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I redditi del primo trimestre di Alnylam diminuiscono a $20,6 milioni

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), una società principale di terapeutica di RNAi, oggi ha riferito i sui risultati finanziari consolidati per il primo trimestre 2012 e la società evidenzia.    

“Abbiamo realizzato i progressi significativi di affari e clinici questo quarto, compreso i risultati importanti con la nostra “strategia di sviluppo di prodotto e di commercializzazione di Alnylam 5x15„. In primo luogo, abbiamo riferito i dati clinici molto incoraggianti dalla nostra prova di fase I ALN-PCS che mostra statisticamente le riduzioni significative e durevoli dei livelli del plasma PCSK9 di fino a 84% e l'abbassamento del colesterolo di LDL di fino a 50%, oltre alla dimostrazione continuata ha migliorato l'efficacia e la tollerabilità per la tecnologia di consegna di seconda generazione di nanoparticella del lipido di Alnylam. Più ulteriormente, abbiamo iniziato il dosaggio nel nostro test clinico con ALN-TTR02, un RNAi di fase I terapeutico mirando al gene di transthyretin per il trattamento di amiloidosi transthyretin-mediata, che egualmente utilizza la nostra tecnologia di consegna di seconda generazione di nanoparticella del lipido. Siamo sul cingolo per riferire i dati clinici da questo studio nel terzo trimestre di questo anno,„ ha detto John Maraganore, il Ph.D., direttore generale di Alnylam. “Queste realizzazioni importanti, combinate con il rafforzamento recente del nostro bilancio patrimoniale, ci dà la grande fiducia nell'esecuzione continuata del nostro “Alnylam 5x15„ strategia del prodotto, messa a fuoco sull'avanzamento di terapeutica di RNAi per il trattamento degli obiettivi geneticamente definiti per le malattie dove ci sono opzioni limitate del trattamento per i pazienti ed i badante.„

“Con chiara prova a partire test clinici dalla nostra fase I di ALN-PCS e di ALN-TTR che la via di RNAi può essere sfruttata come strategia terapeutica, continuiamo a mettere a fuoco sul nostro “Alnylam 5x15„ sforzi con cui crediamo per essere le nostre opportunità dell'più alto valore, programmi di chiave di azionamento verso le prove chiave,„ ha detto Barry Greene, Presidente e direttore operativo di Alnylam. “Questo comprende i piani di sviluppo clinici accelerati per ALN-TTR02, che crediamo abbiamo il potenziale di trasformarci nella medicina innovatrice principale per il trattamento di amiloidosi transthyretin-mediata, di una malattia orfana devastante e debilitante. Egualmente include il nostro RNAi terapeutico per il trattamento di emofilia, che crediamo rappresentiamo un'opportunità emozionante che potrebbe cambiare fondamentalmente la gestione di questo disordine orfano ereditato di spurgo. Inoltre, pianificazione continuare ad avanzare i programmi supplementari con i partner esistenti e le nuove alleanze che intendiamo formarci.„

Contanti, equivalenti dei contanti e valori mobiliari totali

Al 31 marzo 2012, Alnylam ha avuto i contanti, gli equivalenti dei contanti e valori mobiliari totali di $316,9 milioni, rispetto a $260,8 milioni al 31 dicembre 2011. Nel febbraio 2012, Alnylam ha venduto un cumulo di 8.625.000 azioni della sua azione ordinaria con un'offerta pubblica sottoscritta ad un prezzo al pubblico di $10,75 per azione. Come conseguenza dell'offerta, Alnylam ha ricevuto i ricavati netti aggregati di circa $87 milioni, dopo la detrazione degli sconti della sottoscrizione e commissioni ed altra spese d'offerta stimate di circa $5,9 milioni.

Perdita netta

La perdita netta secondo le norme di contabilità correnti negli Stati Uniti (GAAP) per il primo trimestre di 2012 era $11,4 milioni, o $0,25 per azione sia su una base di base che diluita ($3,2 milioni compresi, o $0,07 per azione di spesa aziona azione non contante della compensazione), rispetto ad una perdita netta di $16,3 milioni, o di $0,38 per azione sia su una base di base che diluita ($4,1 milioni compresi, o $0,10 per azione di spesa aziona azione non contante della compensazione), per lo stesso periodo durante l'anno prima.

