Ricercatori per cominciare i progetti di sviluppo della droga per le malattie rare e trascurate

I ricercatori cominceranno i progetti di sviluppo della droga per le malattie rare e trascurate che comprendono i trattamenti potenziali per un disordine osteomuscolare, un disordine conoscitivo di disfunzione, un virus che pregiudica il sistema nervoso centrale dei neonati, un'infezione del verme parassitario, un modulo della distrofia muscolare e un'affezione polmonare rara. I sei nuovi progetti fa parte degli istituti nazionali della terapeutica della salubrità per il programma raro e trascurato di malattie (TRND).

“Questi progetti rinforzano l'impegno di NIH alla ricerca di traduzione e la necessità accelerare i nuovi trattamenti potenziali che avvantaggiano i pazienti con le malattie rare e trascurate,„ hanno detto Direttore Francis S. Collins, M.D. di NIH, Ph.D. “è meraviglioso che gli scienziati di TRND ed i loro collaboratori possono avanzare tali progetti di promessa che possono avere bloccato altrimenti rimanente dovuto una mancanza di risorse scientifiche o fiscali.„

Il congresso ha creato il programma di TRND per facilitare lo sviluppo di nuove droghe per le malattie rare e trascurate. TRND colma l'ampia lacuna nella competenza e nelle risorse che esiste spesso fra le scoperte di ricerca di base e la messa a punto ed il collaudo di nuove droghe nei soggetti umani. Poichè sviluppa i nuovi trattamenti, TRND egualmente conduce la ricerca puntata su migliorando il processo di sviluppo della droga. Contrariamente agli sforzi di sviluppo convenzionali della droga, TRND pubblicherà i successi e gli errori in moda da potere trarre giovamento la più vasta Comunità per lo Sviluppo della droga dal lavoro fatto.

Per sviluppare le nuove medicine, TRND stabilisce le associazioni con i gruppi di pressione accademici, di governo, biofarmaceutici e pazienti. TRND ed i sui collaboratori mettono a fuoco sull'ottimizzazione e sullo sviluppo preclinico di nuove droghe, come stato necessario, avanzante li da Food and Drug Administration (FDA) d'investigazione, approvazione al primo, test clinici inumani della nuovo-droga.

Tipicamente, l'indice di successo per tali progetti è basso, con 80 - 90 per cento dei progetti che vengono a mancare nella fase preclinica e che non la fanno mai ai test clinici. Questa fase dello sviluppo della droga è chiamata “la valle della morte.„

TRND ha cominciato cinque progetti pilota per stabilire il prova-de-principio e le norme di funzionamento per il programma presto dopo che è stato stabilito nel 2009. Quei progetti comprendono i trattamenti potenziali per il tipo neurodegenerative C del Niemann-Martello pneumatico di malattia, l'inclusione ereditaria di disordine neuromuscolare myopathy, l'anemia drepanocitica di disordine di sangue, un cancro di sangue raro conosciuto come la leucemia linfocitaria cronica e la schistosomiasi e l'anchilostoma di malattie del verme parassitario. La leucemia linfocitaria cronica ed i progetti dell'anemia drepanocitica recentemente hanno ricevuto la nuova approvazione d'investigazione della droga da FDA e sono nei test clinici.

All'inizio di quest'anno, TRND ha approvato i sui primi quattro progetti di sviluppo della droga dalla sua sollecitazione iniziale. Mettono a fuoco sui nuovi trattamenti potenziali per la distrofia muscolare di Duchenne, un disordine degenerante del muscolo; il sindrome dell'x fragile, più il terreno comunale ha ereditato il modulo delle inabilità conoscitive ed inerenti allo sviluppo; meningite criptococcica, una malattia fungosa contagiosa; e leucemia obbligatoria di fattore di memoria, un sangue raro e cancro del midollo osseo.

“TRND seleziona i progetti basati sul loro potenziale di entrare in avanti nelle prove umane e di trasformare la cura paziente nelle malattie per cui c'è poca o nessuna terapia,„ ha detto Christopher P. Austin, M.D., Direttore scientifico del centro di NIH per terapeutica di traduzione, che sorveglia TRND ed è amministrata dall'istituto di ricerca nazionale del genoma umano (NHGRI). “Mentre tali progetti sono ad alto rischio, le opportunità scientifiche ed i bisogni medici sono coercitivi. Dopo l'esame scientifico rigoroso, i nuovi progetti sono stati selezionati per massimizzare la possibilità di successo ed insegnarci le lezioni generalizzabili importanti circa la malattia rara e trascurata droghi lo sviluppo.„

Gli ultimi progetti di TRND, gli approvati dal consiglio di consulenza dell'istituto nazionale dei disordini neurologici e del colpo (NINDS) a nome di NIH e dei ricercatori principali di collaborazione sono:

Un composto dell'inibitore per il trattamento del progressiva dei ossificans di fibrodysplasia.
Kenneth D. Bloch, M.D., William T.G. Morton il professor di anestesia
Facoltà di medicina di Harvard, policlinico di Massachusetts, Boston.

Il progressiva dei ossificans di Fibrodysplasia è un disordine ereditato raro dove il muscolo ed il tessuto connettivo quali i tendini ed i legamenti sono sostituiti gradualmente dall'osso. Il composto in sviluppo ha indicato l'efficacia in un modello di malattia del mouse.

