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A terapia da proteína Laminin-111 podia tratar a distrofia muscular de Duchenne

Um tratamento novo durante o processo de desenvolvimento na universidade da Faculdade de Medicina de Nevada para o formulário o mais comum da distrofia muscular está avançando para experimentações humanas com um impulso $308.000 da associação da distrofia muscular.

A concessão será usada para expandir a pesquisa bem sucedida pelo professor adjunto do decano Burkin da farmacologia que mostrou que sua terapia da proteína laminin-111 impede o início da doença neuromuscular devastador em modelos do rato.

“Os resultados adiantados para laminin-111 como um agente terapêutico para (distrofia muscular de Duchenne) são realmente emocionantes,” Sanjay Bidichandani, vice-presidente de MDA da pesquisa, disse. “Nós estamos ansiosos para ver esta pesquisa ir para a frente.”

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética letal que as influências uma em 3.500 meninos recém-nascidos e sejam causadas por mutações no dystrophin da codificação do gene. Não há nenhuma tratamento ou cura eficaz.

Na altura do diagnóstico, os pacientes de DMD geralmente desenvolveram a doença significativa do músculo. A concessão de três anos ajudará a determinar se a terapia de Burkin é eficaz em impedir ou em inverter a progressão da doença após o início.

“O que nós apontamos descobrir agora somos se esta terapia é eficaz em impedir ou em inverter a progressão da doença depois que tem começado já,” disse. “Primeiramente nós determinaremos se laminin-111 impede dano do músculo após o início da doença, preserva a função de músculo e melhora a sobrevivência de modelos do rato de DMD. Em segundo, nós determinaremos se laminin-111 impede a cardiomiopatia em modelos do rato de DMD.

“Finalmente, em colaboração com pesquisadores em Texas A&M, nós determinaremos se uma versão humana da proteína impede a doença do músculo em outros animais afligidos com a doença. Os resultados destes estudos pavimentarão a maneira para desenvolver a proteína laminin-111 de recombinação humana como uma novela terapêutica para DMD.”

Demonstrar que a versão humana tem a eficácia nos animais com DMD moverá esta terapia mais perto de uma aplicação de investigação da droga de Food and Drug Administration e de uns ensaios clínicos humanos potenciais.

“Esta concessão de MDA é uma ajuda tremenda em mover esta tecnologia para a frente,” Burkin disse. Os “pacientes têm esperado uns muitos tempos para que as terapias venham aproximadamente e eu penso que nós estamos no limite de descobertas principais. Teòrica, a terapia da proteína laminin-111 deve poder tratar todos os pacientes com a distrofia muscular de Duchenne.”

Desde que laminin-111 é uma proteína natural já actual em nossos rins e em outros tecidos, Burkin disse que há uma probabilidade melhor que não estaria rejeitada pelo corpo humano.

Um pesquisador pos-doctoral no laboratório de Burkin, Ryan Wuebbles, igualmente recebeu uma concessão da revelação de $180.000 MDA sobre três anos para investigar se os fragmentos do laminin podem ser terapêuticos para o tratamento de DMD. Wuebbles planeia testar partes diferentes de laminin-111 nas pilhas cultivadas dos animais e dos povos com a doença. O mais prometedor destes será testado e comparado àqueles gerados pela proteína completo.