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Espoir mimetic d'anémie aplastique d'offres de Thrombopoietin

Par Lynda Williams

Eltrombopag améliore de manière significative des numérations globulaires dans quelques patients avec l'anémie aplastique sévère réfractaire, suggère la recherche publiée À la Revue de Médecine de la Nouvelle Angleterre.

Dans l'étude de phase II entreprise dans 25 patients insensibles à l'immunodépression, la demande de règlement avec le thrombopoietin oral mimetic a obtenu une réaction hématologique dans au moins une lignée dans 11 patients après 12 semaines.

Neuf patients n'ont plus eu besoin de la transfusion de plaquette après réalisation d'une augmentation médiane en plaquettes de 44.000 par millimètre3. De plus, six patients ont connu une augmentation significative dans les taux de hémoglobine (médiane 4,4 g/dl), trois de qui n'a plus exigé la transfusion. Neuf patients ont augmenté de manière significative leur compte de neutrophile, des 1350 médians par millimètre3.

« Ces découvertes, qui suggèrent que l'eltrombopag stimule l'hématopoïèse au niveau des cellules hématopoïétiques primitives, sont compatibles avec les résultats des études de laboratoire précédentes, » dites Cynthia Dunbar (Coeur National, Poumon, et Institut de Sang, Instituts de la Santé Nationaux, Bethesda, le Maryland, ETATS-UNIS) et co-auteurs.

De Façon Générale, sept des 11 patients présentant une réaction, qui a commencé sur une première dose quotidienne de mg 50, augmentant mg jusqu'à 150, prolongé avec la demande de règlement pour une médiane de 16 mois. Pendant cette heure, les numérations globulaires prolongées d'afficher cliniquement des importantes améliorations, avec des critères patients d'un contact dans deux lignées et six patients répondant à des critères dans trois lignées.

Quatre patients ont discontinué la demande de règlement due à une réaction ou à une toxicité réservée à la neutrophile. Des 23 patients examinés pour la fibrose médullaire, aucun n'a eu des augmentations de la fibrose ou du reticulin.

Dans un éditorial de accompagnement, Donald Metcalf (Institut de Walter et d'Eliza Hall de Recherche Médicale, Parkville, Victoria, Australie) commente : « Si confirmée, l'implication de ces résultats intrigants est celle dans beaucoup de patients avec l'anémie aplastique, les cellules souche hématopoïétiques et leur progéniture d'ancêtre-cellule a pu avoir saisi les récepteurs défectueux de MPL [oncogene de virus de leucémie de myéloprolifératif] qui sont insensibles au thrombopoietin mais rester capable être lancée par l'eltrombopag. »

Il note : « une étude récente dans laquelle des patients avec l'anémie aplastique familiale ont été affichés pour avoir les mutations non-sens dans le gène de MPL. Qui vivra verra si les cellules hématopoïétiques dans d'autres patients avec l'anémie aplastique s'avéreront également avoir la signalisation défectueuse de MPL. »

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