Risultati finali dal Vertice KALYDECO in secondo luogo dei 3 studi bifasi sui CF

Prodotti Farmaceutici di Vertice Incorporati (Nasdaq: VRTX) oggi ha annunciato i risultati finali dallo studio della PREVISIONE, i secondi di due studi chiave di KALYDECO™ (ivacaftor, VX-770), una medicina di Fase 3 in via di sviluppo che mira alla proteina difettosa che causa la fibrosi cistica (CF). Gene di ENVISION>CFTR). Questi risultati come pure i primi dati da PERSISTONO, lo studio di approfondimento a lungo termine degli adolescenti e gli adulti curati nella Fase 3 SI SFORZANO studio, stanno presentandi alla venticinquesima Conferenza Nordamericana Annuale dei CF (NACFC), 3-5 novembre 2011 a Anaheim, California.

I Risultati ENVISION hanno indicato che i bambini che hanno ricevuto KALYDECO (kuh-LISCIVIA-DEH-KOH) hanno sperimentato la rapida ed hanno sostenuto i miglioramenti nella funzione polmonare (volume espiratorio forzato in un secondo, FEV1) ed in altre misure chiave della malattia, compreso obesità e una riduzione in cloruro del sudore, in tutto lo studio di 48 settimane confrontato a quelli trattata con un placebo. I Pazienti nello studio che ha ricevuto KALYDECO hanno avvertito un miglioramento assoluto medio dal riferimento in una funzione polmonare di 12,5 punti percentuali con la settimana 24 (punto finale primario di studio) e un miglioramento relativo medio dal riferimento in una funzione polmonare di 17,4 per cento hanno confrontato a placebo. Con 48 settimane, il miglioramento assoluto medio nella funzione polmonare per i bambini curati con KALYDECO era 10 punti percentuali confrontati a placebo ed il miglioramento medio relativo era 15,1 per cento dal riferimento confrontato a placebo. I risultati ed il prodotto di Fase 3 che contrassegnano per le medicine attualmente disponibili dei CF descrivono generalmente i miglioramenti relativi nella funzione polmonare. Gli eventi avversi il più comunemente riferiti erano respiratori in natura e comparabili attraverso i gruppi del trattamento.

“La gente più lunga vive con i CF, maggior il rischio di danno e di complicazioni dalla malattia,„ ha detto Richard Ahrens, M.D., Co-direttore, Università del Centro di Fibrosi Cistica dell'Ospedale Pediatrico dello Iowa e principale inquirente dello studio della PREVISIONE. “Dato questa natura progressiva dei CF, più presto possiamo curare i pazienti, il migliore. Questi dati sono incoraggianti perché hanno confermato i miglioramenti nella funzione polmonare, obesità e riduzione che del cloruro del sudore abbiamo veduto fra gli adulti che sono stati curati con KALYDECO nello studio di SFORZO.„

“La risposta rapida, significativa e continua al trattamento con KALYDECO offre la speranza dei risultati migliori per la gente con i CF che hanno la mutazione di G551D,„ ha detto Chris Wright, M.D., Ph.D., Vicepresidente Senior e Testa dello Sviluppo Globale delle Medicine ed Affari per il Vertice. “Stiamo muovendo rapidamente per valutare altri approcci mirati a a modulazione di CFTR per la gente con il modulo più comune del Cfr.„

Gli eventi Avversi che erano più comuni (le percentuali ≥5) fra quelli hanno trattato con KALYDECO confrontato a placebo erano dolore della gola, emicrania, infezioni superiori delle vie respiratorie, otiti, diarrea e un aumento nel conteggio dell'eosinofilo. Gli eventi Avversi che erano più comuni fra i bambini nel gruppo del placebo erano tosse, vomitare, tosse produttiva, rantoli (respirazione rumorosa) e una diminuzione nella funzione polmonare. Le esacerbazioni Polmonari erano rare dentro PREVEDONO indipendentemente dal braccio del trattamento. Non c'erano le sospensioni dovuto gli eventi avversi nel gruppo del trattamento di KALYDECO e l'una sospensione nel gruppo del placebo con 48 settimane.

Sorgente: Prodotti Farmaceutici di Vertice Incorporati