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Resultados positivos do estudo da fase 1 do RG3039 de Repligen para a atrofia muscular espinal

Repligen Corporaçõ (NASDAQ: RGEN) anunciou hoje resultados positivos de um estudo da fase 1 para avaliar o perfil (PK) de RG3039, um candidato pequeno novo farmacocinético e de segurança da droga da molécula para o tratamento potencial da atrofia muscular espinal (SMA). SMA é uma doença neurodegenerative herdada em que os sintomas de dano progressivo aos neurônios de motor que incluem a perda de função de músculo aparecem tipicamente muito cedo na vida e progridem frequentemente à inabilidade física severa e às vítimas mortais adiantadas. A experimentação da fase 1 era cegada, ascensão, único estudo da dose de RG3039 administrado a 32 voluntários saudáveis. Os resultados do estudo demonstram que RG3039 estêve tolerado bem em todas as doses administradas, sem os eventos adversos sérios relatados. Os dados igualmente mostraram a evidência de uma resposta dose-relacionada da droga tendo por resultado a inibição de 90% da enzima do alvo. Estes resultados podem ajudar a estabelecer os regimes RG3039 de dose apropriados para os estudos futuros, incluindo estudos potenciais da eficácia em pacientes de SMA.

“A agência tem concedido previamente designações órfãos da droga e da via rápida a RG3039, no reconhecimento da necessidade médica não satisfeita que existe para pacientes com SMA e a urgência para avançar um tratamento para esta doença devastador.”

“A segurança e os resultados do PK de nosso estudo da fase 1 de RG3039 são encorajadores, e nós olhamos para a frente a iniciar os passos seguintes para este candidato da droga alinhado com a orientação dos E.U. Food and Drug Administration,” disse Walter C. Herlihy, presidente e director-geral de Repligen. “A agência tem concedido previamente designações órfãos da droga e da via rápida a RG3039, no reconhecimento da necessidade médica não satisfeita que existe para pacientes com SMA e a urgência para avançar um tratamento para esta doença devastador.”

Repligen licenciou RG3039 em 2009 das famílias da atrofia muscular espinal (FSMA), uma organização paciente da defesa que financiasse e dirigisse a revelação pré-clínica de RG3039 com um investimento de mais de $13 milhões. Este era o primeiro programa da descoberta da droga conduzido nunca especificamente para SMA. Os esforços de pesquisa de Repligen que incluem este estudo da fase 1 foram apoiados parcialmente por uma concessão da associação da distrofia muscular (MDA).

RG3039 é o primeiro candidato da droga da clínico-fase para visar o deficit genético do núcleo em SMA a fim tratar os deficits bioquímicos causados por níveis diminuídos da proteína do neurônio de motor (SMN) da sobrevivência. Esta proteína chave é necessária para a função neuromuscular normal mas é produzida insuficiente em pacientes de SMA. RG3039 é um inibidor pequeno oral bioavailable da molécula de um RNA que processa DcpS chamado enzima. RG3039 foi mostrado à produção do aumento da proteína de SMN nas pilhas derivadas dos pacientes. Além, RG3039 foi mostrado para melhorar a patologia, a mobilidade e o tempo do neurônio de motor nos modelos animais de SMA.

a Parte-linha resultados deste estudo da fase 1 de RG3039 é programada para ser apresentada como parte de um programa especial da neurociência na reuniãoth 64 anual da academia americana da neurologia (AAN). A reunião de AAN está sendo realizada os 21-28 de abril de 2012 no centro de convenções de Nova Orleães Ernest N. Morial. James P. Van Meerbeke, o assistente de pesquisa do laboratório de Charlotte J. Sumner, M.D., o professor adjunto da neurologia e a neurociência, Faculdade de Medicina da Universidade Johns Hopkins, apresentarão o sumário intitulado “os efeitos da terapêutica de RG3039 na atrofia muscular espinal severa - ratos e voluntários humanos normais,” durante “o futuro da conferência da neurociência: Neurologistas e neurocientistas que definem a próxima geração de terapias do CNS,” ocorrendo o 27 de abril.

Além do que os resultados do ensaio clínico da fase 1, a apresentação de AAN destaca os resultados de uns estudos mais adiantados do modelo do rato conduzidos com o RG3039 na Universidade Johns Hopkins e no laboratório do Dr. Chien-Sibilo Ko na Universidade da Califórnia do Sul. Nestes estudos pré-clínicos, que forneceram a prova do princípio conduzindo estudos clínicos humanos, a administração de RG3039 conduziu a uma melhoria significativa na sobrevivência, no peso corporal máximo aumentado e no comportamento melhorado do motor em ratos severos de SMA. Os efeitos foram associados com os níveis aumentados do transcrito SMN2 e melhoraram a morfologia e a fisiologia da junção neuromuscular. A níveis terapêuticos de RG3039 nos ratos, a enzima DcpS do alvo foi inibida maior de 90%. Isto parece paralelizar resultados do estudo humano da fase 1, que conseguiu a inibição maior de 90% de DcpS em glóbulos periféricos por 48 horas com uma única dose de RG3039 e na ausência de toda a toxicidade.

Além do que a apresentação em AAN, o Dr. David Jacoby, director médico em Repligen Corporaçõ, apresentará RG3039 os resultados do estudo da fase 1 durante a reunião de grupo de investigação internacional de 2012 SMA. Esta reunião organizada FSMA está sendo realizada em Minneapolis desde os 21-23 de junho de 2012. Apresentação do Dr. Jacoby intitulada, “uma fase onde eu estudo em voluntários saudáveis para avaliar a segurança, farmacocinética e as farmacodinâmica do inibidor RG3039 de DcpS,” são programadas para sexta-feira 22 de junho de 2012 no 3:40 P.m.

Source:

 Repligen Corporation