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Résultats positifs de l'étude de la phase 1 du RG3039 de Repligen pour l'amyotrophie spinale

Repligen Corporation (NASDAQ : RGEN) a aujourd'hui annoncé des résultats positifs d'une étude de la phase 1 pour évaluer le profil (PK) pharmacocinétique et de sécurité de RG3039, un candidat nouveau de médicament de petite molécule pour la demande de règlement potentielle de l'amyotrophie spinale (SMA). SMA est une maladie neurodegenerative héritée dans laquelle les sympt40mes des dégâts graduels aux neurones moteurs comprenant la perte de fonctionnement de muscle apparaissent type très tôt dans la durée et progressent souvent à l'invalidité matérielle sévère et aux premières pertes humaines. L'essai de la phase 1 était aveuglé, montant, étude d'une dose unique de RG3039 administré à 32 volontaires en bonne santé. Les résultats d'étude expliquent que RG3039 a été bien toléré à toutes les doses administrées, sans des événements défavorables sérieux rapportés. Les caractéristiques ont également mis en évidence une réaction au traitement liée à la dose ayant pour résultat l'inhibition de 90% de l'enzyme d'objectif. Ces résultats peuvent aider à déterminer les régimes RG3039 de dosage appropriés pour de futures études, y compris des études potentielles d'efficacité dans des patients de SMA.

« L'agence a précédemment accordé au médicament orphelin et à des nominations accélérées à RG3039, dans le respect du besoin médical imprévisible qui existe pour des patients présentant SMA et l'urgence pour avancer une demande de règlement pour cette maladie dévastatrice. »

« La sécurité et les résultats du PK de notre étude de la phase 1 de RG3039 sont d'une manière encourageante, et nous attendons avec intérêt de commencer les prochaines opérations pour ce candidat de médicament dans l'alignement du guidage des États-Unis Food and Drug Administration, » a dit Walter C. Herlihy, président directeur général de Repligen. « L'agence a précédemment accordé au médicament orphelin et à des nominations accélérées à RG3039, dans le respect du besoin médical imprévisible qui existe pour des patients présentant SMA et l'urgence pour avancer une demande de règlement pour cette maladie dévastatrice. »

Repligen a qualifié RG3039 en 2009 des familles de l'amyotrophie spinale (FSMA), un organisme patient de recommandation qui a financé et a dirigé le développement préclinique de RG3039 avec un investissement de plus de $13 millions. C'était le premier programme de découverte de médicaments jamais conduit particulièrement pour SMA. Les efforts de recherche de Repligen comprenant cette étude de la phase 1 ont été partiellement supportés par une concession de l'association de dystrophie musculaire (MDA).

RG3039 est le premier candidat de médicament de stade clinique pour viser le déficit génétique de faisceau dans SMA afin de traiter les déficits biochimiques provoqués par les niveaux diminués de la protéine de neurone moteur (SMN) de survie. Cette protéine principale est nécessaire pour le fonctionnement neuromusculaire normal mais est insuffisamment produite dans des patients de SMA. RG3039 est un inhibiteur oralement bioavailable de petite molécule de l'ARN traitant l'enzyme DcpS appelé. RG3039 a été montré à la production d'augmentation de la protéine de SMN en cellules dérivées des patients. De plus, RG3039 a été montré pour améliorer la pathologie, la mobilité et la durée de vie de neurone moteur dans des modèles animaux de SMA.

des résultats de Haut-line de cette étude de la phase 1 de RG3039 sont programmés pour être présentés en tant qu'élément d'un programme spécial de neurologie à la rencontre annuelleth 64 de l'Académie américaine de la neurologie (AAN). Le contact d'AAN se tient les 21-28 avril 2012 au centre de congrès de la Nouvelle-Orléans Ernest N. Morial. James P. Van Meerbeke, aide à la recherche du laboratoire de Charlotte J. Sumner, M.D., professeur agrégé de la neurologie et neurologie, École de Médecine d'Université John Hopkins, présentera le résumé intitulé « les effets de thérapeutique de RG3039 dans l'amyotrophie spinale sévère - souris et volontaires humains normaux, » pendant « le contrat à terme de la conférence de neurologie : Neurologues et neurologistes définissant le prochain rétablissement des traitements de CNS, » ayant lieu le 27 avril.

En plus des résultats de test clinique de la phase 1, l'exposé d'AAN met en valeur les résultats des études plus tôt de modèle de souris entreprises avec RG3039 à l'Université John Hopkins et dans le laboratoire de M. Chien-CINGLEMENT Ko à l'Université de Californie du Sud. Dans ces études précliniques, qui ont fourni l'épreuve du principe pour entreprendre les études cliniques humaines, la gestion de RG3039 a eu comme conséquence une importante amélioration dans la survie, le poids corporel maximum accru et le comportement amélioré de moteur chez les souris sévères de SMA. Les effets ont été associés aux niveaux accrus de la transcription SMN2 et ont amélioré la morphologie et la physiologie de jonction neuromusculaire. Aux niveaux thérapeutiques de RG3039 chez les souris, l'enzyme DcpS d'objectif a été empêchée plus grand que 90%. Ceci semble mettre en parallèle des résultats de l'étude humaine de la phase 1, qui a réalisé l'inhibition plus grand que de 90% de DcpS en globules sanguins périphériques pendant 48 heures avec une dose unique de RG3039 et en l'absence de n'importe quelle toxicité.

En plus de l'exposé à AAN, M. David Jacoby, directeur médical à Repligen Corporation, présentera RG3039 les résultats d'étude de la phase 1 au cours du contact international d'organisme de recherche de 2012 SMA. Ce contact dispensé par FSMA se tient à Minneapolis à partir des 21-23 juin 2012. Exposé de M. Jacoby's intitulé, « une phase où j'étudie dans les volontaires en bonne santé d'évaluer la sécurité, pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l'inhibiteur RG3039 de DcpS, » est programmée pour le vendredi 22 juin 2012 à 15h40

Source:

 Repligen Corporation