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Resultados positivos del estudio de la fase 1 del RG3039 de Repligen para la atrofia muscular espinal

Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) anunció hoy resultados positivos de un estudio de la fase 1 para evaluar el perfil (PK) farmacocinético y de seguro de RG3039, pequeño candidato nuevo de la droga de la molécula al tratamiento potencial de la atrofia muscular espinal (SMA). SMA es una enfermedad neurodegenerative heredada en la cual los síntomas del daño progresivo a las neuronas de motor incluyendo la baja de la función de músculo aparecen típicamente muy temprano en vida y progresan a menudo a la incapacidad física severa y a las víctimas mortales tempranas. La juicio de la fase 1 era una cegadora, ascendiendo, estudio de dósis simple de RG3039 administrado a 32 voluntarios sanos. Los resultados del estudio demuestran que RG3039 fue tolerado bien en todas las dosis administradas, sin las acciones adversas serias denunciadas. Los datos también mostraron pruebas de una reacción relativa a la dosis de la droga dando por resultado la inhibición del 90% de la enzima del objetivo. Estos resultados pueden ayudar a establecer los regímenes de dosificación apropiados RG3039 para los estudios futuros, incluyendo estudios potenciales de la eficacia en pacientes de SMA.

“La dependencia ha concedido previamente designaciones huérfanas de la droga y de la agilización a RG3039, en reconocimiento a la necesidad médica incumplida que existe para los pacientes con SMA y la urgencia para avance un tratamiento para esta enfermedad devastadora.”

“El seguro y los resultados de PK de nuestro estudio de la fase 1 de RG3039 son encouraging, y observamos adelante a iniciar los pasos siguientes para este candidato de la droga en la alineación de la dirección de los E.E.U.U. Food and Drug Administration,” dijo a Gualterio C. Herlihy, presidente y director general de Repligen. “La dependencia ha concedido previamente designaciones huérfanas de la droga y de la agilización a RG3039, en reconocimiento a la necesidad médica incumplida que existe para los pacientes con SMA y la urgencia para avance un tratamiento para esta enfermedad devastadora.”

Repligen autorizó RG3039 en 2009 de las familias de la atrofia muscular espinal (FSMA), una organización paciente de la defensa que financió y dirigió el revelado preclínico de RG3039 con una inversión de más de $13 millones. Éste era el primer programa del descubrimiento de la droga conducto nunca específicamente para SMA. Los esfuerzos de la investigación de Repligen incluyendo este estudio de la fase 1 han sido soportados parcialmente por una concesión de la asociación de la distrofia muscular (MDA).

RG3039 es el primer candidato de la droga del clínico-escenario para apuntar el déficit genético de la base en SMA para tratar los déficits bioquímicos causados por los niveles disminuidos de la proteína de la neurona de motor (SMN) de la supervivencia. Esta proteína dominante es necesaria para la función neuromuscular normal pero se produce escaso en pacientes de SMA. RG3039 es un pequeño inhibidor oral bioavailable de la molécula de un ARN que tramita DcpS llamado enzima. RG3039 se ha mostrado a la producción del aumento de la proteína de SMN en las células derivadas de pacientes. Además, RG3039 se ha mostrado para perfeccionar la patología, la movilidad y la vida útil de la neurona de motor en los modelos animales de SMA.

la Capota-línea resultados de este estudio de la fase 1 de RG3039 se programa para ser presentada como parte de un programa especial de la neurología en la reuniónth anual 64 de la academia americana de la neurología (AAN). La reunión de AAN se está celebrando el 21-28 de abril de 2012 en el centro de convenio de New Orleans Ernesto N. Morial. James P. Van Meerbeke, el asistente de investigación del laboratorio de Charlotte J. Sumner, M.D., el profesor adjunto de la neurología y la neurología, Facultad de Medicina de la Universidad John Hopkins, presentarán el extracto titulado “los efectos de la terapéutica de RG3039 en atrofia muscular espinal severa - ratones y voluntarios humanos normales,” durante “el futuro de la conferencia de la neurología: Neurólogos y neurólogos que definen la generación siguiente de terapias del CNS,” ocurriendo el 27 de abril.

Además de los resultados de la juicio clínica de la fase 1, la presentación de AAN destaca los resultados de estudios anteriores del modelo del ratón conducto con RG3039 en la Universidad John Hopkins y en el laboratorio del Dr. Chien-Silbido de bala Ko en la Universidad de California del Sur. En estos estudios preclínicos, que proporcionaron la prueba del principio para conducto estudios clínicos humanos, la administración de RG3039 dio lugar a una mejoría importante en supervivencia, peso corporal máximo creciente y comportamiento perfeccionado del motor en ratones severos de SMA. Los efectos fueron asociados a los niveles crecientes de la transcripción SMN2 y perfeccionaron morfología y la fisiología de la unión neuromuscular. En los niveles terapéuticos de RG3039 en ratones, la enzima DcpS del objetivo fue inhibida mayor el de 90%. Esto aparece poner en dirección paralela resultados del estudio humano de la fase 1, que logró la inhibición mayor de 90% de DcpS en los glóbulos periféricos por 48 horas con un de dósis simple de RG3039 y en ausencia de cualquier toxicidad.

Además de la presentación en AAN, el Dr. David Jacoby, director médico en Repligen Corporation, presentará RG3039 los resultados del estudio de la fase 1 durante la reunión de grupo internacional de investigación de 2012 SMA. Esta reunión ordenada FSMA se está celebrando en Minneapolis del 21-23 de junio de 2012. Presentación del Dr. Jacoby titulada, “una fase que estudio en voluntarios sanos para fijar el seguro, farmacinética y la farmacodinámica del inhibidor RG3039 de DcpS,” se programa para el viernes 22 de junio de 2012 en el 3:40 P.M.

Source:

 Repligen Corporation