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Sugestão do benefício dos tafamidis na polineuropatia rara

Por Eleanor McDermid, Repórter Superior de MedWire

Os resultados de uma experimentação randomized sugerem que o tratamento dos tafamidis possa retardar a progressão da polineuropatia familiar do amyloid do transthyretin da fase inicial V30M.

Durante 18 meses do tratamento, 45,3% dos 65 pacientes dados tafamidis 20 mg/day agravaram-se por menos de 2 pontos nos Membros Contagem-Mais baixos do Prejuízo da Neuropatia (NIS-LL). A taxa entre 63 pacientes placebo-tratados era 29,5%, que era uma diferença nonsignificant.

A Qualidade de Norfolk da contagem do total da Neuropatia do Vida-Diabético (TQOL) agravou-se por 2,0 pontos no grupo dos tafamidis, comparado com os 7,2 pontos no grupo do placebo - igualmente uma diferença nonsignificant.

Mas esta análise foi baseada na população do intenção-à-deleite. Uma taxa de abandono escolar mais altamente do que antecipada, causada pelos pacientes que exigem a transplantação do fígado, significou que apenas 87 dos pacientes do original 125 terminaram realmente o tratamento.

Neste grupo, 60,0% contra 38,1% daqueles tratado com os tafamidis e o placebo tiveram uma deterioração de menos de 2 pontos no NIS-LL, e as contagens de TQOL agravaram-se por um 0,1 correspondente contra 8,9. Estas diferenças eram estatìstica significativas, relatório Teresa Coelho (Hospital de Santo António, Porto, Portugal) e colegas na Neurologia.

O Giz de Colin do Editorialista (Universidade de McGill, Montréal, Canadá) escreve: “Essencialmente, devido à taxa de atrito alta, isto conduziu de outra maneira meticulosa o estudo provado ser de fraca potência.”

Tafamidis estabiliza o transthyretin tetrameric, inibindo sua dissociação e assim a produção de amyloid e de neurodegeneration. Isto oferece uma alternativa à transplantação do fígado, que remove a fonte de transthyretin do mutante, mas pode própria ter conseqüências sérias. Dois pacientes nos tafamidis agrupam e três no grupo do placebo morreram das complicações relativas à transplantação do fígado.

Os eventos Adversos ocorreram em proporções similares dos tafamidis e dos grupos do placebo, com os eventos adversos sérios que ocorrem em 9,2% e em 7,9%, respectivamente.

Mas o Giz nota que este está restringido a 18 meses do tratamento, com dos efeitos desconhecido mais a longo prazo até agora. “Mais importante ainda, o que é o efeito de droga na função cardíaca e autonómica, prejuízo de que é a causa principal da morbosidade e da mortalidade na maioria de pacientes?”

Conclui: “Tafamidis é um avanço terapêutico importante, embora o amyloidosis do transthyretin seja uma doença rara, e poucos neurologistas terão a experiência directa com pacientes afetados. Em um sentido mais largo, contudo, a história dos tafamidis ilustra agradàvel como uma compreensão da patofisiologia da polineuropatia a nível molecular pode conduzir às terapias doença-específicas. Mais exemplos são gravemente necessários.”

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