El FDA ofrece la designación huérfana de la droga al ALN-TTR02 de Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), una compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, anunciada hoy que la administración de la comida y de la droga de los E.E.U.U. (FDA) ha ofrecido la designación huérfana de la droga a ALN-TTR02 como terapéutico para el tratamiento de la polineuropatía amyloidotic familiar (FAP), una de las manifestaciones clínicas predominantes (TTR) del amyloidosis transthyretin-mediado (ATTR).    

“Estamos muy contentos haber recibido la designación huérfana del FDA para ALN-TTR02, el esfuerzo de la droga del guía en nuestra “estrategia del producto de Alnylam 5x15”. Creemos que terapéutica de RNAi representa una novela y una aproximación emocionante para los pacientes de ATTR y que tiene gran potencial de hacer un impacto significativo en el tratamiento de esta enfermedad devastadora,” dijo a Saraswathy (Sara) Nochur, Ph.D., vicepresidente, asuntos reguladores y garantía de calidad en Alnylam. “Observamos adelante a compartir datos clínicos de la fase I de nuestro programa ALN-TTR02 temprano en el tercer cuarto, y, los resultados positivos continuados presuntuosos, proyectamos avance a una juicio giratoria en 2013. Alnylam está comprometido a traer este remedio de alto impacto a los pacientes afligidos con ATTR.”