Resultados Finales del Vértice KALYDECO en segundo lugar de 3 estudios bifásicos en los CF

Productos Farmacéuticos del Vértice Incorporados (Nasdaq: VRTX) anunció hoy los resultados finales del estudio de la PREVISIÓN, los segundos de dos estudios giratorios de KALYDECO™ (ivacaftor, VX-770), un remedio de la Fase 3 en el revelado que apunta la proteína defectuosa que causa fibrosis quística (CF). Gen de ENVISION>CFTR). Estos resultados, así como los primeros datos de PERSISTEN, el estudio complementario a largo plazo de adolescentes y los adultos tratados en la Fase 3 SE ESFUERZAN estudio, se están presentando en la 25ta Conferencia Norteamericana Anual de los CF (NACFC), 3-5 de noviembre de 2011 en Anaheim, California.

Los Resultados ENVISION mostraron que los niños que recibieron KALYDECO (kuh-LEJÍA-DEH-KOH) experimentaron mejorías rápidas y continuas en la función pulmonar (volumen expiratorio forzado en un segundo, FEV1) y otras dimensiones dominantes de la enfermedad, incluyendo avance de peso y una reducción en cloruro del sudor, en el estudio de 48 semanas comparado a ésos tratada con un placebo. Los Pacientes en el estudio que recibió KALYDECO experimentaron una mejoría absoluta media de la línea de fondo en la función pulmonar de 12,5 puntas de porcentaje con la semana 24 (punto final primaria del estudio) y una mejoría relativa media de la línea de fondo en la función pulmonar del 17,4 por ciento compararon al placebo. Con 48 semanas, la mejoría absoluta media en la función pulmonar para los niños tratados con KALYDECO era 10 puntas de porcentaje comparadas al placebo y la mejoría media relativa estaba al 15,1 por ciento de la línea de fondo comparada al placebo. Los resultados y el producto de la Fase 3 etiqueta para el remedio actualmente disponible de los CF describen generalmente mejorías relativas en la función pulmonar. Las acciones adversas lo más común posible señaladas eran respiratorias en naturaleza y comparables a través de grupos del tratamiento.

“La gente más larga vive con los CF, cuanto mayor es el riesgo de daño y de complicaciones de la enfermedad,” dijo a Richard Ahrens, M.D., Codirector, Universidad De Centro de la Fibrosis Quística del Hospital de Niños de Iowa y principal investigador del estudio de la PREVISIÓN. “Dado esta naturaleza progresiva de CF, cuanto anterior podemos tratar a los pacientes, el mejor. Estos datos son avance encouraging porque confirmaron las mejorías en la función pulmonar, de peso y reducción del cloruro del sudor que vimos entre los adultos que fueron tratados con KALYDECO en el estudio del ESFUERZO.”

“La reacción rápida, importante y continua al tratamiento con KALYDECO ofrece la esperanza de los resultados mejorados para la gente con los CF que tienen la mutación de G551D,” dijo a Chris Wright, M.D., Ph.D., Vicepresidente y Jefe del Revelado Global del Remedio y Asuntos para el Vértice. “Nos estamos moviendo rápidamente para evaluar otras aproximaciones apuntadas a la modulación de CFTR para la gente con el formulario más común del Cf.”

Las acciones Adversas que eran mas comunes (el por ciento ≥5) entre ésas trataron con KALYDECO comparado al placebo eran dolor del paso, dolor de cabeza, infecciones superiores de las vías respiratorias, infecciones del oído, diarrea y un aumento en cuenta del eosinófilo. Las acciones Adversas que eran mas comunes entre niños en el grupo del placebo eran tos, el vomitar, tos productiva, rales (respiración ruidosa) y una disminución de la función pulmonar. Las exacerbaciones Pulmonares eran infrecuentes hacia adentro PREVEN sin importar la arma del tratamiento. No había discontinuaciones debido a las acciones adversas en el grupo del tratamiento de KALYDECO y a una discontinuación en el grupo del placebo con 48 semanas.

Fuente: Productos Farmacéuticos del Vértice Incorporados