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Les comptabilités du premier trimestre d'Alnylam diminuent à $20,6 millions

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), une principale compagnie de thérapeutique de RNAi, aujourd'hui rapportée ses bilans financiers consolidés pour le premier trimestre 2012, et compagnie met en valeur.    

« Nous avons accompli le progrès significatif clinique et d'affaires ce quart, y compris des accomplissements importants avec notre « stratégie de développement de produits et de commercialisation d'Alnylam 5x15 ». D'abord, nous caractéristiques cliniques très d'une manière encourageante rapportées de notre essai de la phase I ALN-PCS montrant statistiquement des réductions significatives et durables de niveaux du plasma PCSK9 jusqu'à de 84% et abaisser du cholestérol de LDL jusqu'à de 50%, en plus d'expliquer l'efficacité améliorée prolongée et la tolérabilité pour la technologie de distribution de la seconde génération de nanoparticle du lipide d'Alnylam. De plus, nous avons commencé le dosage dans notre test clinique de la phase I avec ALN-TTR02, un RNAi thérapeutique visant le gène de transthyretin pour la demande de règlement de l'amylose transthyretin-assistée, qui utilise également notre technologie de distribution de la seconde génération de nanoparticle de lipide. Nous sommes sur la piste pour enregistrer des caractéristiques cliniques de cette étude dans le troisième trimestre de cette année, » a dit John Maraganore, Ph.D., Président Directeur Général d'Alnylam. « Ces réalisations importantes, combinées avec le renforcement récent de notre bilan, nous donne la confiance grande dans l'exécution prolongée de notre « Alnylam 5x15 » stratégie produit, concentrée sur l'avancement de la thérapeutique de RNAi pour la demande de règlement des objectifs génétiquement définis pour les maladies où il y a des options limitées de demande de règlement pour des patients et des travailleurs sociaux. »

« La preuve claire des tests cliniques de notre phase I d'ALN-TTR et d'ALN-PCS que la voie de RNAi peut être armée comme stratégie thérapeutique, nous poursuivons pour nous concentrer sur notre « Alnylam 5x15 » efforts avec ce que nous pensons pour être nos opportunités de la valeur la plus élevée, des programmes de clavette d'entraînement vers des essais pivotalement, » a dit Barry Greene, président et Directeur des Opérations d'Alnylam. « Ceci comprend les plans de développement cliniques accélérés pour ALN-TTR02, que nous croyons a le potentiel de devenir le principal médicament novateur pour la demande de règlement de l'amylose transthyretin-assistée, d'une maladie orpheline dévastatrice et débilitante. Il comprend également notre RNAi thérapeutique pour la demande de règlement de l'hémophilie, que nous croyons représente une opportunité passionnante qui pourrait principalement changer le management de ce trouble de coagulation orphelin hérité. De plus, nous planification pour continuer à avancer des programmes complémentaires avec les associés existants et les alliances neuves que nous avons l'intention de former. »

Argent liquide, équivalents d'argent liquide et titres négociables totaux

Au le 31 mars 2012, Alnylam a eu l'argent liquide, les équivalents d'argent liquide et les titres négociables totaux de $316,9 millions, par rapport à $260,8 millions au le 31 décembre 2011. En février 2012, Alnylam a vendu un ensemble de 8.625.000 parts de ses actions ordinaires par un appel public à l'épargne souscrit à un prix au public de $10,75 selon la part. En raison de l'offre, Alnylam a reçu le montant net total d'approximativement $87 millions, après avoir déduit des remises de souscription et des commissions et autre les frais de offre prévus d'approximativement $5,9 millions.

Perte nette

La perte nette selon des règles comptables courants aux États-Unis (GAAP) pour le premier trimestre de 2012 était $11,4 millions, ou $0,25 selon la part sur une base fondamentale et diluée ($3,2 millions y compris, ou $0,07 selon la part des frais barre barre non monétaires de compensation), par rapport à une perte nette de $16,3 millions, ou de $0,38 selon la part sur une base fondamentale et diluée ($4,1 millions y compris, ou $0,10 selon la part des frais barre barre non monétaires de compensation), pour la même période par année précédente.

