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O FDA fornece a designação órfão da droga ao ALN-TTR02 de Alnylam

Alnylam Fármacos, Inc. (Nasdaq: ALNY), uma empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje que a administração do alimento & da droga dos E.U. (FDA) forneceu a designação órfão da droga a ALN-TTR02 como um terapêutico para o tratamento da polineuropatia amyloidotic familiar (FAP), uma das manifestações clínicas predominantes (TTR) do amyloidosis transthyretin-negociado (ATTR).    

“Nós somos muito satisfeitos ter recebido a designação órfão do FDA para ALN-TTR02, o esforço da droga do chumbo em nossa “estratégia produto de Alnylam 5x15 do”. Nós acreditamos que terapêutica de RNAi representa uma novela e uma aproximação emocionante para pacientes de ATTR e tem o grande potencial fazer um impacto significativo no tratamento desta doença devastador,” disse Saraswathy (Sara) Nochur, Ph.D., vice-presidente, casos reguladores e segurança de qualidade em Alnylam. “Nós olhamos para a frente a compartilhar a fase mim dados clínicos de nosso programa ALN-TTR02 cedo no terceiro quarto, e, resultados positivos continuados de suposição, nós planeamos avançar a uma experimentação giratória em 2013. Alnylam é comprometido a trazer esta medicina de alto impacto aos pacientes afligidos com ATTR.”

Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.