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FDA approva Protalix, il ELELYSO di Pfizer per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1

Pfizer Inc. (NYSE: PFE) e Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE-AMEX: PLX, TASE: PLX) annunciato oggi che gli Stati Uniti (U.S.) Food and Drug Administration (FDA) hanno approvato ELELYSO™ (alfa di taliglucerase) per l'iniezione, una terapia della sostituzione degli enzimi (ERT) per il trattamento a lungo termine degli adulti con una diagnosi confermata della malattia di Gaucher di tipo 1.    

ELELYSO è il primo impianto approvato dalla FDA a ERT basato a cella per la malattia di Gaucher. È egualmente la prima droga cella-espressa impianto approvata che è derivata da ProCellEx®, sistema di fabbricazione privato di Protalix, facendo uso delle celle geneticamente costruite della carota. ELELYSO™ è un modulo dell'enzima lysosomal umano, glucocerebrosidasi, usata per trattare la malattia di Gaucher.

“L'approvazione di ELELYSO è importante per i pazienti che dipendono da ERT disponibile per gestire la loro malattia di Gaucher. A Protalix, la nostra passione per sviluppare ELELYSO è stata determinata forte dalla nostra esperienza personale con i membri della famiglia ed amici che devono vivere con questa malattia ogni giorno,„ ha detto David Aviezer, il Ph.D., MBA, presidente e direttore generale di Protalix BioTherapeutics. “Egualmente crediamo che questi grandi notizie siano un riconoscimento della nostra tecnologia, che è un sistema di fabbricazione della cellula vegetale da Protalix. Questa tecnologia è il processo di produzione dietro ELELYSO ed altri candidati del prodotto di Protalix.„

Le interruzioni dei rifornimenti di ERTs approvato stanno pregiudicando quelle che vivono con la malattia di Gaucher dal 2009 nei paesi multipli compreso gli Stati Uniti. Per contribuire a minimizzare la possibilità delle interruzioni dei rifornimenti, Pfizer sta varando “il programma di continuità dell'offerta,„ che si adopererà mantenere rifornito continuamente 24 mesi di offerta nelle varie fasi di produzione per gli Stati Uniti ELELYSO prescritto pazienti.

Con l'approvazione di ELELYSO, Pfizer egualmente sta introducendo il supporto personale di Gaucher (GPS), un programma di sostegno specializzato per la gente che vive con la malattia di Gaucher. Con il programma di GPS, Pfizer fornirà un programma di assistenza che copre 100 per cento delle spese di co-paga di prescrizione per i pazienti ammissibili su ELELYSO che hanno assicurazione sanitaria commerciale. Ulteriormente, Pfizer fornirà il concorso finanziario per i pazienti ammissibili che sono non assicurati o sotto-Assicurati dove permesso da legge.

GPS è una risorsa dell'un-arresto per i servizi pazienti della farmacia di specialità e di sostegno per quelle che catturano ELELYSO. GPS fornisce un gruppo di personale dedicato degli specialisti di sanità che sono 24/7 disponibile per aiutare i pazienti di malattia di Gaucher e le loro famiglie con assistenza di risarcimento, per facilitare individuare l'infusione assiste e fornisce il supporto in corso della farmacia. I pazienti possono chiamare 1-855-ELELYSO (1-855-353-5976) per un kit paziente libero di informazioni circa ELELYSO ed il programma di GPS.

“Con ELELYSO, Pfizer è fiero fare una differenza nelle vite della gente che vive con la malattia di Gaucher,„ ha detto Diem Nguyen, il Ph.D., MBA, il direttore generale, Pfizer Biosimilars. “ELELYSO è un'aggiunta importante al portafoglio raro della malattia di Pfizer.„

Ci sono corrente due l'altro ERTs approvato per la malattia di Gaucher negli Stati Uniti, l'imiglucerasi e il velaglucerase. L'alfa di Taliglucerase per l'iniezione (ELELYSO) sarà a disposizione dei pazienti degli Stati Uniti ad un costo che sarà fissato il prezzo di a 25 per cento sotto il costo dell'imiglucerasi.

“Sono contentissimo che la comunità di Gaucher avrà altra opzione del trattamento. È particolarmente importante per questo gruppo di pazienti che hanno sofferto negli ultimi anni dalle scarsità dell'offerta,„ ha detto i compratori, il CEO ed il direttore esecutivo di Rhonda delle fondamenta nazionali di Gaucher (NGF).

Source:

Pfizer Inc.