Chercheurs pour commencer des projets de développement de médicament pour les maladies rares et négligées

Les chercheurs commenceront des projets de développement de médicament pour les maladies rares et négligées qui comprennent des demandes de règlement potentielles pour un trouble musculosquelettique, un trouble cognitif de dysfonctionnement, un virus qui affecte le système nerveux central des nouveaux-nés, une infection de vis sans fin parasite, un type de dystrophie musculaire et une affection pulmonaire rare. Les six projets neufs font partie des instituts nationaux de la thérapeutique de santé pour le programme rare et négligé des maladies (TRND).

« Ces projets renforcent l'engagement de NIH à la recherche de translation et la nécessité d'accélérer les demandes de règlement neuves potentielles qui bénéficient des patients présentant les maladies rares et négligées, » ont dit directeur Francis S. Collins, M.D. de NIH, Ph.D. « il est merveilleux que les scientifiques de TRND et leurs collaborateurs puissent avancer de tels projets prometteurs qui peuvent avoir en raison calé autrement resté d'un manque de moyens scientifiques ou budgétaires. »

Le congrès a produit le programme de TRND pour faciliter le développement des médicaments neufs pour les maladies rares et négligées. TRND établit le lien large dans les compétences et les moyens qui existent souvent entre les découvertes de recherche fondamentale et le développement et contrôle des médicaments neufs dans les sujets humains. Car il développe des demandes de règlement neuves, TRND conduit également la recherche visée améliorant le processus de développement de médicament. Contrairement aux efforts de développement conventionnels de médicament, TRND publiera des succès et échecs de sorte que la Communauté pour le Développement plus grande de médicament puisse tirer bénéfice du travail effectué.

Pour développer les médicaments neufs, TRND détermine des partenariats avec les groupes de pression d'universitaire, de gouvernement, biopharmaceutical et patients. TRND et ses collaborateurs se concentrent sur l'optimisation et le développement préclinique des médicaments neufs, comme nécessaire, les avançant de Food and Drug Administration (FDA) d'investigation, approbation de neuf-médicament au premier, tests cliniques inhumains.

Type, le taux de succès pour de tels projets est inférieur, avec 80 à 90 pour cent de projets échouant pendant la phase préclinique et ne l'effectuant jamais aux tests cliniques. Cette étape de développement de médicament est appelée la « vallée de la mort. »

TRND a commencé cinq projets-pilotes pour déterminer l'épreuve-de-principe et les protocoles de fonctionnement pour le programme peu après qu'on l'ait déterminé en 2009. Ces projets comprennent des demandes de règlement potentielles pour le type neurodegenerative C de Niemann-Sélection de la maladie, la myopathie héréditaire de fuselage d'inclusion de trouble neuromusculaire, l'anémie falciforme de trouble sanguin, un cancer de sang rare connu sous le nom de leucémie lymphocytaire chronique, et la schistosomiase et l'ankylostome des maladies de vis sans fin parasite. La leucémie lymphocytaire chronique et les projets d'anémie falciforme ont récent reçu l'approbation neuve d'investigation de médicament de la FDA et sont dans les tests cliniques.

Plus tôt cette année, TRND a reconnu ses quatre premiers projets de développement de médicament de sa sollicitation initiale. Ils se concentrent sur des demandes de règlement neuves potentielles pour la dystrophie musculaire de Duchenne, un trouble dégénératif de muscle ; syndrome du X fragile, la forme héritée la plus courante des invalidités cognitives et de développement ; méningite cryptococcique, une maladie fongique infectieuse ; et leucémie obligatoire de facteur de faisceau, un sang rare et cancer de moelle osseuse.

« TRND sélecte des projets basés sur leur potentiel d'avancer dans des essais humains et de transformer des soins aux patients dans les maladies pour lesquelles il y a peu ou pas de traitement, » a dit Christopher P. Austin, M.D., directeur scientifique du centre de NIH pour la thérapeutique de translation, qui surveille TRND et est administrée par l'institut de recherches national de génome humain (NHGRI). « Tandis que de tels projets sont à haut risque, les possibilités scientifiques et les besoins médicaux sont irrésistibles. Après la révision scientifique rigoureuse, les projets neufs ont été sélectés pour maximiser la chance de succès et pour nous enseigner des leçons généralisables importantes au sujet de la maladie rare et négligée dopez le développement. »

Les derniers projets de TRND, les approuvés par le comité consultatif de l'institut national des troubles neurologiques et de la rappe (NINDS) au nom de NIH, et des investigateurs principaux de collaboration sont :

Un composé d'inhibiteur pour la demande de règlement du progressiva d'ossificans de fibrodysplasia.
Kenneth D. Bloch, M.D., William T.G. Morton professeur d'anesthésie
Faculté de Médecine de Harvard, Massachusetts General Hospital, Boston.

Le progressiva d'ossificans de Fibrodysplasia est un trouble hérité rare où le muscle et le tissu conjonctif tel que des tendons et des ligaments sont graduellement remplacés par l'os. Le composé en cours de développement a montré l'efficacité dans un modèle de la maladie de souris.

