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Les scientifiques du Maryland produisent le modèle de cellule souche pour la maladie de Gaucher

Une méthode neuve d'employer des cellules souche adultes comme modèle pour la maladie de Gaucher héréditaire de condition a pu aider à accélérer la découverte de neuf, plus de traitements efficaces pour ceci et d'autres conditions telles que Parkinson, selon la recherche neuve de l'École de Médecine d'Université du Maryland.

Les scientifiques à l'École de Médecine d'Université du Maryland ont reprogrammé des cellules souche pour se développer en cellules aux lesquelles soyez génétiquement assimilé et pour réagir aux médicaments d'une voie assimilée comme cellules des patients avec la maladie de Gaucher. Les cellules souche permettront aux scientifiques de vérifier des traitements neufs potentiels dans une assiette, accélérant le procédé vers la découverte de médicaments, selon le publié de papier en ligne dans le tourillon les démarches de l'académie nationale des sciences (PNAS) le 15 octobre (Panicker et.al.).

L'étude a été financée avec $1,7 millions dans les concessions des fonds de recherche de cellule souche du Maryland ; les chercheurs ont reçu une concession de démarrage pour $200.000 en 2007 et une plus grande, de cinq ans concession pour $1,5 millions en 2009.

« Nous avons produit un modèle pour chacun des trois types de maladie de Gaucher, et les tests cellulaires utilisés de cheminée pour évaluer l'efficacité des traitements, » dit Ricardo supérieur Feldman auteur, Ph.D., professeur agrégé de la microbiologie et de l'immunologie à l'École de Médecine d'Université du Maryland, et un scientifique de recherches au centre d'Université du Maryland pour la biologie de cellule souche et le médicament régénérateur. « Nous sommes confiants que ceci nous permettra de vérifier plus de médicaments plus rapidement, plus exactement et plus en toute sécurité, nous amenant plus près des demandes de règlement neuves pour des patients souffrant de la maladie de Gaucher. Nos découvertes ont le potentiel d'aider des patients présentant d'autres maladies neurodegenerative aussi bien. Par exemple, environ 10 pour cent de patients de maladie de Parkinson transportent des mutations dans le gène récessif pour la maladie de Gaucher, rendant notre recherche probablement significative pour la maladie de Parkinson aussi bien. »

La maladie de Gaucher est la maladie de lipide-stockage la plus fréquente. Elle affecte 1 dans 50.000 personnes dans la population globale. Elle est la plus courante en juifs d'Ashkenazi, affectant 1 dans 1.000 parmi cette population spécifique. La maladie se produit dans trois sous-types - le type 1 est la forme la plus douce et la plus courante de la maladie, entraînant des sympt40mes tels que les foies et les rates agrandis, l'anémie et la maladie des os. Le type - 2 anomalies très sérieuses de cerveau de causes et est habituellement fatal avant l'âge de deux, alors que le type 3 affecte des enfants et des adolescents.

La condition est une affection génétique récessive, signifiant que les deux parents doivent être des transporteurs pour qu'un enfant souffre de Gaucher. Cependant, a dit M. Feldman, études ont constaté que les gens avec seulement une copie d'un gène muté de Gaucher - ceux connus sous le nom de transporteurs - sont à un risque accru de développer la maladie de Parkinson.

« Cette science est une réflexion de la mission de l'École de Médecine d'Université du Maryland - pour prendre des demandes de règlement neuves de banc au chevet, du laboratoire aux patients, aussi rapidement que possible, » dit E. Albert Reece, M.D., Ph.D., M.B.A., vice-président pour des affaires médicales à l'Université du Maryland et John Z. et professeur d'Akiko K. Bowers Distinguished et doyen de l'École de Médecine d'Université du Maryland. « Nous sommes excités pour voir où cette recherche va ensuite, portant l'espoir neuf aux patients de Gaucher et à leurs familles. »

Le M. Feldman et ses collègues a employé la technologie de reprogrammation neuve développée par Shinja Yamanaka au Japon, qui a été identifié avec le prix Nobel de cette année pour le médicament ou la physiologie. Les scientifiques ont conçu des cellules prises de la peau des patients de Gaucher, produisant les cellules souche pluripotent causées par l'homme, connues sous le nom de hiPSC - les cellules souche qui sont théoriquement capables de former n'importe quel type de cellule dans le fuselage. Les scientifiques ont différencié les cellules pour former des globules blancs connus sous le nom de macrophages et cellules neuronales.

Un fonctionnement principal des macrophages dans le fuselage est d'ingérer et éliminer les hématies endommagées ou âgées. Dans la maladie de Gaucher, les macrophages ne peuvent pas faire ainsi - ils ne peuvent pas assimiler un lipide actuel dans la membrane d'hématie. Les macrophages deviennent engorged avec du lipide et ne peuvent pas complet clair les hématies ingérées. Ceci a comme conséquence l'obstruction des voies de transport de membrane dans les macrophages logés dans la moelle osseuse, la rate et le foie. Les macrophages que les scientifiques produits des cellules souche reprogrammées ont montré ce cachet caractéristique des macrophages pris des patients de Gaucher.

Pour examiner davantage les cellules souche, les scientifiques ont administré une enzyme recombinée qui est efficace en soignant des patients de Gaucher avec la maladie de type 1. Quand les cellules ont été traitées avec de l'enzyme, le fonctionnement des macrophages a été remis - elles ont complet libéré les hématies.

« La création de ces lignées cellulaires de cheminée est une belle pièce de recherche de cellule souche, » a dit Civin brusque, M.D., professeur de la pédiatrie et de la physiologie, adjoint au doyen pour le directeur de recherches et de fondation du centre pour la biologie de cellule souche et du médicament régénérateur à l'École de Médecine d'Université du Maryland. « M. Feldman emploie déjà ces macrophages patient-dérivés par Gaucher pour comprendre mieux les connaissances de base de la maladie et pour trouver les médicaments nouveaux pour la demande de règlement de maladie de Gaucher. Un objectif important de notre centre pour la biologie de cellule souche et le médicament régénérateur est de traduire nos découvertes principales en applications cliniques novatrices et pratiques qui amélioreront la compréhension, le diagnostic, la demande de règlement, et la prévention de beaucoup de maladies humaines. Les applications cliniques comprennent non seulement la greffe des cellules souche, mais également l'utilisation des cellules souche pour la découverte de médicaments comme études de M. Feldman illustrent tellement admirablement. »

« Nous attendons avec intérêt de vérifier les médicaments neufs sur ces cellules, obtenant des traitements neufs aux patients, » dit M. Feldman.