Investigadores para comenzar los proyectos de desarrollo de la droga para las enfermedades raras y descuidadas

Los Investigadores comenzarán los proyectos de desarrollo de la droga para las enfermedades raras y descuidadas que incluyen los tratamientos potenciales para un desorden musculoesquelético, un desorden cognoscitivo de la disfunción, un virus que afecte al sistema nervioso central de recién nacidos, a una infección del tornillo sin fin parásito, a un formulario de la distrofia muscular y a una enfermedad pulmonar rara. Los seis nuevos proyectos son parte de los Institutos Nacionales de la Terapéutica de la Salud para el programa Raro y Descuidado de las Enfermedades (TRND).

“Estos proyectos refuerzan la consolidación de NIH a la investigación de translación y la necesidad de acelerar los nuevos tratamientos potenciales que benefician a pacientes con enfermedades raras y descuidadas,” dijeron a Director Francisco S. Collins, M.D. de NIH, Ph.D. “Es maravilloso que los científicos de TRND y sus colaboradores pueden avance tales proyectos prometedores que puedan tener parada de otra manera sigua habiendo debido a una falta de recursos científicos o fiscales.”

El Congreso creó el programa de TRND para facilitar el revelado de las nuevas drogas para las enfermedades raras y descuidadas. TRND llena el vacío amplio en la experiencia y los recursos que existe a menudo entre los descubrimientos de la investigación básica y el revelado y la prueba de nuevas drogas en temas humanos. Pues desarrolla nuevos tratamientos, TRND también conducto la investigación dirigida mejorando el proceso de desarrollo de la droga. En contraste con esfuerzos de revelado convencionales de la droga, TRND publicará éxitos e incidentes de modo que la Comunidad para el Desarrollo más amplia de la droga pueda beneficiarse del trabajo hecho.

Para desarrollar nuevo remedio, TRND establece sociedades con los grupos de presión del academic, del gobierno, biopharmaceutical y pacientes. TRND y sus colaboradores se centran en la optimización y el revelado preclínico de las nuevas drogas, según las necesidades, avance las de Food and Drug Administration (FDA) de investigación, aprobación de la nuevo-droga a primero, las juicios clínicas inhumanas.

Típicamente, el índice de éxito para tales proyectos es inferior, con el 80 a 90 por ciento de proyectos que fallan en la fase preclínica y nunca que la hacen a las juicios clínicas. Este escenario del revelado de la droga se llama la “Lima Hoya de la Muerte.”

TRND comenzó cinco proyectos pilotos de establecer el prueba-de-principio y los protocolos operatorios para el programa pronto después de que fuera establecido en 2009. Esos proyectos incluyen los tratamientos potenciales para el tipo neurodegenerative C de la Niemann-Selección de la enfermedad, el cuerpo de partícula extraña hereditario del desorden neuromuscular myopathy, la anemia de células falciformes del desorden de sangre, un cáncer de sangre raro conocido como leucemia linfocítica crónica, y la esquistosomiasis y el anquilostoma de las enfermedades del tornillo sin fin parásito. La leucemia linfocítica crónica y los proyectos de la anemia de células falciformes han recibido la nueva aprobación de investigación de la droga del FDA y están recientemente en juicios clínicas.

A principios de este año, TRND aprobó sus primeros cuatro proyectos de desarrollo de la droga de su solicitación inicial. Se centran en los nuevos tratamientos potenciales para la distrofia muscular de Duchenne, un desorden degenerativo del músculo; el síndrome frágil de X, el campo común heredó más el formulario de incapacidades cognoscitivas y de desarrollo; meningitis cryptococcal, una enfermedad fungicida infecciosa; y leucemia obligatoria del factor de la base, una sangre rara y cáncer de la médula.

“TRND selecciona los proyectos basados en su potencial de trasladarse hacia adelante a juicios humanas y de transformar atención a los pacientes en las enfermedades para las cuales hay poco o nada de terapia,” dijo a Christopher P. Austin, M.D., director científico del Centro de NIH para la Terapéutica De Translación, que supervisa TRND y es administrada por el Instituto de Investigación Nacional del Genoma Humano (NHGRI). “Mientras Que tales proyectos son de alto riesgo, las oportunidades científicas y las necesidades médicas están obligando. Después de revista científica rigurosa, los nuevos proyectos fueron seleccionados para maximizar la oportunidad de éxito y enseñarnos a lecciones generalizables importantes sobre enfermedad rara y descuidada drogue el revelado.”

Los últimos proyectos de TRND, los aprobados del Consejo Asesor del Instituto Nacional de Desordenes Neurológicos y del Recorrido (NINDS) en nombre de NIH, y de los investigadores principales de colaboración son:

Una pasta del inhibidor para el tratamiento del progressiva de los ossificans del fibrodysplasia.
Kenneth D. Bloch, M.D., Guillermo T.G. Morton Profesor de la Anestesia
Facultad de Medicina de Harvard, Hospital General de Massachusetts, Boston.

El progressiva de los ossificans de Fibrodysplasia es un desorden heredado raro donde el músculo y el tejido conectivo tal como tendones y ligamentos son reemplazados gradualmente por el hueso. La pasta en fase de desarrollo ha mostrado eficacia en un modelo de la enfermedad del ratón.

