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Efeito positivo limitado de Tafamidis em desordens neurológicas

Contudo, o efeito positivo na degeneração neurológica é menor

Meglumine de Tafamidis (marca registada: Vyndaqel-) foi aprovado em novembro de 2011 para o tratamento do amyloidosis do transthyretin nos adultos. Esta desordem rara (“doença órfão”) é causada por um gene defeituoso e associada com dano progressivo do nervo (degeneração neurológica) esse tafamidis é supor para atrasar. De acordo com - 35a SGB (livro de código social) V, um benefício adicionado é considerado como provado se uma droga para uma doença rara - sabido porque uma droga órfão - foi aprovada. O instituto alemão para a qualidade e a eficiência nos cuidados médicos (IQWiG) avaliou tafamidis a pedido do comité misto federal (G-BA).

A avaliação científica por IQWiG produziu uma sugestão de um efeito positivo dos tafamidis na degeneração neurológica.

Tafamidis comparou com o “melhor cuidado de suporte”

Transthyretin (TTR) é formado no fígado e envolvido no transporte da hormona de tiróide, thyroxine. As mutações no gene de TTR podem conduzir ao transthyretin o amyloidosis em que há um acúmulo de uma proteína anormalmente alterada em vários órgãos. Estes depósitos insolúveis conduzem a uma doença crónica que seja associada com a degeneração progressiva do sistema nervoso (polineuropatia). Em a maioria de pacientes, o gene do transthyretin é alterado em um local particular e esta mutação é chamada “Val30Met”. O meglumine de Tafamidis é aprovado para o tratamento do amyloidosis do transthyretin em pacientes adultos com desordens neurológicas da fase 1 atrasar a progressão da degeneração dos nervos periféricos, por exemplo nos braços e nos pés.

O tratamento com os tafamidis combinados com o “melhor cuidado de suporte” foi comparado com o “melhor cuidado de suporte” apenas. O termo o “melhor cuidado de suporte” significa a terapia que fornece o paciente o tratamento de suporte individualmente aperfeiçoado melhor possível para aliviar sintomas e melhorar a qualidade de vida, por exemplo o tratamento da dor na polineuropatia com outras drogas (por exemplo amitriptyline, gabapentin).

Efeito positivo nas desordens neurológicas limitadas somente

Somente um dos dois estudos relevantes (Fx-005) forneceu dados seguros - e somente para pacientes com um defeito genético particular (Val30Met). O segundo estudo (Fx1A-201) nos adultos com defeitos genéticos diferentes não era controlado, isto é o efeito dos tafamidis não foi comparado aqui directamente com um outro tratamento. Permanece obscuro como os resultados do estudo seguro podem ser aplicados aos pacientes com defeitos genéticos diferentes de Val30Met.

A avaliação dos dados do estudo de acordo com os métodos de IQWiG produziu uma sugestão de um efeito positivo dos tafamidis respectivamente à progressão de dano do nervo. Contudo o efeito era somente menor.

No que diz respeito a outros resultados paciente-relevantes (outros sintomas e efeitos secundários, mortalidade, qualidade de vida), o instituto era incapaz de identificar estatìstica umas vantagens ou umas desvantagens significativas mais adicionais dos tafamidis comparados com o tratamento do comparador.

G-BA decide na extensão do benefício adicionado

A avaliação da documentação é parte do procedimento total para a avaliação adiantada do benefício conduzida pelo G-BA. Após a publicação de sua avaliação do fabricante da documentação e por IQWiG, o G-BA inicia um procedimento de comentário formal que forneça a informações adicionais e possa conduzir a uma mudança à avaliação do benefício. O G-BA decide então na extensão do benefício adicionado, assim terminando a avaliação adiantada do benefício.

Um extracto fornece uma vista geral dos resultados da avaliação do benefício por IQWiG. Você pode igualmente encontrar facilmente informação compreensível e breve do idioma alemão no Web site gesundheitsinformation.de, publicado por IQWiG.

O Web site de G-BA contem a informação geral sobre o procedimento de avaliações do benefício conforme ao livro de código social de -35a (SGB) V e a informação específica do idioma alemão na avaliação dos tafamidis.