Traitement nouveau pour la demande de règlement du déficit de tambour de chalut de créatine.
Rick Hawkins, Président Directeur Général
Lumos Pharma, Inc., Austin, le Texas.

Le déficit de tambour de chalut de créatine se produit d'une mutation dans un gène de tambour de chalut de créatine qui évite le transport des niveaux suffisants de la créatine au cerveau et aux résultats dans le trouble de fonction cognitive. Le composé de plomb a été évalué chez les souris avec le déficit de tambour de chalut de créatine et eu comme conséquence le métabolisme et la fonction cognitive améliorés de cerveau.

Un composé pour la demande de règlement du virus herpès simplex néonatal.
David W. Kimberlin, M.D., professeur de la pédiatrie
L'université de l'Alabama à Birmingham.

Le virus herpès simplex néonatal est une infection transmise de la mère à l'enfant pendant l'accouchement. Dans des études préliminaires, le composé de candidat qui sera avancé par cette activité antiherpétique d'expositions de groupe et peut pénétrer le système nerveux central. Ce composé a reçu le support de longue date de développement par l'institut national de l'allergie et des maladies infectieuses, y compris le financement du test clinique actuel qui collaborera attentivement avec TRND.

Développement d'un composé deutérium-modifié pour la demande de règlement de la schistosomiase.
Julie F. Liu, Ph.D., directeur, gestion de la recherche
CoNCERT Pharmaceuticals Inc., Lexington, Massachusetts.

La schistosomiase est une maladie tropicale négligée provoquée par les vis sans fin parasites de Schistosoma qui afflige plus de 200 millions de personnes mondiaux. La maladie peut endommager l'anémie sévère, la diarrhée, l'hémorragie interne et/ou d'organe. Les maladies négligées sont des conditions qui infligent les fardeaux sévères de santé sur les plus pauvres gens du monde. Ce buts du projet de produire les composés qui maintiennent les effets antiparasitaires positifs du traitement actuel, le praziquantel, qui stupéfie et détruit les vis sans fin tout en activant des doses inférieures et moins fréquentes avec le potentiel pour la tolérabilité améliorée. Ceci peut permettre un accès plus grand d'un thérapeutique aux patients affectés.

Un candidat de médicament pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Peter Sazani, Ph.D., directeur exécutif de développement préclinique
AVI BioPharma, Bothell, Washington.

La dystrophie musculaire de Duchenne est un type de dystrophie musculaire hérité et rapidement graduel affectant approximativement 1 dans 3.500 naissances mâles mondiales. Cette collaboration vise à développer un composé qui traiterait un sous-groupe de patients avec une mutation spécifique responsable de la dystrophie musculaire de Duchenne. L'équipe vérifiera également l'installation générale de cette technologie novatrice de plate-forme de demande de règlement.

Un traitement pharmacologique pour la demande de règlement de la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune.
Bruce C. Trapnell, M.D., professeur de médecine de Francis R. Luther et pédiatrie
Fondation médicale de Centre-Recherche d'hôpital pour enfants de Cincinnati, Cincinnati, Ohio.

La protéinose alvéolaire pulmonaire est une affection pulmonaire rare caractérisée par l'habillage d'un matériau granuleux dans les poches aérien des poumons qui occasionne des difficultés respiratoires et peut avoir comme conséquence l'insuffisance respiratoire dans de rares cas. La protéine thérapeutique qui est le sujet de cette collaboration sera développée comme traitement inhalé.

TRND a déterminé les étapes caractéristique caractéristique pour que chaque projet suive le progrès et pour permet les projets qui ne réalisent pas des étapes pendant le calendrier déterminé à mettre fin, de ce fait permettant à d'autres candidats prometteurs de suivre le programme. Un projet serait mis fin, par exemple, si la demande de règlement neuve ne montre pas l'efficacité dans des modèles animaux, explique la toxicité dans le contrôle préclinique, ou s'avère ne pas avoir la biodisponibilité nécessaire, la quantité de médicament absorbée par le fuselage.

« L'objectif de TRND est de travailler attentivement avec des associés de projet pour réaliser les étapes scientifiques que nous espérons produirons des demandes de règlement mal nécessaires pour des populations des patients de mal desservi. » John McKew Ph.D., responsable de la succursale thérapeutique du développement de NCTT et directeur de ledit NHGRI de TRND.

Sous le modèle de fonctionnement de collaboration de TRND, les associés de projet ne reçoivent pas des concessions. Au lieu de cela, les associés forment les équipes projet communes avec TRND et reçoivent le support en espèces des scientifiques de développement de médicament de TRND, du laboratoire et des moyens de contrat.

Les demandes de règlement potentielles sont développées et modifiées comme nécessaire pour les prendre par les nombreuses opérations du processus de développement préclinique. Pour les projets qui ne progressent pas au delà d'une étape et sont mis fin, des efforts seront effectués pour comprendre les raisons de la défaillance, d'améliorer notre compréhension du processus de développement de médicament et d'améliorer ainsi son rendement. Des projets de TRND sont pris seulement à la remarque à l'étude auquel ils peuvent attirer le financement extérieur ; au delà de cette remarque l'associé prend le projet par le reste du procédé clinique de développement et d'autorisation réglementaire.