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Ultragenyx termina UX001 o estudo da fase 1 no corpo de inclusão hereditário myopathy

Ultragenyx Farmacêutico Inc., uma empresa de biotecnologia centrou-se sobre os tratamentos tornando-se para desordens genéticas raras e ultra-raras, anunciados hoje que o estudo da fase 1 de UX001 para o corpo de inclusão hereditário myopathy (HIBM) estêve terminado.  UX001 é uma formulação prolongada da liberação do ácido sialic pretendida como uma terapia para HIBM, uma doença severa, neuromuscular da substituição da carcaça causada pela deficiência ácida sialic.  UX001 é o primeiro programa do encanamento da empresa para entrar na clínica desde seu fundar em 2010. O escritório do FDA da revelação de produtos órfão concedeu a designação órfão da droga para UX001 para o tratamento de HIBM.

“Ultragenyx continua a fazer o progresso excelente no avanço e expandindo nosso encanamento clínico da revelação com a conclusão de nosso primeiro estudo clínico,” disse Emil D. Kakkis, DM, PhD, director geral de Ultragenyx. “Nós apreciamos profundamente a participação e o apoio entusiástico da comunidade paciente de HIBM para nosso estudo da fase 1. Nós antecipamos a liberação dos resultados deste estudo dentro dos pares de meses seguintes, e olharemos para a frente a apresentar os dados em uma reunião científica na queda. Nós planeamos iniciar uma experimentação da fase 2 de SA-ER nos pacientes com o HIBM no segundo trimestre deste ano.” 

O estudo clínico da fase 1 avaliou as farmacocinética (PK) e a segurança de UX001 em 28 pacientes de HIBM.  O estudo testou cinco níveis diferentes da único-dose em cada grupo de seis assuntos.   Os assuntos submeteram-se então à repetição que dosa a quatro níveis da dose sobre 7 dias para estabelecer as farmacocinética e a segurança de estado estacionário de doses da repetição de UX001.  Ultragenyx antecipa dados do estudo da fase 1 em abril de 2012.    

Source:

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.