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Signe d'avantage de tafamidis dans la polyneuropathie rare

Par Eleanor McDermid, Journaliste de MedWire de Sénior

Les résultats d'une étude randomisée suggèrent que la demande de règlement de tafamidis puisse ralentir l'étape progressive de la polyneuropathie amyloïde familiale de transthyretin du stade précoce V30M.

Pendant 18 mois de demande de règlement, 45,3% 65 du mg/jour donné des tafamidis 20 de patients ont empiré par moins de 2 remarques sur les Membres Ligne de refoulage-Faibles de Handicap de Neuropathie (NIS-LL). Les tarifs parmi 63 patients placebo-traités étaient 29,5%, qui étaient une différence non significative.

La Qualité de la Norfolk des lignes de refoulage Durée de vie-Diabétiques de total de Neuropathie (TQOL) a empiré par 2,0 remarques dans le groupe de tafamidis, avec 7,2 remarques dans le groupe de placebo - également une différence non significative.

Mais cette analyse était basée sur la population d'intention-à-festin. Un taux de marginalité plus hautement qu'anticipé, provoqué par des patients ayant besoin de la greffe de foie, a signifié que juste 87 des patients de l'original 125 ont rempli réellement la demande de règlement.

Dans ce groupe, 60,0% contre 38,1% de ceux traité avec des tafamidis et placebo ont eu une détérioration de moins de 2 remarques sur le NIS-LL, et les lignes de refoulage de TQOL ont empiré par un 0,1 correspondant contre 8,9. Ces différences étaient statistiquement significatives, état Teresa Coelho (Hospital de Santo António, Porto, Portugal) et collègues en Neurologie.

La Craie de Colin d'Éditorialiste (Université de McGill, Montréal, Canada) écrit : « Essentiellement, à cause du taux d'usure élevé, ceci a autrement méticuleusement entrepris l'étude prouvée pour être de faible puissance. »

Tafamidis stabilise le transthyretin tetrameric, empêchant sa dissociation et ainsi la production de l'amyloïde et du neurodegeneration. Ceci offre une alternative à la greffe de foie, qui retire la source du transthyretin de mutant, mais peut elle-même avoir des conséquences graves. Deux patients dans les tafamidis groupent et trois dans le groupe de placebo sont morts des complications liées à la greffe de foie.

Les événements Défavorables se sont produits dans les parts assimilées des tafamidis et des groupes de placebo, avec des événements défavorables sérieux se produisant dans 9,2% et 7,9%, respectivement.

Mais la Craie note que ceci est limité à 18 mois de demande de règlement, avec d'effets un inconnu plus à long terme jusqu'à présent. « Avant tout, ce qui est l'effet de la drogue sur le fonctionnement cardiaque et autonome, handicap dont est la cause principale de la morbidité et de la mortalité dans la plupart des patients ? »

Il conclut : « Tafamidis est une avance thérapeutique importante, bien que l'amylose de transthyretin soit une maladie rare, et peu de neurologues auront une expérience directe avec les patients affectés. Dans un sens plus grand, cependant, l'histoire de tafamidis illustre bien comment une compréhension de la pathophysiologie de polyneuropathie à un niveau moléculaire peut mener aux traitements spécifiques à la maladie. Plus d'exemples sont douloureusement nécessaires. »

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