Terapia innovatrice per il trattamento della carenza del trasportatore della creatina.
Rick Hawkins, direttore generale
Lumos Pharma, Inc., Austin, il Texas.

La carenza del trasportatore della creatina si presenta da una mutazione in un gene del trasportatore della creatina che impedisce il trasporto dei livelli sufficienti di creatina al cervello e dei risultati nel disordine conoscitivo di funzione. Il composto di cavo è stato valutato in mouse con la carenza del trasportatore della creatina ed è stato provocato il metabolismo migliore del cervello e la funzione conoscitiva.

Un composto per il trattamento del virus Herpes simplex neonatale.
David W. Kimberlin, M.D., il professor di pediatria
L'università di Alabama a Birmingham.

Il virus Herpes simplex neonatale è un'infezione trasmessa dalla madre al bambino durante il parto. Negli studi preliminari, il composto del candidato che sarà avanzato da questa attività antierpetica di manifestazioni del gruppo e può penetrare il sistema nervoso centrale. Questo composto ha ricevuto il supporto di lunga durata dello sviluppo dall'istituto nazionale dell'allergia e delle malattie infettive, compreso il finanziamento del test clinico corrente che collaborerà molto attentamente con TRND.

Sviluppo di un composto deuterio-modificato per il trattamento di schistosomiasi.
Julie F. Liu, Ph.D., Direttore, gestione di ricerca
Concerto Pharmaceuticals Inc., Lexington, Massachusetts.

La schistosomiasi è una malattia tropicale trascurata causata dai vermi parassitari dello Schistosoma che affligge più di 200 milione di persone universalmente. La malattia può causare l'anemia, la diarrea, l'emorragia interna e/o il danno severi dell'organo. Le malattie trascurate sono circostanze che infliggono i carichi severi di salubrità sulla gente più povera del mondo. Questo progetto mira a produrre i composti che conservano gli effetti antiparassitari positivi del trattamento corrente, praziquantel, che stordisce ed uccide i vermi mentre permette alle dosi più basse e meno frequenti con potenziale per la tollerabilità migliore. Ciò può permettere il più vasto accesso di un terapeutico ai pazienti commoventi.

Un candidato della droga per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Peter Sazani, Ph.D., direttore esecutivo di sviluppo preclinico
AVI BioPharma, Bothell, Washington

La distrofia muscolare di Duchenne è un modulo ereditato e rapido progressivo della distrofia muscolare che pregiudica circa 1 in 3.500 nascite maschii universalmente. Questa collaborazione mira a sviluppare un composto che curerebbe un sottogruppo di pazienti con una mutazione specifica responsabile della distrofia muscolare di Duchenne. Il gruppo egualmente studierà l'utilità generale di questa tecnologia innovatrice della piattaforma del trattamento.

Una terapia farmacologica per il trattamento della proteinosi alveolare polmonare autoimmune.
Bruce C. Trapnell, M.D., il professor di Francis R. Lutero di medicina e di pediatria
Fondamenta mediche di Centro-Ricerca dell'ospedale pediatrico di Cincinnati, Cincinnati, Ohio.

La proteinosi alveolare polmonare è un'affezione polmonare rara caratterizzata dall'accumulazione di un materiale granulare nei sacchi di aria dei polmoni che causa le difficoltà respiranti e può provocare l'arresto respiratorio in rari casi. La proteina terapeutica che è l'argomento di questa collaborazione sarà sviluppata come terapia inalata.

TRND ha stabilito dalle le pietre miliari guidate da dati affinchè ogni progetto tenga la carreggiata il progresso e per permettere i progetti che non raggiungono le pietre miliari nel calendario stabilito da terminare, così permettenti che altri candidati di promessa seguano il programma. Un progetto sarebbe terminato, per esempio, se il nuovo trattamento non riesce a mostrare l'efficacia nei modelli animali, dimostra la tossicità in prova preclinica, o è trovato per non avere la biodisponibilità necessaria, la quantità di droga assorbente dall'ente.

“Lo scopo di TRND è di lavorare molto attentamente con i partner del progetto per raggiungere le pietre miliari scientifiche che speriamo produrremo i trattamenti male necessari per le popolazioni pazienti underserved.„ Ph.D. del John McKew di NHGRI detto, capo del ramo terapeutico dello sviluppo di NCTT e Direttore di TRND.

Nell'ambito del modello operativo di collaborazione di TRND, i partner del progetto non sono sovvenzionati. Invece, i partner formano il personale addetto al programma unito con TRND e ricevono il supporto in contanti dagli scienziati dello sviluppo della droga di TRND, dal laboratorio e dalle risorse del contratto.

I trattamenti potenziali sono sviluppati e modificati come necessario per catturarli con i molti punti del processo di sviluppo preclinico. Per i progetti che non riescono a progredire oltre una pietra miliare e sono terminati, gli sforzi saranno fatti per capire le ragioni per omissione, di migliorare la nostra comprensione del processo di sviluppo della droga e di migliorare così il suo risparmio di temi. I progetti di TRND sono catturati soltanto al punto in via di sviluppo a cui possono attirare il finanziamento esterno; oltre questo punto il partner cattura il progetto con il resto dello sviluppo clinico e del trattamento di approvazione regolatrice.