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Effetto positivo limitato di Tafamidis nei disordini neurologici

Tuttavia, l'effetto positivo su degenerazione neurologica è secondario

Meglumine di Tafamidis (denominazione commerciale: Vyndaqel-) è stato approvato nel novembre 2011 per il trattamento dell'amiloidosi di transthyretin in adulti. Questo disordine raro (“malattia orfana„) è causato da un gene difettoso ed è associato con danno progressivo del nervo (degenerazione neurologica) quel tafamidis è supposto per ritardare. Secondo - 35a SGB (cifrario sociale) V, un vantaggio aggiunto è considerare come provato se una droga per una malattia rara - noto come un droga orfano è stato approvato. L'istituto tedesco per qualità e risparmio di temi nella sanità (IQWiG) ha valutato i tafamidis su richiesta del comitato misto federale (G-BA).

La valutazione scientifica da IQWiG ha prodotto un suggerimento di un effetto positivo dei tafamidis su degenerazione neurologica.

Tafamidis ha paragonato “a migliore cura complementare„

Transthyretin (TTR) è formato nel fegato ed è compreso nel trasporto dell'ormone tiroideo, tirossina. Le mutazioni nel gene di TTR possono piombo al transthyretin l'amiloidosi in cui c'è un'accumulazione di una proteina anormalmente modificata in vari organi. Questi depositi insolubili provocano una malattia cronica che è associata con la degenerazione progressiva del sistema nervoso (polineuropatia). Nella maggior parte dei pazienti, il gene di transthyretin è modificato ad un sito particolare e questa mutazione è chiamata “Val30Met„. Il meglumine di Tafamidis è approvato per il trattamento dell'amiloidosi di transthyretin in pazienti adulti con i disordini neurologici della fase 1 ritardare la progressione di degenerazione dei nervi periferici, per esempio nelle armi e nei cosciotti.

Il trattamento con i tafamidis combinati con “migliore cura complementare„ è stato paragonato “a migliore cura complementare„ da solo. Il termine “migliore cura complementare„ significa la terapia che fornisce al paziente il trattamento complementare determinato ottimizzato migliore per alleviare i sintomi e migliorare la qualità di vita, per esempio il trattamento di dolore nella polineuropatia con altre droghe (per esempio amitriptilina, gabapentin).

Effetto positivo nei disordini neurologici limitati soltanto

Soltanto uno dei due studi pertinenti (Fx-005) ha fornito i dati affidabili - e soltanto per i pazienti con un difetto genetico particolare (Val30Met). Il secondo studio (Fx1A-201) in adulti con differenti difetti genetici non era controllato, cioè qui l'effetto dei tafamidis direttamente non è stato paragonato ad un altro trattamento. Rimane poco chiaro come i risultati dello studio affidabile possono applicarsi ai pazienti con i difetti genetici all'infuori di Val30Met.

La valutazione dei dati di studio secondo i metodi di IQWiG ha prodotto un suggerimento di un effetto positivo dei tafamidis in materia di progressione di danno del nervo. Tuttavia l'effetto era soltanto secondario.

Riguardo ad altri risultati paziente-pertinenti (gli altri sintomi ed effetti secondari, mortalità, qualità di vita), l'istituto non poteva identificare statisticamente i vantaggi o gli svantaggi significativi nuovo dei tafamidis rispetto al trattamento del comparatore.

G-BA decide delle dimensioni del vantaggio aggiunto

La valutazione del dossier fa parte della procedura globale per la valutazione iniziale del vantaggio condotta dal G-BA. Dopo la pubblicazione della sua valutazione del produttore del dossier e da IQWiG, il G-BA inizia una procedura di commento convenzionale che fornisce l'ulteriore informazione e può provocare un cambiamento alla valutazione del vantaggio. Il G-BA poi decide delle dimensioni del vantaggio aggiunto, così completando la valutazione iniziale del vantaggio.

Un estratto fornisce una generalità dei risultati della valutazione del vantaggio da IQWiG. Potete anche trovare facilmente informazioni di lingua tedesca comprensibili e brevi sul sito Web gesundheitsinformation.de, pubblicato da IQWiG.

Il sito Web di G-BA contiene le generalità sulla procedura delle valutazioni del vantaggio conformemente al cifrario sociale di -35a (SGB) V e le informazioni di lingua tedesca specifiche sulla valutazione dei tafamidis.