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Efecto positivo limitado de Tafamidis en desordenes neurológicos

Sin embargo, el efecto positivo sobre la degeneración neurológica es de menor importancia

Meglumine de Tafamidis (nombre comercial: Vyndaqel-) fue aprobado en noviembre de 2011 para el tratamiento del amyloidosis del transthyretin en adultos. Este desorden raro (“enfermedad huérfana”) es causado por un gen defectuoso y asociado al daño progresivo del nervio (degeneración neurológica) ese los tafamidis se supone para demorar. Según - 35a SGB (libro de clave social) V, una ventaja adicional se mira según lo probado si una droga para una enfermedad rara - sabido pues se ha aprobado una droga huérfana -. El instituto alemán para la calidad y la eficiencia en la atención sanitaria (IQWiG) ha fijado tafamidis a petición de la comisión mixta federal (G-BA).

La evaluación científica por IQWiG ha producido una indirecta de un efecto positivo de tafamidis sobre la degeneración neurológica.

Tafamidis comparó con el “mejor cuidado de apoyo”

Transthyretin (TTR) se forma en el hígado y está implicado en el transporte de la hormona tiroidea, tiroxina. Las mutaciones en el gen de TTR pueden llevar al transthyretin el amyloidosis en el cual hay una acumulación de una proteína anormalmente modificada en diversos órganos. Estos depósitos insolubles dan lugar a una enfermedad crónica que se asocie a la degeneración progresiva del sistema nervioso (polineuropatía). En la mayoría de los pacientes, el gen del transthyretin se modifica en un sitio determinado y esta mutación se llama “Val30Met”. El meglumine de Tafamidis es aprobado para el tratamiento del amyloidosis del transthyretin en pacientes adultos con desordenes neurológicos del escenario 1 demorar la progresión de la degeneración de nervios periféricos, e.g en las armas y los tramos.

El tratamiento con los tafamidis combinados con el “mejor cuidado de apoyo” fue comparado con el “mejor cuidado de apoyo” solamente. El término el “mejor cuidado de apoyo” significa la terapia que provee del paciente el tratamiento de apoyo individualmente optimizado mejor para aliviar síntomas y para perfeccionar la calidad de vida, por ejemplo el tratamiento del dolor en polineuropatía con otras drogas (e.g amitriptyline, gabapentin).

Efecto positivo en los desordenes neurológicos limitados solamente

Solamente uno de los dos estudios relevantes (Fx-005) ofreció datos seguros - y solamente para los pacientes con un defecto genético determinado (Val30Met). El segundo estudio (Fx1A-201) en adultos con diversos defectos genéticos no era controlado, es decir aquí el efecto de tafamidis no fue comparado directamente con otro tratamiento. Sigue siendo no entendible cómo los resultados del estudio seguro se pueden aplicar a los pacientes con defectos genéticos con excepción de Val30Met.

La evaluación de los datos del estudio según los métodos de IQWiG produjo una indirecta de un efecto positivo de tafamidis por lo que se refiere a la progresión del daño del nervio. Sin embargo el efecto era solamente de menor importancia.

Con respecto a otros resultados paciente-relevantes (los otros síntomas y efectos secundarios, mortalidad, calidad de vida), el instituto no podía determinar estadístico ventajas o un desventajas importantes cualquier más otras de los tafamidis comparados con el tratamiento del comparador.

G-BA decide sobre el fragmento de la ventaja adicional

La evaluación del expediente es parte del procedimiento total para la evaluación temprana de la ventaja conducto por el G-BA. Después de la publicación de su evaluación del fabricante del expediente y por IQWiG, el G-BA inicia un procedimiento de comentario formal que ofrezca la información adicional y pueda dar lugar a un cambio a la evaluación de la ventaja. El G-BA entonces decide sobre el fragmento de la ventaja adicional, así terminando la evaluación temprana de la ventaja.

Un extracto ofrece una reseña de los resultados de la evaluación de la ventaja por IQWiG. Usted puede también encontrar fácilmente información de lengua alemana comprensible y abreviada sobre el Web site gesundheitsinformation.de, publicado por IQWiG.

El Web site de G-BA contiene la información de carácter general sobre el procedimiento de las evaluaciones de la ventaja conforme al libro de clave social de -35a (SGB) V y la información de lengua alemana específica sobre la evaluación de tafamidis.