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Le traitement de la protéine Laminin-111 a pu traiter la dystrophie musculaire de Duchenne

Une demande de règlement nouvelle à l'étude à l'université de l'École de Médecine du Nevada pour le type de dystrophie musculaire le plus courant avance vers des essais humains avec une poussée $308.000 de l'association de dystrophie musculaire.

La concession sera employée pour augmenter la recherche couronnée de succès par professeur agrégé de doyen Burkin de pharmacologie qui a montré que son traitement de la protéine laminin-111 évite le début de la maladie neuromusculaire dévastatrice dans des modèles de souris.

« Les résultats précoces pour laminin-111 comme agent thérapeutique pour (dystrophie musculaire de Duchenne) excitent réellement, » Sanjay Bidichandani, vice-président de MDA de recherche, a indiqué. « Nous sommes désireux de voir cette recherche aller vers l'avant. »

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique mortelle que les affects un dans 3.500 garçons nouveau-nés et est provoqué par des mutations dans la dystrophine de codage de gène. Il n'y a aucun traitement efficace ou remède.

Au moment du diagnostic, les patients de DMD habituellement ont développé la maladie musculaire significative. La concession de trois ans aidera à déterminer si le traitement de Burkin est efficace à éviter ou à renverser la progression de la maladie après début.

« Ce que nous visons à découvrir maintenant est si ce traitement est efficace à éviter ou à renverser la progression de la maladie après qu'il ait déjà commencé, » il a dit. « D'abord nous déterminerons si laminin-111 évite les dégâts de muscle après début de la maladie, préserve le fonctionnement de muscle et améliore la survie des modèles de souris de DMD. En second lieu, nous déterminerons si laminin-111 évite la myocardiopathie dans des modèles de souris de DMD.

« En conclusion, en collaboration avec des chercheurs chez le Texas A&M, nous déterminerons si une version humaine de la protéine évite la maladie musculaire chez d'autres animaux affligés avec la maladie. Les résultats de ces études prépareront le terrain vers développer la protéine laminin-111 recombinée humaine comme roman thérapeutique pour DMD. »

Expliquer que la version humaine a l'efficacité chez les animaux avec DMD déménagera ce traitement plus près d'une application d'investigation de médicament de Food and Drug Administration et des tests cliniques humains potentiels.

« Cette concession de MDA est une aide énorme en faisant avancer cette technologie, » Burkin a dit. Les « patients avaient attendu un long temps pour que les traitements surviennent et je pense que nous sommes au tranchant des découvertes importantes. Théoriquement, le traitement de la protéine laminin-111 devrait pouvoir soigner tous les patients avec la dystrophie musculaire de Duchenne. »

Puisque laminin-111 est une protéine naturelle déjà actuelle en nos reins et d'autres tissus, Burkin a dit qu'il y a une meilleure probabilité qu'elle ne serait pas rejetée par le corps humain.

Un chercheur post-doctoral dans le laboratoire de Burkin, Ryan Wuebbles, a également reçu une concession de développement de $180.000 MDA sur trois ans pour vérifier si les éclats de laminin peuvent être thérapeutiques pour la demande de règlement de DMD. Wuebbles planification pour vérifier différentes parties de laminin-111 en cellules cultivées des animaux et des gens avec la maladie. Le plus prometteur de ces derniers sera vérifié et comparé à ceux produits par la protéine intégrale.