Résultats finaux du Point D'intersection KALYDECO en second lieu des 3 études en deux étapes sur des CF

Pharmaceutiques de Point D'intersection Comportées (Nasdaq : VRTX) a aujourd'hui annoncé les résultats finaux de l'étude d'ENVISAGEMENT, le deuxième de deux études pivotalement de la Phase 3 de KALYDECO™ (ivacaftor, VX-770), un médicament à l'étude qui vise la protéine défectueuse qui entraîne la mucoviscidose (CF). Gène d'ENVISION>CFTR). Ces résultats, ainsi que les premières données de PERSISTENT, l'étude complémentaire complémentaire à long terme des adolescents et les adultes traités pendant la Phase 3 TÂCHENT étude, sont présentés à la 25ème Conférence Nord-américaine Annuelle de CF (NACFC), 3-5 novembre 2011 à Anaheim, Californie.

Les Résultats ENVISION ont prouvé que les enfants qui ont reçu KALYDECO (kuh-LESSIVE-DEH-KOH) ont remarqué des améliorations rapides et supportées dans la fonction pulmonaire (volume expiratoire obligatoire dans une seconde, FEV1) et d'autres mesures principales de la maladie, y compris le gain de poids et une réduction en chlorure de sueur, dans toute l'étude de 48 semaines comparée à ceux traité avec un placebo. Les Patients dans l'étude qui a reçu KALYDECO ont remarqué une moyenne amélioration absolue de spécification de base dans la fonction pulmonaire de 12,5 points par la semaine 24 (point final primaire d'étude) et une moyenne amélioration relative de spécification de base dans la fonction pulmonaire de 17,4 pour cent de comparé au placebo. Par 48 semaines, la moyenne amélioration absolue dans la fonction pulmonaire pour des enfants traités avec KALYDECO était 10 points comparés au placebo et l'amélioration de moyen de parent était à 15,1 pour cent de la spécification de base comparée au placebo. Les résultats et le produit de la Phase 3 étiquetant pour les médicaments actuellement disponibles de CF décrivent généralement des améliorations relatives dans la fonction pulmonaire. Les événements défavorables le plus généralement enregistrés étaient respiratoires en nature et comparables en travers des groupes de demande de règlement.

« Les gens plus longs vivent avec des CF, plus le risque des dégâts et de complications de la maladie est grand, » a dit Richard Ahrens, M.D., Université Centrale Codirectrice, de Mucoviscidose d'Hôpital pour Enfants de l'Iowa et principal enquêteur de l'étude d'ENVISAGEMENT. « Donné cette nature graduelle des CF, plus nous pouvons soigner des patients précoce, le meilleur. Ces données sont d'une manière encourageante parce qu'elles ont confirmé les améliorations dans la fonction pulmonaire, gain de poids et réduction de chlorure de sueur que nous avons vue parmi les adultes qui ont été traités avec KALYDECO dans l'étude d'EFFORT. »

« La réaction rapide, significative et supportée à la demande de règlement avec KALYDECO offre l'espoir des résultats améliorés pour des gens avec des CF qui ont la mutation de G551D, » a dit Chris Wright, M.D., Ph.D., Vice-président Principal et Chef de Développement Global de Médicaments et Affaires pour le Point D'intersection. « Nous déménageons rapidement pour évaluer d'autres élans visés à la modulation de CFTR pour des gens avec la forme la plus commune du Cf. »

Les événements Défavorables qui étaient plus communs (% ≥5) parmi ceux traités avec KALYDECO comparé au placebo étaient douleur de gorge, mal de tête, infections des voies respiratoires supérieures, infections de l'oreille, diarrhée et une augmentation de compte éosinophile. Les événements Défavorables qui étaient plus communs parmi des enfants dans le groupe de placebo étaient toux, vomissement, toux productive, râles (respiration bruyante) et une diminution de fonction pulmonaire. Les exacerbations Pulmonaires étaient rares ENVISAGENT dedans indépendamment du bras de demande de règlement. Il n'y avait aucun arrêt dû aux événements défavorables dans le groupe de demande de règlement de KALYDECO et à un arrêt dans le groupe de placebo par 48 semaines.

Source : Pharmaceutiques de Point D'intersection Comportées