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Risultati positivi dallo studio di fase 1 del RG3039 di Repligen per atrofia muscolare spinale

Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) oggi ha annunciato i risultati positivi da uno studio di fase 1 per valutare il profilo (PK) di RG3039, un piccolo candidato novello di sicurezza e farmacocinetico della droga della molecola per il trattamento potenziale di atrofia muscolare spinale (SMA). SMA è una malattia neurodegenerative ereditata in cui i sintomi di danneggiamento progressivo dei motoneuroni compreso perdita di funzione di muscolo compaiono tipicamente molto presto nella vita e spesso diventano l'inabilità fisica severa e gli incidenti mortali iniziali. La prova di fase 1 era accecato, salendo, studio d'una sola dose di RG3039 amministrato a 32 volontari sani. I risultati di studio dimostrano che RG3039 è stato tollerato bene a tutte le dosi amministrate, senza gli eventi avversi seri riferiti. I dati egualmente hanno mostrato la prova di una risposta relativa alla dose della droga con conseguente inibizione di 90% dell'enzima dell'obiettivo. Questi risultati possono contribuire a stabilire i regimi di dosaggio appropriati RG3039 per gli studi futuri, compreso gli studi potenziali di efficacia nei pazienti di SMA.

“L'agenzia precedentemente ha accordato le designazioni della via accelerata e del medicinale orfano a RG3039, nel rispetto del bisogno medico insoddisfatto che esiste per i pazienti con SMA e l'urgenza per avanzare un trattamento per questa malattia devastante.„

“La sicurezza ed i risultati del PK dal nostro studio di fase 1 di RG3039 sono incoraggianti ed aspettiamo con impazienza di iniziare i punti seguenti per questo candidato della droga in linea con orientamento dagli Stati Uniti Food and Drug Administration,„ ha detto Walter C. Herlihy, presidente e direttore generale di Repligen. “L'agenzia precedentemente ha accordato le designazioni della via accelerata e del medicinale orfano a RG3039, nel rispetto del bisogno medico insoddisfatto che esiste per i pazienti con SMA e l'urgenza per avanzare un trattamento per questa malattia devastante.„

Repligen ha conceduto una licenza a RG3039 nel 2009 dalle famiglie di atrofia muscolare spinale (FSMA), un'organizzazione paziente dell'avvocatura che ha costituito un fondo per e diretto lo sviluppo preclinico di RG3039 con un investimento di più di $13 milioni. Ciò era il primo programma di scoperta della droga condotto mai specificamente per SMA. Gli sforzi di ricerca di Repligen compreso questo studio di fase 1 parzialmente sono stati supportati da una concessione dall'associazione di distrofia muscolare (MDA).

RG3039 è il primo candidato della droga della clinico-fase per mirare al deficit genetico di memoria in SMA per trattare i deficit biochimici causati dai livelli in diminuzione della proteina del motoneurone (SMN) di sopravvivenza. Questa proteina chiave è necessaria per la funzione neuromuscolare normale ma insufficientemente è prodotta nei pazienti di SMA. RG3039 è un piccolo inibitore oralmente bioavailable della molecola di un trattamento DcpS chiamato enzima del RNA. RG3039 è stato indicato a produzione di aumento della proteina di SMN in celle derivate dai pazienti. Inoltre, RG3039 è stato indicato per migliorare la patologia, la mobilità e la durata della vita del motoneurone nei modelli animali di SMA.

i risultati del Superiore line da questo studio di fase 1 di RG3039 sono preveduti per essere presentati come componente di un programma speciale della neuroscienza alla riunione annualeth 64 dell'accademia americana della neurologia (AAN). La riunione di AAN sta tenenda 21-28 aprile 2012 al centro di convenzione di New Orleans Ernest N. Morial. James P. Van Meerbeke, l'assistente di ricerca dal laboratorio di Charlotte J. Sumner, M.D., il professore associato della neurologia e la neuroscienza, scuola di medicina di Johns Hopkins University, presenteranno l'estratto nominato “gli effetti di terapeutica di RG3039 nell'atrofia muscolare spinale severa - mouse e volontari umani normali,„ durante “il futuro della conferenza della neuroscienza: Neurologi e neuroscenziati che definiscono Next Generation delle terapie dello SNC,„ avendo luogo il 27 aprile.

Oltre ai risultati di test clinico di fase 1, la presentazione di AAN evidenzia i risultati degli studi più iniziali del modello del mouse intrapresi con RG3039 alla Johns Hopkins University e nel laboratorio del Dott. Chien-Ping Ko all'università della California del Sud. In questi studi preclinici, che hanno fornito la prova del principio per intraprendere gli studi clinici umani, l'amministrazione di RG3039 ha provocato un miglioramento significativo nella sopravvivenza, nel peso corporeo massimo aumentato e nel comportamento migliore del motore in mouse severi di SMA. Gli effetti sono stati associati con i livelli aumentati della trascrizione SMN2 ed hanno migliorato la morfologia e la fisiologia della giunzione neuromuscolare. Ai livelli terapeutici di RG3039 in mouse, l'enzima DcpS dell'obiettivo è stato inibito più maggior di 90%. Ciò sembra parallelizzare i risultati dallo studio umano di fase 1, che ha raggiunto l'inibizione più maggior di di 90% di DcpS in globuli periferici per 48 ore con un d'una sola dose di RG3039 ed in assenza di tutta la tossicità.

Oltre alla presentazione a AAN, il Dott. David Jacoby, Direttore medico a Repligen Corporation, presenterà RG3039 i risultati di studio di fase 1 nel corso della riunione internazionale del gruppo di ricerca di 2012 SMA. Questa riunione organizzata FSMA sta tenenda a Minneapolis dal 21-23 giugno 2012. Presentazione di Dott. Jacoby nominata, “una fase che studio in volontari sani valutare la sicurezza, farmacocinesi e le farmacodinamica dell'inibitore RG3039 di DcpS,„ è preveduta per venerdì 22 giugno 2012 al 3:40 p.m.

Source:

 Repligen Corporation