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Centre para a pesquisa do LAM e o cuidado clínico em BWH para conduzir a fase mim experimentação da droga de combinação

O centro para a pesquisa do LAM e o cuidado clínico em Brigham e em hospital das mulheres (BWH) foi concedido uns $1 milhões positivos, concessão de quatro anos do escritório do Departamento de Defesa dos E.U. dos programas de investigação médica do congresso dirigidos para financiar seu trabalho no lymphangioleiomyomatosis (LAM). Este trabalho será executado em parceria com o Hospital Geral de Massachusetts e o coração, o pulmão e o instituto nacionais do sangue, Bethesda, DM.

O LAM é uma doença pulmonar rara que afecte mulheres quase exclusivamente. No LAM, o tecido de pulmão normal é destruído progressivamente. O LAM pode igualmente ocorrer nas mulheres com uma síndrome genética chamada o complexo tuberoso da esclerose (TSC), que causa tumores em partes diferentes do corpo, tais como a pele, o cérebro e os rins.

O LAM afecta geralmente saudáveis, não-fumo, jovens mulheres, de acordo com Elizabeth Henske, DM, director do centro para a pesquisa do LAM e o cuidado clínico. Os sintomas, tais como a falta de ar, começam frequentemente no final de 20s, e podem agravar-se com gravidez. O LAM pode conduzir ao colapso do pulmão, à dependência do oxigênio, à necessidade para a transplantação do pulmão, e mesmo à morte na idade adulta nova.

O centro usará os fundos para conduzir uma fase mim ensaio clínico para determinar a segurança de uma combinação de duas drogas tratar pacientes com o LAM. As drogas que serão testadas são hydroxychloroquine e sirolimus. Os pacientes serão dados doses diferentes das medicamentações a encontrar que são julgadas seguras e eficazes. Além do que a determinação da segurança, os pesquisadores avaliarão efeitos da droga combinado na função pulmonar dos pacientes, na capacidade do exercício, no tamanho de tumor do rim e na qualidade de vida.

Independente, o hydroxychloroquine e o sirolimus tratam circunstâncias diferentes. Sirolimus é uma droga do immunosuppression que esteja dada após a transplantação do órgão, quando o hydroxychloroquine for usado para tratar a artrite reumatóide e o lúpus.

“Isto será a primeira vez que esta combinação da droga estêve testada nas mulheres com o LAM,” disse Henske. “Nós aprenderemos se a combinação [estes] de duas drogas é segura nas mulheres com LAM. Em nosso trabalho no laboratório, nós vimos que esta combinação de drogas é mais eficaz do que uma ou outra droga apenas nos modelos do LAM.”