Comptabilités

Les comptabilités étaient $20,6 millions pour le premier trimestre de 2012, par rapport à $20,9 millions pour le premier trimestre de 2011. Les comptabilités pour le premier trimestre de 2012 ont compris $14,0 millions de comptabilités de collaboration liées à l'alliance de la compagnie avec Roche (pendant lequel a affecté ses droits et obligations à Arrowhead Research Corporation 2011), $5,5 millions de comptabilités de l'alliance de la compagnie avec Takeda Pharmaceuticals Company Limited, et $1,1 millions de remboursement de frais, amortissement comptable, et/ou comptabilités de redevance de Cubist Pharmaceuticals, Inc., d'InterfeRx (TM), de réactif de recherches et entretiennent des titulaires d'une licence, et d'autres sources.

Frais de recherche et développement

Les frais de la recherche et développement (R&D) étaient $21,1 millions dans le premier trimestre de 2012, qui a compris $2,1 millions de compensation barre barre non monétaire, par rapport à $26,3 millions dans le premier trimestre de 2011, qui a compris $2,7 millions de compensation barre barre non monétaire. La diminution des frais de R&D dans le premier trimestre de 2012 par rapport à la période antérieure d'année devait principalement abaisser le test clinique et le coût de fabrication lié à nos programmes d'ALN-RSV et d'ALN-VSP, a partiellement compensé par les frais cliniques complémentaires liés à l'avancement de notre programme d'ALN-TTR. Les alimentations de laboratoire et les matériaux et la compensation et les frais relatifs ont également diminué le dû principalement à la réduction de la main-d'oeuvre relativement à notre restructuration de la société stratégique de janvier 2012. Partiellement la compensation de ces diminutions était une charge à application unique de $3,9 millions liés à la restructuration, y compris la séparation des employés, les avantages et les coûts associés.

Frais généraux généraux et

Général et administratif (les frais de G&A) étaient $10,4 millions dans le premier trimestre de 2012, qui a compris $1,1 millions de compensation barre barre non monétaire, par rapport à $10,2 millions dans le premier trimestre de 2011, qui a compris $1,5 millions de compensation barre barre non monétaire.

Thérapeutique de Regulus

Les capitaux propres dans la perte de co-entreprise étaient $0,9 million et $1,1 millions pour le premier trimestre de 2012 et de 2011, respectivement, liés à notre part des pertes nettes encourues par Regulus.

Revenu des intérêts

Le revenu des intérêts était $0,2 millions pour le premier trimestre de 2012, par rapport à $0,4 millions pour le premier trimestre de 2011. La diminution du revenu des intérêts devait principalement abaisser l'argent liquide moyen, les équivalents d'argent liquide et les restes totaux de titres négociables par rapport à l'année antérieure.

Guidage 2012 financier

Alnylam compte que son argent liquide, équivalents d'argent liquide et reste total de titres négociables seront plus grands que $250 millions au le 31 décembre 2012.

« Alnylam autre a renforcé son bilan ce quart avec un appel public à l'épargne de 8,6 millions de parts d'actions ordinaires qui ont eu comme conséquence le montant net d'approximativement $87 millions. Ce financement, combiné avec notre restructuration de la société récente qui a compris une réduction environ de 33% de main-d'oeuvre, a comme conséquence un bilan et le régime d'opération que nous croyons nous permettra d'avancer notre « Alnylam 5x15 » stratégie produit, » a dit le maçon de Michael, le vice-président, le financement et le trésorier d'Alnylam. « Nous avons fini ce quart avec approximativement $317 millions comptant, et le comptons finir 2012 avec plus grand que $250 millions. »

Premier trimestre 2012 et points culminants d'entreprise significatifs récents

Points culminants de programme de « Alnylam 5x15 » de clavette

  • Développement clinique avancé de programme d'ALN-TTR pour (TTR) l'amylose Transthyretin-Assistée (ATTR). Alnylam a fini sa phase ALN-TTR01 que j'étudie et les compte enregistrer des caractéristiques définitives au colloque international sur l'amylose se réunissant en mai 2012. L'année dernière rapportée de caractéristiques préliminaires a montré qu'ALN-TTR01 était généralement sûr et bien toléré et eu comme conséquence abaisser statistiquement significatif des taux sériques de TTR dans des patients d'ATTR, de ce fait expliquer la validation de principe humaine importante pour ce médicament novateur.

