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Centre pour la recherche de FUITE et soins cliniques à BWH de conduire l'essai clinique de médicament de combinaison de la phase I

Le centre pour la recherche de FUITE et les soins cliniques à Brigham et à hôpital des femmes (BWH) a été attribué des $1 millions plus, concession de quatre ans du bureau de Ministère de la Défense des États-Unis des programmes de recherche médicaux congressionnel dirigés de financer leur travail sur le lymphangioleiomyomatosis (LAM). Ce travail sera effectué en partenariat avec Massachusetts General Hospital et le coeur, le poumon et l'institut nationaux de sang, Bethesda, DM.

La FUITE est une affection pulmonaire rare qui affecte des femmes presque exclusivement. Dans la FUITE, le tissu de poumon normal est graduel détruit. La FUITE peut également se produire chez les femmes avec un composé appelé de sclérose tubéreuse de syndrome génétique (TSC), qui entraîne des tumeurs dans différentes parties du fuselage, telles que la peau, le cerveau et les reins.

La FUITE affecte habituellement sain, non fumeur, des jeunes femmes, selon Elizabeth Henske, DM, directeur du centre pour la recherche de FUITE et les soins cliniques. Les sympt40mes, tels que le manque du souffle, commencent souvent vers la fin de 20s, et peuvent empirer avec la grossesse. La FUITE peut mener à l'effondrement de poumon, à la dépendance de l'oxygène, au besoin de greffe de poumon, et même à la mort dans le jeune âge adulte.

Le centre emploiera les fonds pour conduire un test clinique de la phase I pour déterminer la sécurité d'une combinaison de deux médicaments pour soigner des patients avec la FUITE. Les médicaments qui seront vérifiés sont hydroxychloroquine et sirolimus. Les patients seront différentes doses données des médicaments à découvrir qui sont considérés sûrs et efficaces. En plus de déterminer la sécurité, les chercheurs évalueront des effets du combo de médicament sur la fonction pulmonaire des patients, la capacité d'exercice, la taille de la tumeur de rein et la qualité de vie.

Indépendamment, la hydroxychloroquine et les sirolimus traitent différentes conditions. Le sirolimus est un médicament d'immunodépression qui est donné après greffe d'organe, alors que la hydroxychloroquine est employée pour traiter l'arthrite rhumatoïde et le lupus.

« Ce sera la première fois que cette association médicamenteuse a été vérifiée chez les femmes avec la FUITE, » a dit Henske. « Nous apprendrons si la combinaison [ceux-ci] de deux médicaments est sûre chez les femmes avec la FUITE. Dans notre travail dans le laboratoire, nous avons vu que cette combinaison des médicaments est plus efficace que l'un ou l'autre seul de médicament dans les modèles de la FUITE. »