Pesquisadores para começar projectos de desenvolvimento da droga para doenças raras e negligenciadas

Os Pesquisadores começarão projectos de desenvolvimento da droga para as doenças raras e negligenciadas que incluem tratamentos potenciais para uma desordem osteomuscular, uma desordem cognitiva da deficiência orgânica, um vírus que afecte o sistema nervoso central de neonatos, uma infecção do sem-fim parasítico, um formulário da distrofia muscular e uma doença pulmonar rara. Os seis projectos novos são parte dos Institutos Nacionais da Terapêutica de Saúde para o programa Raro e Negligenciado das Doenças (TRND).

“Estes projectos reforçam o comprometimento de NIH à pesquisa translational e a necessidade acelerar os tratamentos novos potenciais que beneficiam pacientes com doenças raras e negligenciadas,” disseram o Director Francis S. Collins de NIH, M.D., Ph.D. “É maravilhoso que os cientistas de TRND e seus colaboradores podem avançar tais projectos prometedores que podem ter parado de outra maneira restante devido a uma falta de recursos científicos ou fiscais.”

O Congresso criou o programa de TRND para facilitar a revelação de drogas novas para doenças raras e negligenciadas. TRND constrói uma ponte sobre a diferença larga na experiência e nos recursos que existe frequentemente entre descobertas da investigação básica e a revelação e o teste de drogas novas em assuntos humanos. Porque desenvolve tratamentos novos, TRND igualmente conduz a pesquisa visada melhorando o processo de revelação da droga. Em contraste com esforços de revelação convencionais da droga, TRND publicará sucessos e falhas de modo que a Comunidade para o Desenvolvimento mais larga da droga possa tirar proveito do trabalho feito.

Para desenvolver medicinas novas, TRND estabelece parcerias com grupos de pressão académicos, do governo, biofarmaceuticos e pacientes. TRND e seus colaboradores centram-se sobre a optimização e a revelação pré-clínica das drogas novas, como necessário, avançando as de Food and Drug Administration (FDA) de investigação, aprovação ao primeiro, ensaios clínicos inumanos da novo-droga.

Tipicamente, a taxa de êxito para tais projectos é baixa, com 80 a 90 por cento dos projectos que falham na fase pré-clínica e nunca que fazem a aos ensaios clínicos. Esta fase da revelação da droga é chamada o “Vale da Morte.”

TRND começou cinco projectos piloto estabelecer logo o prova--princípio e os protocolos de funcionamento para o programa depois que se estabeleceu em 2009. Aqueles projectos incluem tratamentos potenciais para o tipo neurodegenerative C da Niemann-Picareta da doença, o corpo de inclusão hereditário da desordem neuromuscular myopathy, a doença da célula falciforme da desordem de sangue, um cancro de sangue raro conhecido como a leucemia lymphocytic crônica, e o schistosomiasis e o ancilóstomo das doenças do sem-fim parasítico. A leucemia lymphocytic crônica e os projectos da doença da célula falciforme recentemente têm recebido a aprovação nova de investigação da droga do FDA e estão nos ensaios clínicos.

No começo desse ano, TRND aprovou seus primeiros quatro projectos de desenvolvimento da droga de sua solicitação inicial. Centram-se sobre tratamentos novos potenciais para a distrofia muscular de Duchenne, uma desordem degenerativo do músculo; a síndrome frágil de X, mais a terra comum herdou o formulário de inabilidades cognitivas e desenvolventes; meningite cryptococcal, uma doença fungosa infecciosa; e leucemia obrigatória do factor do núcleo, um sangue raro e cancro da medula.

“TRND selecciona os projectos baseados em seu potencial mover-se para a frente em experimentações humanas e transformar o assistência ao paciente nas doenças para que há quase nenhuma terapia,” disse Christopher P. Austin, M.D., director científico do Centro de NIH para a Terapêutica Translational, que vigia TRND e é administrada pelo Instituto de Investigação Nacional do Genoma Humano (NHGRI). “Quando tais projectos forem de alto risco, as oportunidades científicas e as necessidades médicas estão obrigando. Após a revisão científica rigorosa, os projectos novos foram seleccionados para maximizar a oportunidade de êxito e para ensinar-nos lições que se pode generalizar importantes sobre a doença rara e negligenciada drogue a revelação.”

Os projectos os mais atrasados de TRND, os aprovados pelo Conselho Assessor do Instituto Nacional de Desordens Neurológicas e do Curso (NINDS) em nome de NIH, e dos investigador principais de colaboração são:

Um composto do inibidor para o tratamento do progressiva dos ossificans do fibrodysplasia.
Kenneth D. Bloch, M.D., William T.G. Morton Professor da Anestesia
Faculdade de Medicina de Harvard, Hospital Geral de Massachusetts, Boston.

O progressiva dos ossificans de Fibrodysplasia é uma desordem herdada rara onde o músculo e o tecido conjuntivo tal como os tendões e os ligamentos sejam substituídos gradualmente pelo osso. O composto em desenvolvimento mostrou a eficácia em um modelo da doença do rato.