Redditi

I redditi erano $20,6 milioni per il primo trimestre di 2012, rispetto a $20,9 milioni per il primo trimestre di 2011. I redditi per il primo trimestre di 2012 hanno incluso $14,0 milioni di redditi di collaborazione relativi all'alleanza della società con Roche (cui ha definito le sui destre ed obblighi a Arrowhead la Research Corporation durante 2011), $5,5 milioni di redditi dall'alleanza della società con la società dei prodotti farmaceutici di Takeda limitata e $1,1 milioni di risarcimento di spesa, rimborso e/o redditi del canone da Cubist Pharmaceuticals, Inc., InterfeRx (TM), reagente della ricerca ed assiste i licenziatari ed altre sorgenti.

Spese di ricerca e sviluppo

Le spese di ricerca e sviluppo (R & S) erano $21,1 milioni nel primo trimestre di 2012, che ha incluso $2,1 milioni di compensazione aziona azione non contante, rispetto a $26,3 milioni nel primo trimestre di 2011, che ha incluso $2,7 milioni di compensazione aziona azione non contante. La diminuzione nelle spese di R & S nel primo trimestre di 2012 rispetto al periodo priore di anno era dovuta soprattutto abbassare il test clinico ed i costi di produzione relativi ai nostri programmi di ALN-VSP e di ALN-RSV, parzialmente hanno compensato dalle spese cliniche supplementari relative all'avanzamento del nostro programma di ALN-TTR. Le offerte del laboratorio ed i materiali e la compensazione e le spese relative egualmente hanno fatto diminuire il dovuto soprattutto alla riduzione della mano d'opera nell'ambito della nostra ristrutturazione aziendale strategica nel gennaio 2012. Parzialmente stampare in offset queste diminuzioni era una tassa di una volta di $3,9 milioni relativi alla ristrutturazione, compreso la separazione degli impiegati, i vantaggi ed i costi riferiti.

Spese generali ed amministrative

Le spese generali ed amministrative (G&A) erano $10,4 milioni nel primo trimestre di 2012, che ha incluso $1,1 milioni di compensazione aziona azione non contante, rispetto a $10,2 milioni nel primo trimestre di 2011, che ha incluso $1,5 milioni di compensazione aziona azione non contante.

Terapeutica di Regulus

L'azione ordinaria nella perdita di società a capitale misto era rispettivamente $0,9 milione e $1,1 milioni per il primo trimestre di 2012 e di 2011, relativi alla nostra azione delle perdite nette incontrate da Regulus.

Reddito da interessi

Il reddito da interessi era $0,2 milioni per il primo trimestre di 2012, rispetto a $0,4 milioni per il primo trimestre di 2011. La diminuzione nel reddito da interessi era dovuta soprattutto abbassare i contanti medii, gli equivalenti dei contanti ed i bilanciamenti totali di valori mobiliari rispetto all'anno priore.

Orientamento finanziario 2012

Alnylam prevede che i sui contanti, equivalenti dei contanti e bilanciamento totale di valori mobiliari siano maggiori di $250 milioni al 31 dicembre 2012.

“Alnylam ulteriore ha rinforzato il suo bilancio patrimoniale questo quarto con un'offerta pubblica di 8,6 milione azioni dell'azione ordinaria che hanno provocato i ricavati netti di circa $87 milioni. Questo finanziamento, combinato con la nostra ristrutturazione aziendale recente che ha compreso un rapporto di riproduzione approssimativo di 33% della mano d'opera, provoca un bilancio patrimoniale ed il piano di gestione che crediamo ci permetterà di avanzare il nostro “Alnylam 5x15„ strategia del prodotto,„ ha detto il muratore di Michael, il vicepresidente, le finanze ed il tesoriere di Alnylam. “Abbiamo cessato questo quarto con circa $317 milioni in contanti e pensiamo cessare 2012 con più maggior di $250 milioni.„

Primo trimestre 2012 e punti culminanti corporativi significativi recenti

“Punti culminanti di programma di Alnylam 5x15„ di tasto

  • Sviluppo clinico avanzato del programma di ALN-TTR per (TTR) amiloidosi Transthyretin-Mediata (ATTR). Alnylam ha completato la sua fase che ALN-TTR01 studio e che penso riferire i dati definitivi al congresso internazionale su amiloidosi che si incontra nel maggio 2012. I dati preliminari hanno riferito l'anno scorso indicato che ALN-TTR01 era generalmente sicuro e tollerato bene e provocato un abbassamento statisticamente significativo dei livelli del siero di TTR nei pazienti di ATTR, così la dimostrazione del proof of concept umano importante per questa medicina innovatrice.

