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Concentri per la ricerca di FUGA e la cura clinica a BWH per condurre il test farmaceutico di combinazione di fase I

Il centro per la ricerca di FUGA e la cura clinica a Brigham ed all'ospedale delle donne (BWH) ha ricevuto un $1 milione più, concessione quadriennale dall'ufficio del dipartimento della difesa degli Stati Uniti dei programmi congressuale diretti di ricerca medica per costituire un fondo per il loro lavoro sul lymphangioleiomyomatosis (LAM). Questo lavoro sarà realizzato in società con il policlinico di Massachusetts ed il cuore, il polmone e l'istituto nazionali di sangue, Bethesda, Md.

La FUGA è un'affezione polmonare rara che pregiudica le donne quasi esclusivamente. Nella FUGA, il tessuto polmonare normale si distrugge progressivamente. La FUGA può anche accadere in donne con una sindrome genetica chiamata complesso tuberoso della sclerosi (TSC), che causa i tumori nelle parti del corpo differenti, quali l'interfaccia, il cervello ed i reni.

La FUGA pregiudica solitamente sano, non fumare, giovani donne, secondo Elizabeth Henske, MD, Direttore del centro per la ricerca di FUGA e la cura clinica. I sintomi, quale dispnea, cominciano spesso verso la fine di 20s e possono peggiorare con la gravidanza. La FUGA può piombo al collasso del polmone, alla dipendenza dell'ossigeno, all'esigenza di trapianto del polmone e perfino alla morte nella giovane età adulta.

Il centro userà i fondi per condurre un test clinico di fase I per determinare la sicurezza di una combinazione di due droghe per curare i pazienti con FUGA. Le droghe che saranno provate sono idrossiclorochina e sirolimus. I pazienti saranno dati le dosi differenti dei farmaci da scoprire che sono reputati sicuri ed efficaci. Oltre a determinare la sicurezza, i ricercatori valuteranno gli effetti della droga combinata sulla funzione polmonare dei pazienti, sulla capacità di esercizio, sulla dimensione di tumore del rene e sulla qualità di vita.

Indipendente, l'idrossiclorochina e il sirolimus trattano le circostanze differenti. Sirolimus è una droga di immunosoppressione che è data dopo trapianto dell'organo, mentre l'idrossiclorochina è usata per trattare l'artrite reumatoide ed il lupus.

“Questo sarà la prima volta che questa combinazione della droga è stata provata in donne con FUGA,„ ha detto Henske. “Impareremo se la combinazione [questi] di due droghe è sicura in donne con FUGA. Nel nostro lavoro in laboratorio, abbiamo veduto che questa combinazione di droghe è più efficace di qualsiasi droga da solo nei modelli di FUGA.„