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Ultragenyx achève UX001 l'étude de la phase 1 sur la myopathie héréditaire de fuselage d'inclusion

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une société de biotechnologie s'est concentré sur des demandes de règlement se développantes pour des affections génétiques rares et ultra-rares, aujourd'hui annoncées que l'étude de la phase 1 d'UX001 pour la myopathie héréditaire de fuselage d'inclusion (HIBM) a été achevée.  UX001 est une formulation étendue de desserrage d'acide sialique destinée comme traitement de remontage de substrat pour HIBM, une maladie sévère et neuromusculaire provoquée par déficit acide sialique.  UX001 est le premier programme du pipeline de la compagnie pour entrer dans la clinique depuis sa fondation en 2010. Le bureau de FDA du développement de produit orphelin a accordé à la nomination orpheline de médicament pour UX001 pour la demande de règlement de HIBM.

« Ultragenyx continue à accomplir l'excellent progrès dans l'avancement et augmentant notre pipeline clinique de développement avec l'achèvement de notre première étude clinique, » a dit Emil D. Kakkis, DM, PhD, Président Directeur Général d'Ultragenyx. « Nous apprécions profondément la participation et le support enthousiaste de la communauté patiente de HIBM pour notre étude de la phase 1. Nous anticipons relâcher les résultats de cette étude dans les prochains couples des mois, et attendrons avec intérêt de présenter les caractéristiques se réunir scientifique en automne. Nous planification pour commencer un essai de la phase 2 de SA-ER dans les patients avec HIBM dans le deuxième trimestre de cette année. » 

L'étude clinique de la phase 1 a évalué la pharmacocinétique (PK) et la sécurité d'UX001 dans 28 patients de HIBM.  L'étude a vérifié cinq niveaux d'une dose unique différents dans chaque groupe de six sujets.   Les sujets ont alors subi la répétition dosant à quatre niveaux de dose plus de 7 jours pour déterminer la pharmacocinétique et la sécurité équilibrées des doses de répétition d'UX001.  Ultragenyx anticipe des caractéristiques de l'étude de la phase 1 en avril 2012.    

Source:

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.