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Speranza mimetica di anemia aplastica di offerte di Thrombopoietin

Da Lynda Williams

Eltrombopag migliora significativamente i conteggi dei globuli in alcuni pazienti con l'anemia aplastica severa refrattaria, suggerisce la ricerca pubblicata Nella Rivista di Medicina della Nuova Inghilterra.

Negli studi di fase II intrapresi in 25 pazienti insensibili ad immunosoppressione, il trattamento con il thrombopoietin orale mimetico ha suscitato una risposta ematologica in almeno uno stirpe in 11 paziente dopo 12 settimane.

Nove pazienti più non hanno richiesto la trasfusione della piastrina dopo il raggiungimento dell'aumento mediano in piastrine di 44.000 per millimetro3. Inoltre, sei pazienti hanno avvertito un importante crescita nei livelli dell'emoglobina (mediana 4,4 g/dL), tre di chi più non ha richiesto la trasfusione. Nove pazienti hanno aumentato significativamente il loro conteggio del neutrofilo, dei 1350 mediani per millimetro3.

“Questi risultati, che suggeriscono che il eltrombopag stimoli l'ematopoiesi al livello di celle ematopoietiche primitive, sono coerenti con i risultati delle ricerche di laboratorio precedenti,„ dica Cynthia Dunbar (Cuore Nazionale, Polmone ed Istituto di Sangue, Istituti Nazionali della Sanità, Bethesda, Maryland, U.S.A.) e co-author.

In Generale, sette del 11 paziente con una risposta, che ha cominciato su una dose quotidiana di iniziale di 50 mg, aumentanti fino a 150 mg, sono continuato con il trattamento per una mediana di 16 mesi. Durante questo tempo, i conteggi dei globuli hanno continuato a mostrare clinicamente i miglioramenti significativi, con i criteri pazienti di una riunione in due stirpi e sei pazienti che rispondono ai criteri in tre stirpi.

Quattro pazienti hanno interrotto il trattamento dovuto una risposta o una tossicità solo neutrofilo. Dei 23 pazienti esaminati per fibrosi del midollo osseo, nessuno hanno avuti aumenti nella fibrosi o in reticulin.

In un editoriale accompagnante, Donald Metcalf (Istituto di Eliza e di Walter Corridoio di Ricerca Medica, Parkville, Port Victoria, Australia) commenta: “Se confermata, l'implicazione di questi risultati intriganti è quella in molti pazienti con l'anemia aplastica, le cellule staminali ematopoietiche e la loro progenie della progenitore-cella può acquistare i ricevitori difettosi di MPL [oncogene myeloproliferative del virus di leucemia] che sono insensibili al thrombopoietin ma rimanere capace di essere attivato da eltrombopag.„

Nota: “uno studio recente in cui i pazienti con l'anemia aplastica familiare sono stati indicati per avere mutazioni di assurdità nel gene di MPL. Chi vivrà vedrà se le celle ematopoietiche in altri pazienti con l'anemia aplastica egualmente risulteranno avere segnalazione difettosa di MPL.„

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