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La terapia de la proteína Laminin-111 podía tratar la distrofia muscular de Duchenne

Un tratamiento nuevo en el revelado en la universidad de la Facultad de Medicina de Nevada para la forma más común de la distrofia muscular está avance hacia juicios humanas con un alza $308.000 de la asociación de la distrofia muscular.

La concesión será utilizada para desplegar la investigación acertada por el profesor adjunto de decano Burkin de la farmacología que ha mostrado que su terapia de la proteína laminin-111 previene el inicio de la enfermedad neuromuscular devastadora en modelos del ratón.

“Los resultados tempranos para laminin-111 como agente terapéutico para (distrofia muscular de Duchenne) son realmente emocionantes,” Sanjay Bidichandani, vicepresidente de MDA de la investigación, dijo. “Somos impacientes ver esta investigación ir adelante.”

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética mortífera que las influencias una en 3.500 muchachos recién nacidos y son causadas por mutaciones en el dystrophin de la codificación del gen. No hay tratamiento o vulcanización efectivo.

A la hora de diagnosis, los pacientes de DMD han desarrollado generalmente enfermedad importante del músculo. La concesión de tres años ayudará a determinar si la terapia de Burkin es efectiva en la prevención o la inversión de la progresión de la enfermedad después de inicio.

“Qué apuntamos ahora descubrir somos si esta terapia es efectiva en la prevención o la inversión de la progresión de la enfermedad después de que haya comenzado ya,” él dijo. “Primero determinaremos si laminin-111 previene daño del músculo después de inicio de la enfermedad, preserva la función de músculo y perfecciona la supervivencia de los modelos del ratón de DMD. En segundo lugar, determinaremos si laminin-111 previene la cardiomiopatía en modelos del ratón de DMD.

“Finalmente, en colaboración con investigadores en Tejas A&M, determinaremos si una versión humana de la proteína previene enfermedad del músculo en otros animales afligidos con la enfermedad. Los resultados de estos estudios pavimentarán la manera hacia desarrollar la proteína recombinante humana laminin-111 como novela terapéutica para DMD.”

La demostración que la versión humana tiene de eficacia en animales con DMD moverá esta terapia más cercano a un uso de investigación de la droga de Food and Drug Administration y a juicios clínicas humanas potenciales.

“Esta concesión de MDA es una enorme ayuda en la mudanza de esta tecnología adelante,” Burkin dijo. Los “pacientes han estado esperando un rato largo para que las terapias ocurran y pienso que estamos en el cambio de signo de descubrimientos importantes. Teóricamente, la terapia de la proteína laminin-111 debe poder tratar a todos los pacientes con la distrofia muscular de Duchenne.”

Puesto que laminin-111 es una proteína natural ya presente en nuestros riñones y otros tejidos, Burkin dijo que hay una mejor probabilidad que no sería rechazada por el cuerpo humano.

Un investigador postdoctoral en el laboratorio de Burkin, Ryan Wuebbles, también recibió una concesión del revelado de $180.000 MDA durante tres años para investigar si los fragmentos del laminin pueden ser terapéuticos para el tratamiento de DMD. Wuebbles proyecta probar diversas partes de laminin-111 en las células cultivadas de animales y de gente con la enfermedad. El más prometedor de éstos será probado y comparado a ésos generados por la proteína integral.