    Alnylam avance ALN-TTR02, qui emploie le même siRNA qu'ALN-TTR01, mais est préparé en technologie de la seconde génération plus efficace et plus de propriété industrielle de nanoparticle (LNP) de lipide utilisant le lipide « MC3 ». Alnylam a commencé un essai de phase I avec ALN-TTR02 visé évaluant la sécurité, la tolérabilité, et l'activité clinique d'ALN-TTR02 dans les volontaires en bonne santé. Particulièrement, l'étude évalue l'activité clinique d'ALN-TTR02 vers la précipitation du sérum TTR, la protéine de pathogène dans les patients avec ATTR. Alnylam compte présenter des caractéristiques de cette étude dans le troisième trimestre de 2012. De plus, Alnylam planification pour commencer une étude à plusieurs doses de la phase II d'ALN-TTR02 dans des patients d'ATTR dans la deuxième moitié de 2012 et, des résultats positifs supposants, compte commencer un essai pivotalement pour ALN-TTR02 en 2013. Alnylam planification également pour avancer ALN-TTRsc, qui utilise une approche de la distribution de GalNAc-conjugué et une gestion de dose sous-cutanée.

    Alnylam a annoncé aujourd'hui qu'il a reçu un brevet des États-Unis (numéro 8.168.775 de brevet des États-Unis) pour la thérapeutique de RNAi visant le gène de transthyretin.
  • Croissance continue de programme d'ALN-APC pour l'hémophilie. Alnylam développe une protéine C de désignation d'objectifs thérapeutique de RNAi, une voie endogène d'anticoagulant, pour la demande de règlement de l'hémophilie. Alnylam planification pour avancer son programme d'hémophilie vers la clinique avec un objectif de commencer un test clinique de la phase I dans la première moitié de 2013, avec des caractéristiques prévues dans la deuxième moitié de 2013. La compagnie présentera des caractéristiques précliniques actualisées de ce programme à la fédération du monde de l'hémophilie en juillet 2012.
  • Résultats cliniques positifs rapportés dans le programme sévère d'hypercholestérolémie d'ALN-PCS. ALN-PCS est un inhibiteur de la synthèse PCSK9 qui réduit les niveaux intracellulaires et extracellulaires de PCSK9 ayant pour résultat les niveaux abaissés de plasma de la lipoprotéine -cholestérol à basse densité (LDL-C, ou du « mauvais » cholestérol). Les caractéristiques neuves d'un test clinique de la phase I présenté à l'athérosclérose, à la thrombose et à la biologie vasculaire de l'association américaine de coeur 2012 séances scientifiques ont expliqué que la gestion d'une dose unique d'ALN-PCS, faute de statine co-administration, a eu statistiquement des réductions significatives et durables de niveaux du plasma PCSK9 jusqu'à de 84% et en abaissant de LDL-C jusqu'à de 50%. ALN-PCS s'est avéré sûr et a été bien toléré dans cette étude. Ces caractéristiques mettent en valeur également l'efficacité améliorée prolongée et la tolérabilité pour la technologie de distribution de la seconde génération du LNP d'Alnylam. Alnylam planification pour partner ce programme avant les études cliniques de conduite de la phase II.
  • Progrès prolongé avec des programmes complémentaires de « Alnylam 5x15 ». Alnylam a montré ALN-TMP en tant que son cinquième programme de « Alnylam 5x15 ». ALN-TMP comporte une protéase de désignation d'objectifs thérapeutique systémiquement livrée de transmembrane de RNAi, la sérine 6 (Tmprss6) pour la demande de règlement des hemoglobinopathies, y compris la bêta thalassémie et la drépanocytose. Les études précliniques de modèle animal avec ALN-TMP ont expliqué des effets correctifs sur la surcharge de fer en plus des effets de modification de la maladie plus grande comprenant des améliorations en taux de hémoglobine et histopathologie de rate. Alnylam planification pour partner ce programme avant d'entreprendre une étude clinique de la phase I. Alnylam planification également pour partner son programme d'ALN-HPN qui vise la voie de hepcidin pour la demande de règlement de l'anémie réfractaire avant d'entreprendre une étude clinique de la phase I.

