De Experimentele behandeling van de stamcel verbetert visie in blinde muizen

Een experimentele behandeling voor blindheid, die van de huidcellen van een patiënt wordt ontwikkeld, verbeterde de visie van blinde muizen in een studie die door de oftalmologen van Colombia en de onderzoekers van de stamcel wordt uitgevoerd.

De bevindingen stellen voor dat de veroorzaakte pluripotent stam (iPS)cellen - die worden afgeleid uit volwassen menselijke huidcellen maar hebben embryonale eigenschappen - spoedig konden worden gebruikt om visie in mensen met macular degeneratie en andere ziekten te herstellen die de retina van het oog beïnvloeden.

„Met oogziekten, denk Ik wij dicht bij een scenario waar de eigen de huidcellen van een patiënt worden gebruikt om retinacellen te vervangen die door ziekte of degeneratie worden vernietigd,“ zeggen de belangrijkste onderzoeker van de studie, Stephen Tsang, M.D., Doctoraat, verwante professor van oftalmologie en pathologie & celbiologie krijgen. „Men zegt vaak dat iPS de overplanting in de praktijk van geneeskunde in wat verre toekomst belangrijk zal zijn, maar ons document stelt voor de toekomst.“ bijna hier is

De komst van menselijke iPS cellen in 2007 werd begroet met opwinding van wetenschappers die de ontwikkeling als manier begroetten om de ethische complicaties van embryonale stamcellen te vermijden en geduldig-specifieke stamcellen te creëren. Als embryonale stamcellen, iPS kunnen zich de cellen tot om het even welk type van cel ontwikkelen. Duizenden verschillende iPS cellenvariëteiten van patiënten en gezonde donors zijn gecreeerd in de laatste jaren, maar zij worden bijna altijd gebruikt in onderzoek of drugonderzoek.

Geen iPS cellen zijn overgeplant in mensen, maar vele oftalmologen zeggen het oog de ideale testende grond voor iPS therapie is.

Het „oog is een transparant en toegankelijk deel van het centrale zenuwstelsel, en dat is een groot voordeel. Wij kunnen cellen zetten in het oog en hen controleren elke dag met routine niet-invasieve klinische examens,“ Tsang zegt. „En in het geval van ernstige complicaties, die het oog verwijderen is geen levensgevaarlijke gebeurtenis.“

In nieuwe preclinical iPS van Tsang studie, werden de menselijke iPS cellen - die uit de huidcellen worden afgeleid van een 53 éénjarigendonor - eerst omgezet met een cocktail van de groeifactoren in cellen in de retina die onderaan de licht-ontdekt cellen van het oog liggen.

De primaire baan van de retinacellen moet de licht-ontdekt cellen voeden en de breekbare cellen beschermen tegen bovenmatig licht, hitte, en cellulair puin. Als de retinacellen sterven - wat in macular degeneratie en retinitis pigmentosa gebeurt - de photoreceptor gedegenereerde cellen en de patiënt verliest visie. Macular degeneratie is een belangrijke oorzaak van visieverlies in de bejaarden, en men schat dat 30 percent van mensen één of andere vorm van macular degeneratie door leeftijd 75 zal hebben. Macular degeneratie beïnvloedt 7 momenteel miljoen Amerikanen en zijn weerslag zou tegen 2020 moeten verdubbelen.

In hun studie, spoten de onderzoekers de iPS-afgeleide retinacellen in de juiste ogen van 34 muizen in die een genetische verandering hadden die hun retinacellen om ertoe bracht te degenereren.

In vele dieren, assimileerden de menselijke cellen zich in muisretina zonder verstoring en functioneerden goed als normale retinacellen in de oude dag van de dieren. Muizen van de Controle die injecties van zoute of inactieve cellen kregen toonden geen verbetering van retinatests.

„Onze bevindingen voorzien het eerste bewijsmateriaal van life-long neuronenterugwinning in een preclinical model van netvliesdegeneratie, gebruikend de transplantatie van de stamcel, van de visieverbetering die door de levensduur voortduurt,“ Tsang zegt. „En belangrijk, zagen wij geen tumors in om het even welke muizen, die één van de grootste vreesmensen zouden moeten verminderen hebben over de transplantaties van de stamcel: dat zij tumors.“ zullen produceren

Tsang hoopt om met een klinische proef voor macular degeneratiepatiënten in de volgende drie jaar te beginnen, na het preclinical testen in dierlijke modellen.

Reeds heeft een gelijkaardige proef - testende retinacellen die uit embryonale stamcellen worden afgeleid - het aanmoedigen van inleidende resultaten gezien. Een document van deze vroeger op het jaar gepubliceerde studie, rapporteerde dat de stamcellen veilig zijn en potentieel hebben om de visie van twee patiënten met macular degeneratie te verbeteren.

„Deze resultaten zijn aanmoedigend, maar iPS de cellen zouden een aantrekkelijkere optie kunnen zijn dan de embryonale stamcellen,“ Tsang, „zegt omdat de patiënten geen drugs kunnen nodig hebben om verwerping van de overgeplante cellen te verhinderen.“

Ongeacht welke celwerken beter, het perspectief op de transplantaties van de stamcel kan betekenen vele mensen met macular degeneratie hun visie kunnen nooit verliezen.

„Wij hebben een goed idee dat de patiënten uiteindelijk hun visie zullen verliezen. In de vroege stadia van macular degeneratie kunnen wij vertellen door in het oog te kijken, en de nieuwe genetische tests kunnen visieverlies met 70 percenten nu voorspellen nauwkeurigheids zelfs alvorens die tekens te voorschijn komen,“ Tsang zegt. „Als de therapie veilig is, konden wij zeer vroeg tussenbeide komen om veel visieverlies te verhinderen.“

Bron: Het Universitaire Medische Centrum van Colombia

Advertisement