Terapia Nueva para el tratamiento de la deficiencia del transportador de la creatina.
Rick Hawkins, Director General
Lumos Pharma, Inc., Austin, Tejas.

La deficiencia del transportador de la Creatina ocurre de una mutación en un gen del transportador de la creatina que prevenga el transporte de suficientes niveles de creatina al cerebro y de resultados en desorden cognoscitivo de la función. La pasta de terminal de componente se ha evaluado en ratones con deficiencia del transportador de la creatina y se ha dado lugar a metabolismo mejorado del cerebro y a la función cognoscitiva.

Una pasta para el tratamiento del virus neonatal del herpes simple.
David W. Kimberlin, M.D., Profesor de la Pediatría
La Universidad de Alabama en Birmingham.

El virus Neonatal del herpes simple es una infección transmitida de molde-madre al niño durante parto. En estudios preliminares, la pasta del candidato que avance por esta actividad antiherpética de las demostraciones del grupo y puede penetrar el sistema nervioso central. Esta pasta ha recibido el prolongado soporte del revelado por el Instituto Nacional de la Alergia y de Enfermedades Infecciosas, incluyendo el financiamiento de la juicio clínica actual que colaborará de cerca con TRND.

Revelado de una pasta deuterio-modificada para el tratamiento de la Esquistosomiasis.
Julia F. Liu, Ph.D., Director, Administración de Investigación
CoNCERT Pharmaceuticals Inc., Lexington, Massachusetts.

La Esquistosomiasis es una enfermedad tropical descuidada causada por los tornillos sin fin parásitos del Schistosoma que aflige más de 200 millones de personas de por todo el mundo. La enfermedad puede estropear anemia severa, diarrea, la extracción de aire interna y/o el órgano. Las enfermedades Descuidadas son las condiciones que infligen cargas severas de la salud en la gente más pobre del mundo. Este proyecto apunta producir las pastas que conservan los efectos antiparásitos positivos del tratamiento actual, el praziquantel, que aturde y mata a los tornillos sin fin mientras que activa dosis más inferiores y menos frecuentes con el potencial para la tolerabilidad mejorada. Esto puede permitir un acceso más amplio de un terapéutico a los pacientes afectados.

Un candidato de la droga al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Peter Sazani, Ph.D., Director Ejecutivo del Revelado Preclínico
AVI BioPharma, Bothell, Washington.

La distrofia muscular de Duchenne es un formulario heredado, rápidamente progresivo de la distrofia muscular que afecta a aproximadamente 1 en 3.500 nacimientos masculinos por todo el mundo. Esta colaboración apunta desarrollar una pasta que trataría a un subgrupo de pacientes con una mutación específica responsable de la distrofia muscular de Duchenne. Las personas también investigarán el utilitario general de esta tecnología innovadora de la plataforma del tratamiento.

Una terapia farmacológica para el tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar autoinmune.
Bruce C. Trapnell, M.D., Profesor de Medicina de Francisco R. Luther y Pediatría
Asiento Médico de la Centro-Investigación del Hospital de Niños de Cincinnati, Cincinnati, Ohio.

La proteinosis alveolar Pulmonar es una enfermedad pulmonar rara caracterizada por la acumulación de un material granoso en los sacos de aire de los pulmones que cause dificultades de respiración y pueda dar lugar a incidente respiratorio en casos raros. La proteína terapéutica que es el tema de esta colaboración será desarrollada como terapia inhalada.

TRND ha establecido las piedras miliarias dato-impulsadas para cada proyecto al progreso del carril y permite los proyectos que no logran piedras miliarias en el calendario establecido que se terminará, así permitiendo que otros candidatos prometedores incorporen el programa. Un proyecto sería terminado, por ejemplo, si el nuevo tratamiento no puede mostrar eficacia en los modelos animales, demuestra toxicidad en la prueba preclínica, o se encuentra para no tener la biodisponibilidad necesaria, la cantidad de droga absorbente por el cuerpo.

“La meta de TRND es trabajar de cerca con los socios del proyecto para lograr las piedras miliarias científicas que esperamos produciremos los tratamientos malo necesarios para las poblaciones de pacientes underserved.” Juan McKew Ph.D., jefe de la Ramificación Terapéutica del Revelado de NCTT y director de NHGRI dicho de TRND.

Bajo modelo operativo colaborativo de TRND, los socios del proyecto no reciben concesiones. En Lugar, los socios forman a las personas de proyecto común con TRND y reciben el soporte en especie de científicos del revelado de la droga de TRND, de laboratorio y de recursos del contrato.

Los tratamientos potenciales se desarrollan y se modifican según las necesidades para tomarlos con los muchos pasos de progresión del proceso de desarrollo preclínico. Para los proyectos que no pueden progresar más allá de una piedra miliaria y se terminan, los esfuerzos serán hechos de entender las razones del incidente, de mejorar nuestra comprensión del proceso de desarrollo de la droga y de mejorar así su eficiencia. Los proyectos de TRND se llevan solamente la punta en el revelado en el cual pueden atraer el financiamiento exterior; más allá de esta punta el socio toma el proyecto con el resto del proceso clínico del revelado y de aprobación reglamentaria.

Fuente: Instituto de Investigación del Genoma Humano de NIH/National