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Il LB-205 di Lixte mostra il potenziale terapeutico contro la malattia di Gaucher

Un articolo nella prima edizione (12 dicembre 2011) degli atti dell'Accademia nazionale delle scienze U.S.A., riferiti la droga d'investigazione di quel Lixte, LB-205, è stato indicato per avere potenziale terapeutico in un modello del laboratorio della malattia di Gaucher (http://www.pnas.org/content/early/2011/12/08/1119181109.full.pdf+html).

John Kovach, MD, fondatore e Presidente di Lixte ha detto, “questo è un uso novello della classe di droghe conosciute come gli inibitori di deacetylase dell'istone (HDACi). HDACi è stato usato clinicamente soprattutto come i trattamenti anticancro. A nostra conoscenza, questo è la prima volta HDACi è stato indicato per avere potenziale terapeutico in un modello della malattia di Gaucher. Eravamo piacevoli che l'efficacia di LB-205 ha paragonato favorevole ad un HDACi clinicamente approvato.  Il trattamento primario per molti pazienti di malattia di Gaucher è iniezione dell'enzima, glucocerebrosidasi, che fa diminuire la capitalizzazione tossica del glucocerebroside in molti tessuti. Purtroppo, in alcuni pazienti, il cervello è influenzato significativamente tramite capitalizzazione di glucocerebroside e l'enzima iniettato entra prontamente nel cervello. Sebbene l'efficacia di HDACi per il trattamento di Gaucher resti provare negli studi clinici, la scoperta è intrigante perché un certo HDACi, come LB-205, penetra il cervello e può essere efficace dato per via orale piuttosto che l'iniezione, semplificando la gestione a lungo termine.„

Source:

Lixte Biotechnology Holdings, Inc.