos adversos. Os eventos gastrintestinais eram mais frequentemente os eventos adversos relatados. Além, três exemplos do cancro, dois de que conduzido à morte, foram relatados em dois locais no Polônia durante o período do tratamento.

Através de 15 estudos clínicos, um total de 566 assuntos foi tratado com o teduglutide. Dos 566 assuntos tratados com o teduglutide, 299 assuntos foram tratados nos estudos clínicos da farmacologia, em 173 assuntos na eficácia de SBS e em estudos da segurança, e 94 assuntos na doença de Crohn estudam. Estes exemplos e mortes do cancro são únicos que ocorreram durante um período do estudo do teduglutide. Os detalhes dos três casos são resumidos abaixo.

  • Um adenocarcinoma metastático da origem gastrintestinal provável conduziu à morte. O assunto tinha 48 anos velho com uma história prévia significativa da doença de Hodgkin tratada com a quimioterapia e a radioterapia. Um neoplasma foi descoberto após 313 dias da terapia. Uma revisão do tomografia computorizada abdominal (CT) seis meses antes de começar a terapia de GATTEX revelou um fígado marcada ampliado com uma lesão focal da origem obscura.
  • Um caso da carcinoma não-pequena do pulmão da pilha conduziu à morte. O caso foi relatado em uns anos de idade 64 com uma história significativa do fumo (30 cigarros pelo dia por 30 anos). O tumor foi descoberto 85 dias após a iniciação de tratamento com GATTEX.
  • Um caso da carcinoma de pilha squamous do pulmão foi relatado. O assunto tinha 74 anos velho com uma história do fumo. O diagnóstico do cancro foi feito após 535 dias do tratamento com GATTEX.

Ambos os câncers pulmonares ocorreram em um único local e de acordo com o investigador do local relata uma incidência aumentada do câncer pulmonar em pacientes de SBS.

Os três exemplos do cancro foram revistos por uma comissão de revisão da segurança compreendida de peritos independentes e neste tempo nenhuma mudança no projecto do estudo ou pela monitoração actual dos assuntos na experimentação foi pedida.

Dados adicionais em ACG

Apresentação oral:

#50 abstrato: “Teduglutide, um Analog da novela Glucagon-como do Peptide 2 (GLP-2), é eficaz e tolerado bem em reduzir o volume Parenteral (PS) do apoio em assuntos Síndrome-Intestinais da falha das entranhas curtos (SBS-IF): Resultados de umas 24 semanas, experimentação Placebo-Controlada da fase 3” por O'Keefe e outros.

O professor Stephen J.D.O'Keefe, DM, CAM, universidade de Pittsburgh apresentará à fase 3 resultados das ETAPAS em uma sessão plenária o 1º de novembro de 2011.

A finalidade das ETAPAS era avaliar GATTEX 0,05 mg/kg/d dado subcutaneously quando comparada com o placebo em sua capacidade para reduzir o volume parenteral do apoio (IV líquidos, nutrientes ou ambos) nos assuntos de SBS dependentes do apoio parenteral.

Oitenta e seis assuntos, dependentes do apoio parenteral um ano foram registrados no mínimo em um randomized, dobro-cego, placebo-controlado, paralelo-grupo, multinacional, multi-center, um estudo de 2 fases.

As ETAPAS encontraram o valor-limite preliminar da eficácia com uma taxa estatìstica significativamente mais alta do que responde para GATTEX contra o placebo. Um que responde foi definido enquanto um assunto que experimentasse uns 20 por cento a 100 por cento de redução da linha de base no volume parenteral semanal do apoio nas semanas 20 e 24. os pacientes GATTEX-tratados igualmente conseguiram reduções significativamente maiores em dias do volume e da infusão de PN/IV pela semana contra o placebo.

GATTEX bem-foi tolerado. Oito assuntos interromperam o estudo cedo, três de quatro no grupo do placebo e dois de quatro no grupo de GATTEX eram devido aos eventos adversos. Os eventos adversos os mais comuns eram dor abdominal, náusea, complicações gastrintestinais do estoma, e distensão abdominal.

Apresentações do cartaz:

#P109 abstrato: “O efeito composto fluido (FCE): Uma medida substituto clìnica importante da absorção intestinal em assuntos adultos com o dependente Síndrome-Intestinal (SBS) da falha das entranhas (IF) curtos no apoio Parenteral (PS) que está sendo tratado com o Teduglutide” por Jeppesen e outros.

O professor Palle Bekker Jeppesen, M.D., hospital da universidade de Copenhaga, Dinamarca, apresentada resultados de um estudo projectou descrever os efeitos do teduglutide quando os componentes individuais tais como o volume parenteral, o volume da urina, e a entrada fluida oral são utilizados para caracterizar detalhada o efeito do teduglutide na absorção fluida intestinal.

O efeito ou o FCE composto fluido estão definidos enquanto a mudança da linha de base nos volumes combinados de saída da urina (subtraída), de infusão de PN/IV (adicionada), e de líquido oral (adicionado). O FCE foi calculado nos 24 estudos das ETAPAS da semana de GATTEX nos assuntos com síndrome curto das entranhas para comparar o teduglutide 0,05 mg/kg/d contra o placebo.

Em todas as visitas, uma redução maior em FCE foi considerada no grupo GATTEX-tratado do que no grupo do placebo. A redução média no grupo do teduglutide era 5,4 litros pela semana contra 1,1 litros pela semana no grupo do placebo.

Em utilizar o FCE como uma medida putativo da absorção intestinal, GATTEX é mostrado para melhorar significativamente a absorção e diminuir a perda fluida quando comparado com o placebo. O FCE pode reflectir o efeito verdadeiro do analog da novela GLP-2, teduglutide, e permite uma monitoração mais apropriada pelos médicos que controlam pacientes complexos de SBS-IF.

#P949 abstrato: “Teduglutide, A Glucagon-como (GLP-2) o Analog Peptide-2, aumenta a estrutura da mucosa intestinal pequena em assuntos Síndrome-intestinais da falha das entranhas curtos Apoio-dependentes Parenteral (SBS-IF) sem induzir a displasia” por Tappenden e outros.

O professor Kelly Tappenden, PhD, RD, Universidades de Illinois no Urbana-Campo, apresentará resultados o 1º de novembro de 2011 de um protocolo da patologia projetado avaliar as características citológicas e arquitectónicas mucosas de espécimes da biópsia do grande ou de intestino delgado, nos pacientes tratados com o teduglutide ou o placebo, com um foco preliminar em características dysplastic.

Two-hundred e vinte e sete espécimes intestinais foram avaliados de 77 assuntos que participaram em uns 24 estudos da fase 3 da semana que avaliasse duas doses de GATTEX (teduglutide) contra o placebo.

Nenhuma característica da displasia foi encontrada em toda a biópsia, do grande ou do intestino delgado, em qualquer assunto que recebe o placebo ou o GATTEX após 6 meses do tratamento. A incidência de resultados patológicos secundários era maior no grupo do placebo quando comparada aos grupos do tratamento. GATTEX aumentou a altura do villus na mucosa pequena das entranhas e a profundidade da cripta na mucosa pequena e grande das entranhas sem causar nenhumas mudanças dysplastic após 24 semanas do tratamento

Source:

NPS Pharmaceuticals, Inc.