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Centre para la investigación de la FUGA y el cuidado clínico en BWH para conducto juicio de la droga de combinación de la fase I

El centro para la investigación de la FUGA y el cuidado clínico en Brigham y el hospital de las mujeres (BWH) se ha concedido $1 millones más, concesión de cuatro años de la oficina del Departamento de Defensa de los E.E.U.U. de los programas de investigación médica del congreso dirigidos para financiar su trabajo sobre lymphangioleiomyomatosis (LAM). Este trabajo será realizado en colaboración con el Hospital General de Massachusetts y el corazón, el pulmón y el instituto nacionales de la sangre, Bethesda, Md.

La FUGA es una enfermedad pulmonar rara que afecta a mujeres casi exclusivamente. En FUGA, el tejido pulmonar normal se destruye progresivamente. La FUGA puede también ocurrir en mujeres con un síndrome genético llamado el complejo tuberoso de la esclerosis (TSC), que causa tumores en diversas partes de la carrocería, tales como la piel, el cerebro y los riñones.

La FUGA afecta generalmente a mujeres sanas, no fumadoras, jovenes, según Elizabeth Henske, Doctor en Medicina, director del centro para la investigación de la FUGA y el cuidado clínico. Los síntomas, tales como falta de aire, comienzan a menudo a finales de 20s, y pueden empeorar con embarazo. La FUGA puede llevar al colapso del pulmón, a la dependencia del oxígeno, a la necesidad del trasplante del pulmón, e incluso a la muerte en edad adulta joven.

El centro utilizará los fondos para conducto una juicio clínica de la fase I para determinar el seguro de una combinación de dos drogas para tratar a pacientes con FUGA. Las drogas que serán probadas son hydroxychloroquine y sirolimus. Darán los pacientes diversas dosis de las medicaciones a descubrir que se juzgan seguras y eficaces. Además de determinar seguro, los investigadores evaluarán los efectos de la droga combinada sobre la función pulmonar de los pacientes, la capacidad del ejercicio, la talla de tumor del riñón y la calidad de vida.

Independientemente, el hydroxychloroquine y el sirolimus tratan diversas condiciones. Sirolimus es una droga de la immunosupresión que se da después del trasplante del órgano, mientras que el hydroxychloroquine se utiliza para tratar artritis reumatoide y lupus.

“Éste será la primera vez que esta combinación de la droga se ha probado en mujeres con FUGA,” dijo a Henske. “Aprenderemos si la combinación [éstos] de dos drogas es segura en mujeres con FUGA. En nuestro trabajo en el laboratorio, hemos visto que esta combinación de drogas es más efectiva que cualquier droga solamente en modelos de la FUGA.”