Points culminants Basés sur associé principaux de programme

  • Adhérence réalisée dans l'étude clinique d'IIb de phase d'ALN-RSV01 pour la demande de règlement de l'infection à virus respiratoire syncytial (RSV). La compagnie a complété l'adhérence dans son essai d'IIb de phase avec ALN-RSV et la compte enregistrer des résultats mi-2012. L'essai d'IIb de phase a été conçu comme multicentre, étude randomisée, en double aveugle, controlée par le placebo dans les greffés RSV-infectés de poumon. Le programme d'ALN-RSV partnered avec Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. en Asie et Cubist Pharmaceuticals, Inc. mondial excepté l'Asie.
  • Étude clinique remplie de la phase I d'ALN-VSP pour la demande de règlement des cancers de foie. Alnylam a complété sa phase où j'étudie avec ALN-VSP, une protéine endothéliale vasculaire de désignation d'objectifs thérapeutique systémiquement livrée d'axe de facteur de croissance (VEGF) et de kinesin de RNAi (KSP) pour la demande de règlement des cancers de foie. La caractéristique rapportée jusqu'à présent de la phase où j'étudie prouvé qu'ALN-VSP était généralement tolérée bonne, ai expliqué la preuve pour l'activité antitumorale, et s'est avérée pour négocier l'activité de RNAi dans des tumeurs hépatiques et supplémentaire-hépatiques. Des caractéristiques complètes de cet essai de phase I seront présentées à la société américaine de l'oncologie clinique se réunissant en juin 2012. La compagnie a l'intention de partner ALN-VSP avant de commencer une étude de phase II.
  • Fournit la mise à jour sur le programme de maladie de Huntington. ALN-HTT est le médicament en cours de développement en tant qu'élément d'une thérapie combiné de médicament-dispositif pour la demande de règlement de la maladie de Huntington étant avancée en collaboration avec Medtronic, Inc. et CHDI Foundation, Inc. en tant qu'élément de son cadrage des moyens sur ses programmes d'ATTR et d'hémophilie, Alnylam a choisi d'exercer son option aux termes de sa convention avec Medtronic à d'exclusion agencements de part des frais des 50-50/bénéfice du programme d'ALN-HTT. Si Medtronic décide de continuer le programme d'ALN-HTT, Alnylam continuerait à fournir le produit médicamenteux d'ALN-HTT pour le programme et serait autorisé à recevoir des étapes et des paiements de droits en futures ventes réelles annuelles.

Affaires et points culminants structurels

  • Appel public à l'épargne couronné de succès réalisé des actions ordinaires. Alnylam a complété un appel public à l'épargne des actions ordinaires ayant pour résultat l'émission d'un total de 8.625.000 parts et la réception du montant total de réseau, après avoir déduit des remises de souscription et des commissions et autre ont estimé les frais de offre, d'approximativement $87 millions.
  • Collaboration formée de la distribution avec Arrowhead Research Corporation. Alnylam a accordé pointe de flèche à une plaque d'immatriculation sous sa propriété intellectuelle qui active la découverte, le développement, et la commercialisation d'un RNAi thérapeutique visant le virus de la hépatite B (HBV). De plus, Alnylam a reçu une plaque d'immatriculation de la pointe de flèche d'utiliser leur technologie de distribution (DPC) dynamique de Polyconjugate pour un produit thérapeutique de RNAi.
  • Restructuration de la société stratégique mise en application. Alnylam a annoncé une restructuration de la société stratégique, y compris une réduction environ de 33% de sa main-d'oeuvre. La réduction de main-d'oeuvre a été mise en application afin d'aligner les moyens de la compagnie sur une exécution plus orientée sur son ATTR et des programmes d'hémophilie avec les plans de développement cliniques accélérés. Alnylam prévoit que la réduction du personnel coûte, avec d'autres coûts externes, d'avoir comme conséquence l'épargne approximativement en 2012 des dépenses opérationnelles de l'argent liquide $20 millions.
  • Conseil d'administration augmenté et le comité consultatif scientifique. Alnylam a élu Dennis A. Ausiello, M.D. à son conseil d'administration et comité consultatif scientifique. M. Ausiello est le professeur de Jackson de la médecine clinique à la Faculté de Médecine de Harvard et au responsable du médicament chez Massachusetts General Hospital (MGH).
Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.