    Alnylam sta avanzando ALN-TTR02, che usa lo stesso siRNA di ALN-TTR01, ma è formulato in una tecnologia di seconda generazione più potente e più privata di nanoparticella (LNP) del lipido facendo uso del lipido “MC3„. Alnylam ha iniziato una prova di fase I con ALN-TTR02 puntato su valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'attività clinica di ALN-TTR02 in volontari sani. Specificamente, lo studio sta valutando l'attività clinica di ALN-TTR02 verso il colpo del siero TTR, la proteina malattia-causante in pazienti con ATTR. Alnylam pensa presentare i dati da questo studio nel terzo trimestre di 2012. Inoltre, Alnylam pianificazione iniziare uno studio multidose di fase II di ALN-TTR02 nei pazienti di ATTR nella seconda metà di 2012 e, risultati positivi presupponenti, pensa iniziare una prova chiave per ALN-TTR02 nel 2013. Alnylam egualmente pianificazione avanzare ALN-TTRsc, che utilizza un approccio della consegna del GalNAc-coniugato e un'amministrazione sottocutanea della dose.

    Alnylam ha annunciato oggi che ha ricevuto un brevetto degli Stati Uniti (no. 8.168.775 di brevetto degli Stati Uniti) per terapeutica di RNAi che mira al gene di transthyretin.
  • Sviluppo continuato del programma di ALN-APC per emofilia. Alnylam sta sviluppando una proteina d'ottimizzazione terapeutica C, una via endogena di RNAi dell'anticoagulante, per il trattamento di emofilia. Alnylam pianificazione avanzare il suo programma di emofilia verso la clinica con uno scopo di inizio del test clinico di fase I nella prima metà di 2013, con i dati preveduti nella seconda metà di 2013. La società presenterà i dati preclinici aggiornati da questo programma alla federazione del mondo di emofilia nel luglio 2012.
  • Risultati clinici positivi riferiti nel programma severo di ipercolesterolemia di ALN-PCS. ALN-PCS è un inibitore della sintesi PCSK9 che diminuisce i livelli intracellulari ed extracellulari di PCSK9 con conseguente livelli abbassati del plasma di colesterolo della lipoproteina a bassa densità (LDL-C, o “di cattivo„ colesterolo). I nuovi dati da un test clinico di fase I presentato all'arteriosclerosi dell'associazione americana del cuore, alla trombosi ed alla biologia vascolare 2012 sessioni scientifiche hanno dimostrato che l'amministrazione di un d'una sola dose di ALN-PCS, in assenza dell'co-amministrazione dello statin, ha provocato statisticamente le riduzioni significative e durevoli dei livelli del plasma PCSK9 di fino a 84% e l'abbassamento di LDL-C di fino a 50%. ALN-PCS è stato indicato per essere sicuro e bene è stato tollerato in questo studio. Questi dati egualmente evidenziano l'efficacia e la tollerabilità migliori continuate per la tecnologia di consegna di seconda generazione del LNP di Alnylam. Alnylam pianificazione partner questo programma prima degli studi clinici di conduzione di fase II.
  • Progresso continuato con “i programmi supplementari di Alnylam 5x15„. Alnylam ha designato ALN-TMP come suo quinto “programma di Alnylam 5x15„. ALN-TMP comprende una proteasi d'ottimizzazione terapeutica sistematicamente consegnata del transmembrane di RNAi, serina 6 (Tmprss6) per il trattamento dei hemoglobinopathies, compreso la beta-talassemia e l'anemia faciforme. Gli studi di modello animali preclinici con ALN-TMP hanno dimostrato gli effetti correttivi su sovraccarico del ferro oltre agli effetti di modificazione di più vasta malattia compreso i miglioramenti in livelli dell'emoglobina ed istopatologia della milza. Alnylam pianificazione partner questo programma prima del intraprendere gli studi clinici di fase I. Alnylam egualmente pianificazione partner il suo programma di ALN-HPN che mira alla via del hepcidin per il trattamento dell'anemia refrattaria prima del intraprendere gli studi clinici di fase I.