Terapia Nova para o tratamento da deficiência do transportador da creatina.
Rick Hawkins, Director Geral
Lumos Pharma, Inc., Austin, Texas.

A deficiência do transportador da Creatina ocorre de uma mutação em um gene do transportador da creatina que impeça o transporte de suficientes níveis de creatina ao cérebro e de resultados na desordem cognitiva da função. O composto de chumbo foi avaliado nos ratos com deficiência do transportador da creatina e conduzido ao metabolismo melhorado do cérebro e à função cognitiva.

Um composto para o tratamento do vírus de palavra simples de herpes neonatal.
David W. Kimberlin, M.D., Professor da Pediatria
A Universidade de Alabama em Birmingham.

O vírus de palavra simples de herpes Neonatal é uma infecção transmitida da matriz à criança durante o parto. Em estudos preliminares, o composto do candidato que será avançado por esta actividade anta-herpético das mostras do grupo e pode penetrar o sistema nervoso central. Este composto recebeu o apoio de longa data da revelação pelo Instituto Nacional da Alergia e de Doenças Infecciosas, incluindo o financiamento do ensaio clínico actual que colaborará intimamente com o TRND.

Revelação de um composto deutério-alterado para o tratamento do Schistosomiasis.
Julie F. Liu, Ph.D., Director, Gestão de Pesquisa
Concerto Pharmaceuticals Inc., Lexington, Massa.

O Schistosomiasis é uma doença tropical negligenciada causada por sem-fins parasíticos do Schistosoma que aflija mais de 200 milhões de pessoas no mundo inteiro. A doença pode causar a anemia severa, a diarreia, o sangramento interno e/ou o dano do órgão. As doenças Negligenciadas são as circunstâncias que impor cargas severas da saúde nos povos os mais deficientes do mundo. Este projecto aponta produzir os compostos que retêm os efeitos antiparasitários positivos do tratamento actual, o praziquantel, que aturde e mata os sem-fins ao permitir doses mais baixo e menos freqüentes com potencial para a tolerabilidade melhorada. Isto pode permitir um acesso mais largo de um terapêutico aos pacientes afetados.

Um candidato da droga para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Peter Sazani, Ph.D., Director Executivo da Revelação Pré-clínica
AVI BioPharma, Bothell, Washington.

A distrofia muscular de Duchenne é um formulário herdado, ràpida progressivo da distrofia muscular que afeta aproximadamente 1 em 3.500 nascimentos masculinos no mundo inteiro. Esta colaboração aponta desenvolver um composto que trate um subgrupo de pacientes com uma mutação específica responsável para a distrofia muscular de Duchenne. A equipe igualmente investigará o serviço público geral desta tecnologia inovativa da plataforma do tratamento.

Uma terapia farmacológica para o tratamento do proteinosis alveolar pulmonar auto-imune.
Bruce C. Trapnell, M.D., Professor de Francis R. Luther da Medicina e da Pediatria
Fundação Médica da Centro-Pesquisa do Hospital de Crianças de Cincinnati, Cincinnati, Ohio.

O proteinosis alveolar Pulmonar é uma doença pulmonar rara caracterizada pelo acúmulo de um material granulado nos sacos de ar dos pulmões que cause dificuldades de respiração e possa conduzir à falha respiratória em casos raros. A proteína terapêutica que é o assunto desta colaboração será desenvolvida como uma terapia inalada.

TRND estabeleceu marcos miliários dados-conduzidos para cada projecto ao progresso da trilha e permite os projectos que não conseguem marcos miliários no marco temporal estabelecido a ser terminado, assim permitindo que outros candidatos prometedores incorporem o programa. Um projecto seria terminado, por exemplo, se o tratamento novo não mostra a eficácia nos modelos animais, demonstra a toxicidade no teste pré-clínico, ou é encontrado para não ter a disponibilidade biológica necessário, a quantidade de droga absorvida pelo corpo.

“O objetivo de TRND é trabalhar pròxima com sócios do projecto para conseguir os marcos miliários científicos que nós esperamos produziremos tratamentos ruim necessários para populações pacientes underserved.” o John McKew Ph.D., chefe do Ramo Terapêutico da Revelação de NCTT e director de NHGRI dito de TRND.

Sob o modelo operacional colaborador de TRND, os sócios do projecto não recebem concessões. Em Lugar De, os sócios formam equipes de projecto comum com TRND e recebem o apoio em-amável dos cientistas da revelação da droga de TRND, do laboratório e dos recursos do contrato.

Os tratamentos potenciais são desenvolvidos e alterados como necessário para tomá-los com muitas etapas do processo de revelação pré-clínico. Para os projectos que não progridem além de um marco miliário e são terminados, os esforços serão feitos para compreender as razões para a falha, melhorar nossa compreensão do processo de revelação da droga e melhorar assim sua eficiência. Os projectos de TRND são tomados somente ao ponto durante o processo de desenvolvimento em que podem atrair o financiamento exterior; além deste ponto o sócio toma o projecto com o restante do processo clínico da revelação e de aprovação reguladora.

Source: Instituto de Investigação do Genoma Humano de NIH/National