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Indirecta de la ventaja de los tafamidis en polineuropatía rara

Por Eleanor McDermid, Reportero Mayor de MedWire

Los resultados de un ensayo aleatorizado sugieren que el tratamiento de los tafamidis pueda reducir la progresión de la polineuropatía amiloidea familiar del transthyretin del temprano-escenario V30M.

Durante 18 meses del tratamiento, 45,3% de los 65 pacientes dados los tafamidis 20 mg/día empeoraron por menos de 2 puntas en los Limbos Muesca-Más inferiores de la Debilitación de la Neuropatía (NIS-LL). El tipo entre 63 pacientes placebo-tratados era 29,5%, que era una diferencia no significativa.

La Calidad de Norfolk de la muesca Vida-Diabética del total de la Neuropatía (TQOL) empeoró por 2,0 puntas en el grupo de los tafamidis, comparado con 7,2 puntas en el grupo del placebo - también una diferencia no significativa.

Pero este análisis fue basado en la población de la intento-a-invitación. Un índice de marginalidad más altamente que anticipado, causado por los pacientes que requerían el trasplante del hígado, significó que apenas 87 de los pacientes de la original 125 terminaran real el tratamiento.

En este grupo, 60,0% comparado con 38,1% de ésos tratado con tafamidis y el placebo tenían un deterioro de menos de 2 puntas en el NIS-LL, y las muescas de TQOL empeoraron por un 0,1 correspondiente comparado con 8,9. Estas diferencias eran estadístico importantes, parte Teresa Coelho (Hospital de Santo António, Oporto, Portugal) y colegas en Neurología.

La Tiza de Colin del Editorialista (Universidad de McGill, Montréal, Canadá) escribe: “Esencialmente, debido al alto índice de desgaste, esto conducto de otra manera meticuloso el estudio demostrado ser inframotorizado.”

Tafamidis estabiliza transthyretin tetramérico, inhibiendo su disociación y así la producción de amiloide y de neurodegeneration. Esto ofrece una opción al trasplante del hígado, que quita la fuente del transthyretin del mutante, pero puede sí mismo tener consecuencias serias. Dos pacientes en los tafamidis agrupan y tres en el grupo del placebo murieron de las complicaciones relacionadas con el trasplante del hígado.

Las acciones Adversas ocurrieron en las proporciones similares de los tafamidis y de los grupos del placebo, con las acciones adversas serias ocurriendo en 9,2% y 7,9%, respectivamente.

Pero la Tiza observa que esto está restringida a 18 meses del tratamiento, con de los efectos un desconocido más a largo plazo hasta ahora. “Más importante, cuál es el efecto de la droga sobre la función cardiaca y autonómica, debilitación cuyo es la causa mayor de la morbosidad y de la mortalidad en la mayoría de los pacientes?”

Él concluye: “Tafamidis es un avance terapéutico importante, aunque el amyloidosis del transthyretin sea una enfermedad rara, y pocos neurólogos tendrán experiencia directa con los pacientes afectados. En un sentido más amplio, sin embargo, la historia de los tafamidis ilustra agradable cómo una comprensión de la patofisiología de la polineuropatía en un nivel molecular puede llevar a las terapias enfermedad-específicas. Más ejemplos son dolorido necesarios.”

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