Os resultados finais da Vertex KALYDECO segundo de dois estudos de Fase 3 em CF

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunciou hoje os resultados finais do estudo ENVISION, o segundo de dois estudos de Fase 3 de KALYDECO ™ (ivacaftor, VX-770), um medicamento em desenvolvimento que tem como alvo a proteína defeituosa que causa fibrose cística ( CF). ENVISION> CFTR ) Gene. Estes resultados, bem como os primeiros dados de persistirem, a longo prazo estudo de acompanhamento de adolescentes e adultos tratados na fase 3 STRIVE estudo, estão sendo apresentados na 25 Anual Conference North American CF (NACFC), 03 de novembro - 5, de 2011 em Anaheim, na Califórnia

Resultados de ENVISION mostrou que crianças que receberam KALYDECO (kuh-LYE-deh-koh) experimentaram uma melhoria rápida e sustentada da função pulmonar (volume expiratório forçado em um segundo, VEF 1) e outras medidas-chave de doenças, incluindo ganho de peso e uma redução em cloreto no suor, durante todo o estudo de 48 semanas em comparação com aqueles tratados com um placebo. Pacientes do estudo que receberam KALYDECO experimentaram uma melhoria absoluta média da linha de base na função pulmonar de 12,5 pontos percentuais até a semana 24 (endpoint primário do estudo) e uma melhoria relativa média do valor basal da função pulmonar de 17,4 por cento em comparação com placebo. Durante 48 semanas, o aumento médio absoluto na função pulmonar de crianças tratadas com KALYDECO era de 10 pontos percentuais em comparação ao placebo ea melhoria relativa média foi de 15,1 por cento do valor inicial em comparação com placebo. Fase 3 resultados e rotulagem dos produtos para os medicamentos atualmente disponíveis CF geralmente descrevem melhora relativa na função pulmonar. Os eventos adversos mais comumente relatados foram respiratórias na natureza e comparáveis ​​entre os grupos de tratamento.

"As pessoas mais viver com FC, maior o risco de danos e complicações da doença", disse Richard Ahrens, MD, Co-Director, Centro de Fibrose Cística da Universidade de Iowa Hospital Infantil e investigador principal do estudo ENVISION. "Dada essa natureza progressiva da CF, quanto mais cedo nós podemos tratar pacientes, o melhor. Estes dados são animadores porque eles confirmaram a melhorias na função pulmonar, aumento de peso e redução de cloro no suor que vimos entre os adultos que foram tratados com KALYDECO na STRIVE estudo . "

"A resposta rápida e significativa e sustentada ao tratamento com KALYDECO oferece esperança de melhores resultados para as pessoas com CF que têm a mutação G551D", disse Chris Wright, MD, Ph.D., Vice-Presidente Sênior e Chefe Global de Medicamentos de Desenvolvimento e Assuntos para Vertex. "Estamos nos movendo rapidamente para avaliar outras abordagens orientadas para CFTR modulação para as pessoas com a forma mais comum de CF."

Eventos adversos que foram mais frequentes (≥ 5 por cento) entre aqueles tratados com KALYDECO comparação com o placebo foram dor de garganta, dor de cabeça, infecções do trato respiratório, infecções de ouvido, diarréia e aumento na contagem de eosinófilos. Eventos adversos que foram mais comuns entre as crianças no grupo placebo foram vômitos, tosse, tosse produtiva, estertores (respiração ruidosa) e uma diminuição da função pulmonar. Exacerbações pulmonares eram incomuns em ENVISION independentemente do ramo de tratamento. Não houve interrupções causadas por eventos adversos no grupo de tratamento e um KALYDECO interrupção no grupo placebo durante 48 semanas.

Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated