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Ultragenyx termina UX001 estudio de la fase 1 en la carrocería de partícula extraña hereditaria myopathy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía de biotecnología se centró en los tratamientos que se convertían para los desordenes genéticos raros y ultra-raros, anunciados hoy que el estudio de la fase 1 de UX001 para la carrocería de partícula extraña hereditaria myopathy (HIBM) se ha terminado.  UX001 es una formulación extendida de la baja del ácido siálico prevista como terapia para HIBM, una enfermedad severa, neuromuscular del repuesto del substrato causada por deficiencia ácida siálica.  UX001 es el primer programa de la tubería de la compañía para entrar en la clínica desde su fundación en 2010. La oficina del FDA del revelado de productos huérfano ha concedido la designación huérfana de la droga para UX001 para el tratamiento de HIBM.

“Ultragenyx continúa hacer progreso excelente en el avance y desplegando nuestra tubería clínica del revelado con la realización de nuestro primer estudio clínico,” dijo a Emilio D. Kakkis, Doctor en Medicina, doctorado, director general de Ultragenyx. “Apreciamos profundamente la participación y el apoyo entusiasta de la comunidad paciente de HIBM para nuestro estudio de la fase 1. Anticipamos liberar los resultados de este estudio dentro de los pares de meses siguientes, y consideraremos adelante a presentar los datos una reunión científica en la caída. Proyectamos iniciar una juicio de la fase 2 de SA-ER en pacientes con HIBM en el segundo trimestre de este año.” 

El estudio clínico de la fase 1 evaluó la farmacinética (PK) y el seguro de UX001 en 28 pacientes de HIBM.  El estudio probó cinco diversos niveles de dósis simple en cada grupo de seis temas.   Los temas entonces experimentaron la repetición que dosificaba en cuatro niveles de dosis durante 7 días para establecer la farmacinética y el seguro de estado estacionario de las dosis de la repetición de UX001.  Ultragenyx anticipa datos del estudio de la fase 1 en abril de 2012.    

Source:

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.