A punti culminanti Basati a partner chiave di programma

  • Iscrizione completata nello studio clinico di IIb di fase di ALN-RSV01 per il trattamento dell'infezione (RSV) del virus respiratorio sinciziale. La società ha completato l'iscrizione nella sua prova di IIb di fase con ALN-RSV e pensa riferire i risultati del 2012. La prova di IIb di fase è stata progettata come multi-center, ripartito con scelta casuale, la prova alla cieca, a studio controllato a placebo nei pazienti di trapianto RSV-infettati del polmone. Il programma di ALN-RSV partnered con Kyowa Hakko Kirin Co., srl in Asia e Cubist Pharmaceuticals, Inc. universalmente eccetto l'Asia.
  • Studio clinico terminato di fase I di ALN-VSP per il trattamento dei Cancri di fegato. Alnylam ha completato la sua fase che studio con ALN-VSP, una proteina d'ottimizzazione terapeutica sistematicamente consegnata dell'asse di rotazione di fattore che di kinesin di crescita (VEGF) endoteliale vascolare di RNAi sia (KSP) per il trattamento dei cancri di fegato. I dati hanno riferito fin qui a partire dalla fase che studio indicato che ALN-VSP era generalmente tollerata buona, ho dimostrato la prova per attività antitumorale e sono stati trovati per mediare l'attività di RNAi sia in tumori epatici che supplemento-epatici. I dati completi da questa prova di fase I saranno presentati alla società americana dell'oncologia clinica che si incontra nel giugno 2012. La società intende partner ALN-VSP prima dell'inizio dello studio di fase II.
  • Fornisce l'aggiornamento sul programma della malattia di Huntington. ALN-HTT è la droga in sviluppo come componente di una terapia di combinazione dell'droga unità per il trattamento della malattia di Huntington che è avanzata in collaborazione con Medtronic, Inc. e CHDI Foundation, Inc. come componente del suo allineamento delle risorse sui sui programmi di emofilia e di ATTR, Alnylam ha eletto per esercitare la sua opzione in virtù del suo accordo con Medtronic all'opzione di non partecipazione disposizioni dell'azione di spesa delle 50-50/utili del programma di ALN-HTT. Se Medtronic decide di continuare il programma di ALN-HTT, Alnylam continuerebbe a fornire il prodotto di droga di ALN-HTT per il programma e sarebbe autorizzato per ricevere le pietre miliari ed i pagamenti dei diritti sulle vendite nette annuali future.

Affare e punti culminanti organizzativi

  • Riuscita offerta pubblica completata dell'azione ordinaria. Alnylam ha completato un'offerta pubblica dell'azione ordinaria con conseguente emissione di complessivamente 8.625.000 azioni e la ricevuta dei ricavati aggregati del netto, dopo la detrazione degli sconti della sottoscrizione e commissioni ed altra hanno stimato le spese d'offerta, di circa $87 milioni.
  • Collaborazione formata di consegna con Arrowhead Research Corporation. Alnylam ha rilasciato a sagittaria una licenza nell'ambito della sua proprietà intellettuale che permette alla scoperta, allo sviluppo ed alla commercializzazione di un RNAi terapeutico mirando al virus dell'epatite B (HBV). Inoltre, Alnylam ha ricevuto una licenza dalla sagittaria utilizzare la loro tecnologia di consegna (DPC) dinamica di Polyconjugate per un prodotto terapeutico di RNAi.
  • Ristrutturazione aziendale strategica applicata. Alnylam ha annunciato una ristrutturazione aziendale strategica, compreso un rapporto di riproduzione approssimativo di 33% della sua mano d'opera. La riduzione della mano d'opera è stata applicata per allineare le risorse della società ad un'esecuzione messa a fuoco sul suo ATTR ed i programmi di emofilia con i piani di sviluppo clinici accelerati. Alnylam prevede che la riduzione del personale costi, con altri costi esterni, per provocare risparmio circa nel 2012 delle spese d'esercizio dei contanti $20 milioni.
  • Consiglio d'amministrazione ampliato ed il comitato consultivo scientifico. Alnylam ha eletto Dennis A. Ausiello, M.D. al suo consiglio d'amministrazione e comitato consultivo scientifico. Il Dott. Ausiello è il professore di Jackson di medicina clinica alla facoltà di medicina di Harvard ed al capo di medicina al policlinico di Massachusetts (MGH).
Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.