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La terapia della proteina Laminin-111 ha potuto trattare la distrofia muscolare di Duchenne

Un trattamento novello in via di sviluppo all'università di scuola di medicina del Nevada per il modulo più comune della distrofia muscolare sta avanzando verso le prove umane con una spinta $308.000 dall'associazione di distrofia muscolare.

La concessione sarà usata per ampliare la riuscita ricerca dal professore associato di decano Burkin di farmacologia che ha indicato che la sua terapia della proteina laminin-111 impedisce l'inizio della malattia neuromuscolare devastante nei modelli del mouse.

“I risultati iniziali per laminin-111 come agente terapeutico per (distrofia muscolare di Duchenne) sono realmente emozionanti,„ Sanjay Bidichandani, vice presidente di MDA della ricerca, ha detto. “Siamo desiderosi di vedere questa ricerca andare in avanti.„

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica letale che le influenze una in 3.500 ragazzi neonati ed è causata dalle mutazioni nel dystrophin della codifica del gene. Non c'è l'efficace trattamento o maturazione.

Ai tempi della diagnosi, i pazienti di DMD hanno sviluppato solitamente la malattia significativa del muscolo. La concessione triennale contribuirà a determinare se la terapia di Burkin è efficace all'impedire o ad invertire la progressione di malattia dopo l'inizio.

“Che cosa miriamo ora a scoprire siamo se questa terapia è efficace all'impedire o ad invertire la progressione di malattia dopo che già ha cominciato,„ ha detto. “In primo luogo determineremo se laminin-111 impedisce il danno del muscolo dopo l'inizio di malattia, conserva la funzione di muscolo e migliora la sopravvivenza dei modelli del mouse di DMD. In secondo luogo, determineremo se laminin-111 impedisce la cardiomiopatia nei modelli del mouse di DMD.

“Per concludere, in collaborazione con i ricercatori al Texas A&M, determineremo se una versione umana della proteina impedisce la malattia del muscolo in altri animali afflitti con la malattia. I risultati da questi studi apriranno la strada verso sviluppare la proteina recombinante umana laminin-111 come romanzo terapeutico per DMD.„

La dimostrazione che la versione umana ha dell'efficacia in animali con DMD muoverà questa terapia più vicino ad un'applicazione d'investigazione della droga di Food and Drug Administration ed ai test clinici umani potenziali.

“Questa concessione di MDA è una guida tremenda nel muovere questa tecnologia in avanti,„ Burkin ha detto. “I pazienti stanno aspettando un molto tempo affinchè le terapie succedano e penso che siamo al cuspide delle scoperte importanti. Teoricamente, la terapia della proteina laminin-111 dovrebbe potere curare tutti i pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne.„

Poiché laminin-111 è una proteina naturale già presente nei nostri reni ed in altri tessuti, Burkin ha detto che c'è una migliore probabilità che non sarebbe stata rifiutata dal corpo umano.

Un ricercatore postdottorale nel laboratorio di Burkin, Ryan Wuebbles, egualmente ha stato sovvenzionato dello sviluppo di $180.000 MDA in tre anni per studiare se i frammenti del laminin possono essere terapeutici per il trattamento di DMD. Wuebbles pianificazione verificare le parti differenti di laminin-111 in celle coltivate dagli animali e dalla gente con la malattia. La promessa di questi sarà provata e confrontata a quelle generate dalla proteina integrale.