La FDA fournit la nomination orpheline de médicament à l'ALN-TTR02 d'Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), une principale compagnie de thérapeutique de RNAi, annoncée aujourd'hui que la nourriture et l'administration de médicaments des États-Unis (FDA) a fourni la nomination orpheline de médicament à ALN-TTR02 en tant que thérapeutique pour la demande de règlement de la polyneuropathie amyloidotic familiale (FAP), une des manifestations cliniques prédominantes (TTR) de l'amylose transthyretin-assistée (ATTR).    

« Nous sommes très heureux d'avoir reçu la nomination orpheline de médicament de la FDA pour ALN-TTR02, l'effort de fil dans notre « stratégie produit d'Alnylam 5x15 ». Nous croyons que thérapeutique de RNAi représentent un roman et une approche passionnante pour des patients d'ATTR et ont le potentiel grand d'effectuer un choc signicatif dans la demande de règlement de cette maladie dévastatrice, » a indiqué Saraswathy (Sara) Nochur, Ph.D., vice-président, affaires de réglementation et quality assurance chez Alnylam. « Nous attendons avec intérêt de partager des caractéristiques cliniques de la phase I de notre programme ALN-TTR02 tôt dans le troisième trimestre, et, des résultats positifs prolongés arrogants, nous planification pour avancer à un essai pivotalement en 2013. Alnylam est commis à porter ce médicament à haute impression aux patients affligés avec ATTR. »