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FDA fornisce la designazione del medicinale orfano al ALN-TTR02 di Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), una società principale di terapeutica di RNAi, annunciata oggi che l'amministrazione dell'alimento & della droga degli Stati Uniti (FDA) ha fornito la designazione del medicinale orfano a ALN-TTR02 come un terapeutico per il trattamento della polineuropatia amyloidotic familiare (FAP), una delle manifestazioni cliniche predominanti (TTR) di amiloidosi transthyretin-mediata (ATTR).    

“Siamo molto piacevoli ricevere la designazione da FDA per ALN-TTR02, lo sforzo del medicinale orfano del cavo nella nostra “strategia del prodotto di Alnylam 5x15„. Crediamo che terapeutica di RNAi rappresenti un romanzo e un approccio emozionante per i pazienti di ATTR ed abbia grande potenziale di avere un impatto significativo nel trattamento di questa malattia devastante,„ ha detto Saraswathy (Sara) Nochur, Ph.D., vicepresidente, affari regolatori e assicurazione di qualità a Alnylam. “Aspettiamo con impazienza di dividere i dati clinici di fase I dal nostro programma ALN-TTR02 presto nel terzo trimestre e, risultati positivi continuati di supposizione, pianificazione avanzare ad una prova chiave nel 2013. Alnylam è commesso a portare questa alta medicina di impatto ai pazienti afflitti con ATTR.„

Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.