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Ultragenyx termina UX001 lo studio di fase 1 sull'inclusione ereditaria myopathy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una società di biotecnologia ha messo a fuoco sui trattamenti di sviluppo per le malattie genetiche rare e ultra-rare, oggi annunciati che lo studio di fase 1 di UX001 per l'inclusione ereditaria myopathy (HIBM) è stato terminato.  UX001 è una formulazione estesa della versione di acido sialico progettata come terapia per HIBM, una malattia severa e neuromuscolare della sostituzione del substrato causata dalla carenza acida sialica.  UX001 è il primo programma dalla conduttura della società per entrare nella clinica dal suo fondare nel 2010. L'ufficio di FDA dello sviluppo di prodotti orfano ha accordato la designazione del medicinale orfano per UX001 per il trattamento di HIBM.

“Ultragenyx continua a realizzare i progressi eccellenti nell'avanzamento ed espandendo la nostra conduttura clinica di sviluppo con il completamento del nostro primo studio clinico,„ ha detto Emil D. Kakkis, il MD, il PhD, direttore generale di Ultragenyx. “Profondamente apprezziamo la partecipazione ed il supporto entusiasta della comunità paziente di HIBM per il nostro studio di fase 1. Prevediamo il rilascio dei risultati da questo studio presso il paio di mesi seguente ed aspetteremo con impazienza di presentare i dati una riunione scientifica nella caduta. Pianificazione iniziare una prova di fase 2 di SA-ER in pazienti con HIBM nel secondo trimestre di questo anno.„ 

Lo studio clinico di fase 1 ha valutato le farmacocinesi (PK) e la sicurezza di UX001 in 28 pazienti di HIBM.  Lo studio ha verificato cinque livelli d'una sola dose differenti in ogni gruppo di sei oggetti.   Gli oggetti poi hanno subito la ripetizione che dosa a quattro livelli di dose oltre i 7 giorni per stabilire le farmacocinesi dello costante-stato e la sicurezza delle dosi di ripetizione di UX001.  Ultragenyx prevede i dati dallo studio di fase 1 nell'aprile 2012.    

Source:

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.