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Conséquence positive limitée de Tafamidis dans des troubles neurologiques

Cependant, la conséquence positive sur la dégénérescence neurologique est moins importante

Meglumine de Tafamidis (nom commercial : Vyndaqel-) a été reconnu en novembre 2011 pour la demande de règlement de l'amylose de transthyretin dans les adultes. Cette affection rare (« la maladie orpheline ») est provoquée par un gène défectueux et est associée au dommage au nerf graduel (dégénérescence neurologique) ce des tafamidis est censée retarder. Selon - 35a SGB (dictionnaire du chiffre social) V, un avantage ajouté est aussi prouvé considéré si un médicament pour une maladie rare - su qu'un médicament orphelin - a été reconnu. L'institut allemand pour la qualité et le rendement dans la santé (IQWiG) a évalué des tafamidis sur demande du Comité mixte fédéral (G-BA).

L'évaluation scientifique par IQWiG a produit un signe d'une conséquence positive des tafamidis sur la dégénérescence neurologique.

Tafamidis avec le « meilleur traitement symptomatique »

Transthyretin (TTR) est formé dans le foie et est impliqué dans le transport de l'hormone thyroïdienne, thyroxine. Les mutations dans le gène de TTR peuvent aboutir au transthyretin l'amylose dans laquelle il y a un habillage d'une protéine anormalement modifiée dans organes variés. Ces gisements insolubles ont comme conséquence une maladie chronique qui est associée à la dégénérescence graduelle du système nerveux (polyneuropathie). Dans la plupart des patients, le gène de transthyretin est modifié à un site particulier et cette mutation est « Val30Met » appelé. Le meglumine de Tafamidis est approuvé pour la demande de règlement de l'amylose de transthyretin dans les patients adultes avec des troubles neurologiques de l'étape 1 pour retarder l'étape progressive de la dégénérescence des nerfs périphériques, par exemple dans les armes et les pattes.

La demande de règlement avec des tafamidis combinés avec « meilleur traitement symptomatique » seul était avec le « meilleur traitement symptomatique ». Le terme le « meilleur traitement symptomatique » signifie le traitement qui fournit au patient la meilleure demande de règlement de support individuellement optimisée pour alléger des sympt40mes et pour améliorer la qualité de vie, par exemple le traitement de la douleur dans la polyneuropathie avec d'autres médicaments (par exemple amitriptyline, gabapentine).

Conséquence positive dans des troubles neurologiques seulement limités

Seulement un des deux études appropriées (Fx-005) a fourni des caractéristiques fiables - et seulement pour des patients présentant une anomalie génétique particulière (Val30Met). La deuxième étude (Fx1A-201) dans les adultes avec différentes anomalies génétiques n'était pas réglée, c.-à-d. ici l'effet des tafamidis n'était pas directement avec une autre demande de règlement. Il reste peu clair comment les résultats de l'étude fiable peuvent être appliqués aux patients présentant des anomalies génétiques autres que Val30Met.

L'évaluation des caractéristiques d'étude selon les méthodes d'IQWiG a produit un signe d'une conséquence positive des tafamidis en ce qui concerne l'étape progressive du dommage au nerf. Cependant l'effet était seulement moins important.

En ce qui concerne d'autres résultats patient-appropriés (d'autres sympt40mes et effets secondaires, mortalité, qualité de vie), l'institut ne pouvait pas recenser d'autres statistiquement avantages importants ou désavantages des tafamidis avec la demande de règlement de comparateur.

G-BA décide de l'ampleur de l'avantage ajouté

L'évaluation de dossier fait partie de la procédure générale pour la première évaluation d'avantage conduite par le G-BA. Après la publication de son évaluation du constructeur du dossier et par IQWiG, le G-BA commence une procédure commentante formelle qui fournit les informations supplémentaires et peut avoir comme conséquence une modification à l'évaluation d'avantage. Le G-BA décide alors de l'ampleur de l'avantage ajouté, de ce fait complétant la première évaluation d'avantage.

Un extrait fournit une synthèse des résultats de l'évaluation d'avantage par IQWiG. Vous pouvez également trouver facilement l'information de langue allemande compréhensible et brève sur le site Web gesundheitsinformation.de, publié par IQWiG.

Le site Web de G-BA contient des informations générales au sujet de la procédure des évaluations d'avantage conformément au dictionnaire du chiffre social de -35a (SGB) V et l'information de langue allemande spécifique sur l'évaluation des tafamidis.